PRF এর 2021 বার্ষিক নিউজলেটার এখানে পান!

প্রোজেরিয়ার প্রথম চিকিৎসার জন্য এফডিএ অনুমোদনের বিষয়ে পড়তে আমাদের নিউজলেটারটি দেখুন, জেনেটিক এবং আরএনএ থেরাপির মাধ্যমে নিরাময়ের দিকে আমরা যে গবেষণা তহবিল দিয়েছি তা কীভাবে উল্লেখযোগ্য অগ্রগতি করেছে, এবং আমরা যে সমস্ত উত্তেজনাপূর্ণ মাইলফলক উদযাপন করছি সে সম্পর্কে স্কুপ পান। এই মুহূর্তে আমাদের দুটি প্রধান গল্প থেকে এখানে একটি উঁকি দেওয়া হল:

Progeria-এর জন্য প্রথমবারের মতো চিকিত্সা এফডিএ অনুমোদন পেয়েছে
20 নভেম্বর, 2020-এ, Eiger Biopharmaceuticals-এর সাথে অংশীদারিত্বে, PRF আমাদের মিশনের একটি গুরুত্বপূর্ণ অংশ অর্জন করেছে: লোনাফারনিব, প্রোজেরিয়ার জন্য প্রথম চিকিত্সা, ইউএস ফুড অ্যান্ড ড্রাগ অ্যাডমিনিস্ট্রেশন (এফডিএ) অনুমোদন দেওয়া হয়েছিল। প্রোজেরিয়া এখন এফডিএ-অনুমোদিত চিকিত্সার সাথে 7,000টি পরিচিত বিরল রোগের মধ্যে 5%-এর কম যোগদান করেছে।

জেনেটিক এবং আরএনএ থেরাপির কাটিং-এজ ক্ষেত্রগুলিতে সাফল্য
সম্প্রতি দুটি ধরণের থেরাপিতে অসাধারণ অগ্রগতি হয়েছে যা একদিন প্রোজেরিয়ার নিরাময়ে অনুবাদ করতে পারে। প্রোজেরিয়ার একটি মাউস মডেলের জেনেটিক এডিটিংয়ের একটি গবেষণায় অনেক কোষে প্রোজেরিয়া সৃষ্টিকারী মিউটেশন সংশোধন করা হয়েছে, প্রধান রোগের লক্ষণগুলি উন্নত হয়েছে এবং ইঁদুরের জীবনকাল নাটকীয়ভাবে বৃদ্ধি পেয়েছে। আরএনএ থেরাপিউটিকস ব্যবহারের উপর অন্য দুটি গবেষণায় বিষাক্ত প্রোজেরিন-উত্পাদক আরএনএ উল্লেখযোগ্য হ্রাস এবং ইঁদুরের বেঁচে থাকার উল্লেখযোগ্য বৃদ্ধি দেখায়।