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In un articolo pubblicato oggi sul New York Times, Il direttore medico della PRF, la dottoressa Leslie Gordon, e i suoi colleghi hanno condiviso la storia fenomenale delle collaborazioni scientifiche che hanno portato a recenti scoperte nell'editing genetico nella Progeria.

Le collaborazioni con amici e colleghi di lunga data della PRF, l'ex direttore del NIH Dr. Francis Collins e l'esperto di editing genetico Dr. David Liu di Harvard/MIT, hanno prodotto risultati straordinari in precedenza pubblicato sulla rivista Natura, sui poteri potenzialmente curativi dell'editing di base.

Leggi la storia completa qui: Una malattia che fa invecchiare i bambini è sempre più vicina alla cura

I nuovi tipi di editing genetico sono “potenzialmente la risposta a un sogno che tutti noi vogliamo realizzare”,

Dr. Francis Collins

Dai un'occhiata ad alcuni dei meravigliosi feedback dei lettori:

“Tecnologia di giunzione e riscrittura dell'editing del DNA... semplicemente una lettura sbalorditiva. Oh…"

“Per una migliore comprensione di questa malattia, guarda il film “La vita secondo Sam” su HBO. Rimarrai stupito dalla dedizione dei genitori di Sam alla scoperta di una cura per la progeria. Rimarrai stupito da Sam, che ho avuto la fortuna di conoscere mentre esplorava il modo di suonare i timpani nell'orchestra sinfonica durante il campo estivo di musica. Era uno studente impegnato, curioso e dai molti talenti che ha realizzato così tanto nella sua vita troppo breve.

“Articolo stimolante! Grazie giornalista del Times, per aver indirizzato la nostra attenzione sulle lotte che vale la pena combattere! I bei combattimenti! Dichiariamo guerra alla malattia e al disordine invece che all'uomo contro l'uomo. Versare soldi per uccidere i virus e non a vicenda. Vi preghiamo di continuare a renderci più consapevoli di tutte le buone battaglie che si combattono nei laboratori e negli ospedali. Ne abbiamo bisogno! Grazie!"

“Così commovente da leggere. Il dottor Collins è un eroe americano. Questi scienziati qui all’apice meritano il nostro finanziamento e la nostra ammirazione. I pazienti meritano soprattutto il nostro sostegno. Che gruppo coraggioso di persone a convivere con questa malattia debilitante. Spero presto in una grande svolta”.

“Mi è piaciuto molto questo articolo! Grazie NYT. Che bello leggere qualcosa di così promettente che aiuterà così tante persone. Bravi al dottor Collin e ai colleghi.

“Che articolo meraviglioso e che tesoro americano sono Francis Collins e David Liu. Sono così grato per la loro dedizione altruistica a queste rare malattie genetiche”.

“Assolutamente affascinante. Spero che ottengano presto l’approvazione per la sperimentazione clinica. Ottimo lavoro."

“Questo è semplicemente fenomenale. Da bambino ero molto interessato alla medicina e guardavo documentari su tutti i tipi di malattie rare. La Progeria mi ha sempre colpito. Sono entusiasta di vedere questo tipo di lavoro svolto. Spero che questo abbia successo nel curare i bambini che soffrono di questa condizione e che possa essere usato per curarne molti altri”.

“Negli anni ’1990 lavoravo come scrittore scientifico per un laboratorio di genetica dei mammiferi. Allora le parole “modifica base in vivo” mi avrebbero fatto cadere dalla sedia con un grido di gioia! Condivido il "WOW" del Dr. Collins e sono molto grato per la chiarezza e l'ottimismo di questo articolo.

“Grazie all’autore per aver coperto questo importantissimo sviluppo scientifico. Enormi complimenti al dottor Collins e a tutti alla PRF per il loro instancabile lavoro. Ho avuto la fortuna e l'umiltà di essere stato lì quando è iniziata la PRF e mi sono offerto volentieri volontario per molte delle loro iniziative di raccolta fondi per contribuire a sostenere i loro incredibili sforzi. Ho avuto la fortuna di incontrare Sam diverse volte: era una persona fantastica. Vedere il successo che tutto questo duro lavoro ha ottenuto e continua a ottenere è una vera gioia”.

“Dott. Collins è il tipo di scienziato di cui abbiamo bisogno. Non cerca di incassare guadagnando milioni con un trattamento farmacologico, ma è felice di vivere con il suo stipendio NIH mentre fa la ricerca critica che salverà vite umane. Più come lui, per favore!"

“Questo è meraviglioso e pieno di speranza. Ho avuto la fortuna di conoscere Sam e i suoi genitori. Penso ancora a lui: al suo coraggio, tenacia e spirito straordinario. Ti sta incoraggiando da dove il suo viaggio lo ha portato di sicuro!