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En un Artículo publicado hoy en el New York TimesLa directora médica de PRF, la Dra. Leslie Gordon, y sus colegas compartieron la fenomenal historia de las colaboraciones científicas que llevaron a avances recientes en la edición genética en la progeria.

Las asociaciones con los amigos y colegas de PRF desde hace mucho tiempo, el ex director del NIH, Dr. Francis Collins, y el experto en edición genética, Dr. David Liu de Harvard/MIT, han producido hallazgos extraordinarios previamente publicado en la revista Naturaleza, sobre los poderes potencialmente curativos de la edición de base.

Obtenga la historia completa aquí: Una enfermedad que hace que los niños envejezcan rápidamente está cada vez más cerca de curarse

Los nuevos tipos de edición genética son “potencialmente la respuesta a un sueño que todos queremos hacer realidad”,

Dr. Francis Collins

Vea algunos de los maravillosos comentarios de los lectores:

“Tecnología de edición, empalme y reescritura de ADN… una lectura que te dejará con la boca abierta. ¡Guau!”

“Para entender mejor esta enfermedad, vea la película “La vida según Sam” en HBO. Le sorprenderá la dedicación de los padres de Sam a descubrir una cura para la progeria. Le sorprenderá Sam, a quien tuve la suerte de conocer mientras exploraba la posibilidad de tocar timbales en una orquesta sinfónica durante un campamento de música de verano. Era un estudiante comprometido, curioso y con múltiples talentos que logró mucho en su corta vida”.

“¡Un artículo inspirador! Gracias, reportero del Times, por dirigir nuestra atención a las luchas que vale la pena librar. ¡Las buenas luchas! Declaremos la guerra a las enfermedades y los trastornos en lugar de luchar entre humanos. Invirtamos dinero en matar virus, no en matarnos entre nosotros. Por favor, sigan haciéndonos más conscientes de todas las buenas luchas que se están librando en los laboratorios y los hospitales. ¡Lo necesitamos! ¡Gracias!”

“Es muy conmovedor leerlo. El Dr. Collins es un héroe estadounidense. Estos científicos que están en la cúspide merecen nuestra financiación y nuestra admiración. Los pacientes, sobre todo, merecen nuestro apoyo. Qué grupo de personas tan valientes viven con esta enfermedad debilitante. Esperamos que pronto se produzca un gran avance”.

“¡Me encantó este artículo! Gracias NYT. Es fantástico leer sobre algo tan prometedor que ayudará a tantas personas. Bravo al Dr. Collin y sus colegas”.

“¡Qué artículo tan maravilloso y qué tesoro americano son Francis Collins y David Liu! Estoy muy agradecido por su dedicación desinteresada a estas enfermedades genéticas raras”.

“Absolutamente fascinante. Espero que pronto obtengan la aprobación para el ensayo clínico. Gran trabajo”.

“Esto es fenomenal. De niño me interesaba mucho la medicina y veía documentales sobre todo tipo de enfermedades raras. La progeria siempre me llamó la atención. Me alegra mucho ver que se hace este tipo de trabajo. Espero que sirva para curar a los niños que padecen esta enfermedad y que pueda utilizarse para curar a muchos más”.

“En la década de 1990, era redactora científica en un laboratorio de genética de mamíferos. En aquel entonces, las palabras “edición de bases in vivo” me habrían hecho caer de la silla con un grito de alegría. Comparto la expresión “GUAU” del Dr. Collins y estoy muy agradecida por la claridad y el optimismo de este artículo”.

“Gracias al autor por cubrir este importante avance científico. Felicitaciones enormes al Dr. Collins y a todos en PRF por su incansable trabajo. Tuve la suerte y el honor de haber estado allí cuando PRF comenzó y con gusto me ofrecí como voluntario para muchas de sus iniciativas de recaudación de fondos para ayudar a apoyar sus increíbles esfuerzos. Tuve la suerte de haber conocido a Sam varias veces; era una persona maravillosa. Ver el éxito que todo este arduo trabajo ha logrado y sigue logrando es una verdadera alegría”.

“El Dr. Collins es el tipo de científico que necesitamos. No busca sacar provecho de un tratamiento farmacológico millonario, sino que está feliz de vivir de su salario del NIH mientras realiza investigaciones fundamentales que salvarán vidas. ¡Más científicos como él, por favor!”

“Esto es maravilloso y esperanzador. Tuve la suerte de conocer a Sam y a sus padres. Todavía pienso en él: en su coraje, su tenacidad y su espíritu increíble. ¡Sin duda, te está animando desde el lugar donde lo ha llevado su viaje!”

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