
В ан стаття, опублікована сьогодні в New York Times, медичний директор PRF д-р Леслі Гордон і його колеги поділилися феноменальною історією наукової співпраці, яка призвела до нещодавніх проривів у генетичному редагуванні прогерії.
Співпраця з давніми друзями та колегами PRF, колишнім директором NIH д-ром Френсісом Коллінзом і експертом з редагування генів д-ром Девідом Лю з Гарварду/MIT, вже дала надзвичайні результати. опубліковано в журн природа, про потенційні лікувальні властивості базового редагування.
Отримайте повну історію тут: Хвороба, яка змушує дітей швидко старіти, наближається до лікування
Нові типи редагування генів «потенційно є відповіддю на мрію, яку ми всі хочемо здійснити».
Доктор Френсіс Коллінз
Перегляньте деякі чудові відгуки читачів:
«Технологія сплайсингу та перезапису редагування ДНК… просто читання, яке приголомшує. Вау..."
«Щоб краще зрозуміти цю хворобу, подивіться фільм «Життя за Семом» на HBO. Ви будете вражені відданістю батьків Сема відкриттю ліків від прогерії. Ви будете вражені Семом, з яким мені пощастило познайомитися, коли він вивчав гру на литаврах у симфонічному оркестрі під час літнього музичного табору. Він був заангажованим, допитливим талановитим студентом, який досяг так багато за своє надто коротке життя».
«Надихаюча стаття! Дякуємо репортеру Times за те, що звернули нашу увагу на бійки, які варті боротьби! Гарні бої! Давайте оголосимо війну хворобам і безладу, а не людині проти людини. Вкладайте гроші на знищення вірусів, а не один на одного. Будь ласка, продовжуйте інформувати нас про всі хороші бійки, які точиться в лабораторіях і лікарнях. Нам це потрібно! Дякую!»
«Так зворушливо читати. Доктор Коллінз — американський герой. Ці вчені на вершині заслуговують на наше фінансування та наше захоплення. Найбільше на нашу підтримку заслуговують пацієнти. Яка смілива група людей жити з цією виснажливою хворобою. Сподіваюся на величезний прорив незабаром».
«Сподобалася ця стаття! Дякую NYT. Як чудово читати про щось таке багатообіцяюче, що допоможе багатьом. Браво доктору Колліну та його колегам».
«Яка чудова стаття і який американський скарб Френсіс Коллінз і Девід Лю. Дуже вдячні за їх самовіддану відданість цим рідкісним генетичним захворюванням».
«Абсолютно захоплююче. Сподіваюся, незабаром вони отримають дозвіл на клінічне випробування. Чудова робота».
«Це просто феноменально. У дитинстві я дуже цікавився медициною і дивився документальні фільми про всілякі рідкісні захворювання. Прогерія мені завжди подобалася. Я радий бачити, як виконується така робота. Я сподіваюся, що це успішно вилікує дітей, які мають цю хворобу, і його можна буде використовувати для лікування багатьох інших».
«У 1990-х роках я був науковим автором для лабораторії генетики ссавців. Тоді слова «in vivo base editing» змусили б мене впасти зі стільця з радісним криком! Я поділяю «ВАУ» доктора Коллінза і дуже вдячний за ясність і оптимізм цієї статті».
«Дякую автору за висвітлення цієї надзвичайно важливої наукової розробки. Велика подяка доктору Коллінзу та всім у PRF за їх невтомну працю. Мені пощастило бути там, коли PRF починався, і я радо брав участь у багатьох їхніх ініціативах зі збору коштів, щоб підтримати їхні неймовірні зусилля. Мені пощастило кілька разів зустрічати Сема – він був такою чудовою людиною. Бачити успіх, якого досягла та продовжує досягати ця наполеглива робота, — справжня радість».
«Доктор Коллінз — такий вчений, який нам потрібен. Не збирається заробляти гроші, заробляючи мільйони на лікуванні від наркоманії, але щасливий жити на свою зарплату NIH, проводячи важливі дослідження, які врятують життя. Більше схожих на нього, будь ласка!»
«Це чудово і дає надію. Мені пощастило знати Сема та його батьків. Я все ще думаю про нього - його мужність, наполегливість і дивовижний дух. Він точно підбадьорює вас з того місця, куди його завела подорож!»