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在一个 今天发表在《纽约时报》上的文章PRF 医学主任 Leslie Gordon 博士和同事们分享了科学合作的非凡故事,这些合作促成了早衰症基因编辑领域的最新突破。

与 PRF 的长期朋友和同事、前 NIH 主任 Francis Collins 博士以及哈佛/麻省理工学院基因编辑专家 David Liu 博士的合作,此前已经取得了非凡的发现 发表在期刊上 自然,探讨碱基编辑的潜在治疗功效。

点击此处了解完整故事: 一种使儿童快速衰老的疾病即将被治愈

新型基因编辑“可能是我们都希望实现的一个梦想的答案”,

弗朗西斯·柯林斯博士

查看一些精彩的读者反馈:

“DNA 编辑拼接和重写技术……读起来令人大跌眼镜。哇……”

“为了更好地了解这种疾病,请观看 HBO 上的电影《山姆的生活》。你会惊讶于山姆的父母对发现治疗早衰症方法的执着。你会惊讶于山姆,我有幸在夏季音乐营期间,在他探索在交响乐团演奏定音鼓时认识了他。他是一位专注、好奇的多才多艺的学生,在他短暂的一生中取得了如此多的成就。”

“这篇文章鼓舞人心!感谢《时代》的记者,让我们关注那些值得战斗的战斗!那些美好的战斗!让我们向疾病和混乱宣战,而不是人与人之间的战争。把钱花在杀死病毒上,而不是互相厮杀。请继续让我们更加了解实验室和医院里正在进行的所有美好战斗。我们需要它!谢谢!”

“读起来很感动。柯林斯博士是美国的英雄。这些处于巅峰的科学家值得我们资助和钦佩。患者最值得我们支持。与这种使人衰弱的疾病共存的人真是勇敢。希望很快能取得重大突破。”

“喜欢这篇文章!谢谢纽约时报。读到这样一篇有希望的文章真是太好了,它能帮助很多人。向 Collin 博士和同事们致敬。”

“这篇文章太精彩了,弗朗西斯·柯林斯和大卫·刘真是美国的瑰宝。非常感谢他们为这些罕见遗传疾病所做的无私奉献。”

“绝对令人着迷。我希望他们能尽快获得临床试验的批准。干得好。”

“这真是太不可思议了。我小时候对医学很感兴趣,看过各种罕见病的纪录片。早衰症总是让我印象深刻。我很高兴看到这样的工作正在进行。我希望这能成功治愈患有这种疾病的儿童,并能用它来治愈更多的孩子。”

“20 世纪 90 年代,我是一家哺乳动物遗传学实验室的科学作家。那时候,听到‘体内碱基编辑’这个词,我一定会高兴得从椅子上跳起来大叫!我和柯林斯博士一样,都发出了‘哇哦’的惊叹,我非常感谢这篇文章的清晰度和乐观性。”

“感谢作者报道这一非常重要的科学发展。非常感谢 Collins 博士和 PRF 的所有人,感谢他们不懈的努力。我很幸运也很荣幸能在 PRF 成立时在场,我很高兴自愿参加他们的许多筹款活动,以帮助支持他们令人难以置信的努力。我很幸运能多次见到 Sam —— 他是一个非常棒的人。看到所有这些努力所取得的成功并将继续取得成就,真是一件令人高兴的事。”

“柯林斯博士是我们需要的那种科学家。他不打算通过药物治疗赚取数百万美元,而是乐于靠 NIH 的薪水生活,同时从事拯救生命的关键研究。希望有更多像他这样的人!”

“这真是太棒了,充满希望。我很幸运认识了 Sam 和他的父母。我仍然想念他——他的勇气、坚韧和惊人的精神。他一定会从他所经历的旅程中为你加油!”

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