
Dans un article publié aujourd'hui dans le New York TimesLe directeur médical du PRF, le Dr Leslie Gordon, et ses collègues ont partagé l’histoire phénoménale des collaborations scientifiques qui ont conduit à des percées récentes dans l’édition génétique de la progéria.
Les partenariats avec les amis et collègues de longue date du PRF, l'ancien directeur du NIH, le Dr Francis Collins, et l'expert en édition génétique, le Dr David Liu de Harvard/MIT, ont déjà permis d'obtenir des résultats extraordinaires. publié dans la revue Nature, sur les pouvoirs potentiellement curatifs de l’édition de base.
Découvrez l'histoire complète ici : Une maladie qui fait vieillir rapidement les enfants se rapproche d'un remède
Les nouveaux types d’édition génétique sont « potentiellement la réponse à un rêve que nous voulons tous voir se réaliser »
Dr Francis Collins
Découvrez quelques-uns des merveilleux commentaires des lecteurs :
« La technologie d'édition, d'épissage et de réécriture de l'ADN… une lecture à couper le souffle. Waouh… »
« Pour mieux comprendre cette maladie, regardez le film « La vie selon Sam » sur HBO. Vous serez étonné par le dévouement des parents de Sam à la recherche d’un remède contre la progéria. Vous serez étonné par Sam, que j’ai eu la chance de connaître alors qu’il s’initiait au jeu des timbales dans un orchestre symphonique lors d’un camp de musique d’été. C’était un étudiant impliqué, curieux et aux multiples talents qui a accompli tant de choses au cours de sa trop courte vie. »
« Article inspirant ! Merci au journaliste du Times d'avoir attiré notre attention sur les combats qui valent la peine d'être menés ! Les bons combats ! Déclarons la guerre à la maladie et au désordre plutôt qu'à l'homme contre l'homme. Investissons de l'argent dans la destruction des virus et non dans la destruction des autres. Continuez à nous faire prendre conscience de tous les bons combats qui se livrent dans les laboratoires et les hôpitaux. Nous en avons besoin ! Merci ! »
« C’est tellement émouvant de lire cela. Le Dr Collins est un héros américain. Ces scientifiques qui sont sur le point de faire leur apparition ici méritent notre financement et notre admiration. Les patients méritent avant tout notre soutien. Quel courage de vivre avec cette maladie débilitante. J’espère qu’une grande avancée sera bientôt réalisée. »
« J'ai adoré cet article ! Merci au NYT. C'est formidable de lire quelque chose d'aussi prometteur qui aidera tant de personnes. Bravo au Dr Collin et à ses collègues. »
« Quel merveilleux article et quel trésor américain que Francis Collins et David Liu. Je leur suis très reconnaissant de leur dévouement désintéressé pour ces maladies génétiques rares. »
« Absolument fascinant. J’espère qu’ils obtiendront bientôt l’approbation pour l’essai clinique. Excellent travail. »
« C’est tout simplement phénoménal. J’étais très intéressée par la médecine quand j’étais enfant et je regardais des documentaires sur toutes sortes de maladies rares. La progéria m’a toujours frappée. Je suis ravie de voir ce genre de travail se faire. J’espère que ce projet réussira à guérir les enfants qui souffrent de cette maladie et qu’il pourra être utilisé pour en guérir beaucoup d’autres. »
« Dans les années 1990, j’étais rédacteur scientifique dans un laboratoire de génétique des mammifères. À l’époque, les mots « édition de bases in vivo » m’auraient fait tomber de ma chaise en poussant un cri de joie ! Je partage l’enthousiasme du Dr Collins et je suis très reconnaissant de la clarté et de l’optimisme de cet article. »
« Merci à l’auteur d’avoir couvert ce développement scientifique très important. Un grand bravo au Dr Collins et à tous les membres de la PRF pour leur travail inlassable. J’ai eu la chance et l’honneur d’être là lorsque la PRF a commencé et je me suis porté volontaire pour de nombreuses initiatives de collecte de fonds afin de soutenir leurs efforts incroyables. J’ai eu la chance de rencontrer Sam plusieurs fois – c’était une personne formidable. Voir le succès que tout ce travail acharné a accompli et continue d’accomplir est une véritable joie. »
« Le Dr Collins est le genre de scientifique dont nous avons besoin. Il ne cherche pas à gagner des millions grâce à un traitement médicamenteux, mais il est heureux de vivre de son salaire au NIH tout en effectuant des recherches essentielles qui sauveront des vies. Il faut qu’il soit plus comme lui, s’il vous plaît ! »
« C’est merveilleux et plein d’espoir. J’ai eu la chance de connaître Sam et ses parents. Je pense encore à lui, à son courage, à sa ténacité et à son incroyable esprit. Il vous encourage, là où son parcours l’a mené, c’est sûr ! »