
In een artikel vandaag gepubliceerd in de New York TimesDr. Leslie Gordon, medisch directeur van PRF, en collega's deelden het fenomenale verhaal van wetenschappelijke samenwerkingen die leidden tot recente doorbraken in genetische bewerking bij Progeria.
Samenwerkingen met PRF's oude vrienden en collega's, voormalig NIH-directeur Dr. Francis Collins en genbewerkingsexpert Dr. David Liu van Harvard/MIT, hebben tot buitengewone bevindingen geleid die eerder zijn gepubliceerd. gepubliceerd in het tijdschrift Natuur, over de potentieel helende krachten van basisbewerking.
Het volledige verhaal leest u hier: Een ziekte die kinderen snel ouder maakt, komt dichter bij een genezing
De nieuwe vormen van genbewerking zijn “potentieel het antwoord op een droom die we allemaal willen laten uitkomen,”
Dokter Francis Collins
Bekijk enkele van de geweldige reacties van lezers:
“DNA-bewerking, splicing en herschrijftechnologie… gewoon een verbijsterende lectuur. Wauw…”
“Voor een beter begrip van deze ziekte, kijk de film “Life According to Sam” op HBO. Je zult versteld staan van de toewijding van Sams ouders om een remedie voor progeria te ontdekken. Je zult versteld staan van Sam, die ik het geluk had te leren kennen toen hij het spelen van pauken in het symfonieorkest ontdekte tijdens een zomerkamp. Hij was een betrokken, nieuwsgierige multigetalenteerde student die zoveel heeft bereikt in zijn te korte leven.”
“Inspirerend artikel! Dank u wel, Times-verslaggever, dat u onze aandacht vestigt op de gevechten die het waard zijn om te vechten! De goede gevechten! Laten we de oorlog verklaren aan ziekte en wanorde in plaats van mens tegen mens. Stop geld in het doden van virussen, niet in elkaar. Blijf ons alstublieft bewuster maken van alle goede gevechten die in laboratoria en ziekenhuizen worden uitgevochten. We hebben het nodig! Dank u wel!”
“Zo ontroerend om te lezen. Dr. Collins is een Amerikaanse held. Deze wetenschappers op het randje hier verdienen onze financiering en onze bewondering. De patiënten verdienen vooral onze steun. Wat een dappere groep mensen om met deze slopende ziekte te leven. Ik hoop op een grote doorbraak binnenkort.”
“Ik vond dit artikel geweldig! Bedankt NYT. Wat geweldig om te lezen over iets zo veelbelovends dat zoveel mensen zal helpen. Bravo voor Dr. Collins en collega's.”
“Wat een prachtig artikel en wat een Amerikaanse schat zijn Francis Collins en David Liu. Zo dankbaar voor hun onbaatzuchtige toewijding aan deze zeldzame genetische ziektes.”
“Absoluut fascinerend. Ik hoop dat ze snel goedkeuring krijgen voor de klinische proef. Geweldig werk.”
“Dit is gewoon fenomenaal. Ik was als kind erg geïnteresseerd in medicijnen en ik keek documentaires over allerlei zeldzame ziektes. Progeria viel me altijd op. Ik ben opgetogen dat dit soort werk wordt gedaan. Ik hoop dat dit succesvol is in het genezen van de kinderen die deze aandoening hebben en dat het gebruikt kan worden om nog veel meer kinderen te genezen.”
“In de jaren 90 was ik wetenschappelijk schrijver voor een laboratorium voor zoogdiergenetica. Destijds zouden de woorden “in vivo base editing” me met een vreugdekreet van mijn stoel hebben laten vallen! Ik deel Dr. Collins' “WOW,” en ik ben zo dankbaar voor de helderheid en het optimisme van dit artikel.”
“Dank aan de auteur voor het verslaan van deze zeer belangrijke wetenschappelijke ontwikkeling. Een groot compliment aan Dr. Collins en iedereen bij PRF voor hun onvermoeibare werk. Ik was gelukkig en nederig om erbij te zijn toen PRF begon en ik heb met plezier vrijwilligerswerk gedaan voor veel van hun fondsenwervende initiatieven om hun ongelooflijke inspanningen te ondersteunen. Ik had het geluk om Sam meerdere keren te ontmoeten – hij was zo'n geweldig persoon. Het is een waar genoegen om het succes te zien dat al dit harde werk heeft bereikt en blijft bereiken.”
“Dr. Collins is het soort wetenschapper dat we nodig hebben. Hij is niet op zoek naar miljoenen aan een medicijnbehandeling, maar hij leeft graag van zijn NIH-salaris terwijl hij het cruciale onderzoek doet dat levens redt. Meer zoals hij, graag!”
“Dit is geweldig en hoopvol. Ik had het geluk om Sam en zijn ouders te kennen. Ik denk nog steeds aan hem - zijn moed, vasthoudendheid en geweldige geest. Hij moedigt je zeker aan vanaf waar zijn reis hem heeft gebracht!”