Бетті таңдаңыз

Progeria препаратының алғашқы клиникалық сынағы жарты жол белгісінен асып түсті!

PRF тарих жасауды жалғастыруда, өйткені сынаққа тіркелген балалардың барлығы дерлік Бостон балалар ауруханасына 1 жылдық сапарға келді, бұл олардың аяқталуының жарты жолын белгіледі. Мында басыңыз қалай көмектесуге болатыны туралы мәліметтер алу үшін.

Қызықты сәттер! Progeria препаратының клиникалық сынағы 2007 жылдың 7 мамырында екі баланың 2 жыл ішінде алғашқы жеті сапарының Бостон қаласына келуімен басталды. Бұл бірінші сапарда оларға кең ауқымды сынақтар мен препараттың алғашқы дозалары берілді. Содан бері апта сайын орта есеппен екі отбасы Бостонға ұшып келеді, ал 2007 жылдың қазан айында сынақ толығымен тіркелді. Сот 2009 жылдың қазан айында аяқталып, нәтижелері 2010 жылы жарияланады деп күтілуде.

2008 жылдың 1 қазанындағы жағдай бойынша бір баладан басқасы бір апталық 1 жылдық сапарды аяқтады.

Меган Бостонға соңғы сапарының соңында алған 1 жылдық сынақ медалін мақтанышпен киеді.

Джульетта, Аргентиналық

«Мен төрт жыл ішінде геннің ашылуынан клиникалық сынаққа дейін өткен басқа сирек кездесетін генетикалық ауру туралы білмеймін - бұл Прогерия зерттеу қорының қажырлы еңбегінің керемет дәлелі». 

Фрэнсис Коллинз, медицина ғылымдарының кандидаты, PhD, адам геномының картасын жасаған Ұлттық адам геномы ғылыми-зерттеу институтының директоры, семинардың баяндамашысы және Прогерия генін ашушы.

Он алты елден жиырма сегіз (28) бала 3 жастан 15 жасқа дейінгілер қатысады. Балалар тестілеу және жаңа дәрі-дәрмекпен қамтамасыз ету үшін Бостондағы балалар ауруханасына төрт ай сайын оралады және әр келген сайын Бостонда 4-8 күн болады. Үйде болған кезде олардың дәрігерлері балаларды мұқият қадағалап, Бостон зерттеу тобына ай сайын денсаулық туралы есеп береді.
 
Сынақ барысында аптасына 1-2 бала қатысу үшін Бостонға барады.
 
Балалар келесі елдерден шыққан:
  • Аргентина
  • Бельгия
  • Канада
  • Дания
  • Англия
  • Үндістан
  • Израиль
  • Италия

«Екі Меган», екеуі де 6 жаста, клиникалық сынақ үшін Бостонда

Мишель, 8 ½ жаста, Бельгиядан келген Хейлимен бірге 9 ½, Англиядан маусым айында Бостондағы балалар ауруханасына алғашқы сапары кезінде.

  • Жапония
  • Мексика
  • Пәкістан
  • Польша
  • Португалия
  • Румыния
  • АҚШ
  • Венесуэла

The Progeria клиникалық зерттеу дәрілік сынағыКім, қайда, қашан, қалай және қанша…

Клиникалық сынақты MD, PhD докторы Марк Киран басқарады. Дана-Фарбер онкологиялық институтының және Бостон балалар ауруханасының педиатриялық медициналық нейро-онкологиясының директоры; Гарвард медицина мектебінің педиатрия және гематология/онкология кафедраларының ассистенті. Доктор Киран - балалардағы зерттелетін препаратпен (фарнезилтрансфераза немесе FTI) үлкен тәжірибесі бар балалар онкологы.

Клиникалық сынақ бірлескен әрекет болып табылады. Балаларды дәрігерлер қабылдауда Бостон балалар ауруханасы, Дана-Фарбер онкологиялық институты және Бригам және әйелдер ауруханасы, Гарвард университетінің барлық мекемелері. Сонымен қатар, дәрігерлер мен ғалымдар Браун университетіндегі Уоррен Альперт медициналық мектебі, UCLA және NIH бұл сынақтың сәтті өтуіне көмектесуде. Бұл зерттеуді орындау үшін көптеген адамдар бірге жұмыс істейді.
 
Осы жағдайға қалай жеттік? 2002 жылы The Progeria Research Foundation бірлескен зерттеу тобы Прогерия генін ашты.  Бұл жаңалық Прогерияны одан әрі түсінуге әкеліп қана қоймай, ғалымдар қазір Прогерияны зерттеу жүрек ауруы және бәрімізге әсер ететін қалыпты қартаю процесі туралы көбірек білуге көмектесетінін біледі.
 
Ген ашылғаннан бері зерттеушілердің, клиницистердің, прогериямен ауыратын балалардың отбасыларының қолдауы бізді емдеуді іздеудегі тағы бір жол айрығына әкелді. Зерттеушілер фарнезилтрансфераза ингибиторлары (FTIs) деп аталатын Прогериясы бар балаларға арналған ықтимал дәрілік емді анықтады және зертханада препаратты адаммен сынауды қолдайтын зерттеулер жүргізді. Мында басыңыз зерттеу туралы толығырақ ақпарат алу үшін.
 
Бұл препарат Прогерияда қалай жұмыс істейді?
Прогерияға жауап беретін ақуыз прогерин деп аталады. Жасушаның қалыпты жұмысын блоктау және Прогерияны тудыру үшін прогерин ақуызына «фарнезил тобы» деп аталатын молекула қосылуы керек. FTIs фарнезил тобының прогеринге қосылуын тежеу (ингибициялау) арқылы әрекет етеді. Сонымен, егер FTI препараты Прогериясы бар балаларда фарнезил тобының қосылуын бөгесе, онда прогерин «салдануы» мүмкін және Прогерия жақсарады.
FTI қолданған кезде прогерия жасушалары қалыпқа келеді. Capell және т.б., PNAS, 2005. Қалыпты жасуша. Прогерия жасушасы. FTI-мен емделгеннен кейін прогерия жасушасы
 
Сынақ PRF қанша тұрады?  Біздің болжамымызша, сынақ PRF $2 миллион доллар тұрады. Бұл клиникалық тестілеу, аудармашылар, рейстер, тамақ, тұру және белгілі бір медициналық шығындарды төлейді сол 2 ½ жылдық уақыт аралығында.
 
Сіздің қайырыңыз осы сынақты өткізуге көмектеседі.

PRF бұл сынақты қаржыландыру үшін шамамен $2 миллион доллар жинауы керек, ал 2009 жылдың шілдесіндегі жағдай бойынша біз $1,9 миллион жинадық!

Біздің Үміт шеңбері кеңейді…

 
2006 жылы «Үміт шеңбері» науқаны біздің ұялы банкімізді, диагностикалық тестілеуді, ғылыми гранттарды қаржыландыруды және басқа бағдарламаларды толық қарқынмен жалғастыру үшін 5 жыл ішінде жылына $100,000 жинау үшін құрылды. Бұл фандрейзинг мақсатына жету бізге Progeria зерттеулеріне қызығушылықтың артуына және алға жылжу қарқынын жалғастыруға мүмкіндік береді. Бір жылдан аз уақыттан кейін біз Прогерияны емдеуге арналған есірткі сынамасын қаржыландыру үшін $2 миллион жинау науқанының ортасында болатынымызды кім ойлаған?! Біздің «Үміт шеңбері» науқанына енді осы міндет кіреді.
 
сақтауға көмектесіңізші Шеңбер бүтін, сондықтан үміт емдеу а айналады шындық. Садақа беру бүгін.
 
Бұл Прогерияның емделуін табудың уақыты.
 Бірге, біз БОЛАДЫ емін тап!
kkKazakh