Lonafarnib পরিচালিত অ্যাক্সেস প্রোগ্রাম: বিশ্বব্যাপী অ্যাক্সেসের আরেকটি পথ

2019 সালের আগস্টে, লোনাফার্নিবের নির্মাতা আইগার বায়োফার্মাসিউটিক্যালস, লোনাফার্নিব ম্যানেজড অ্যাক্সেস প্রোগ্রাম (এমএপি) চালু করেছে। MAP প্রোজেরিয়া এবং প্রোজেরয়েড ল্যামিনোপ্যাথিতে আক্রান্ত যোগ্য শিশু এবং তরুণ প্রাপ্তবয়স্কদের তাদের স্থানীয় চিকিত্সকের মাধ্যমে লোনাফারনিব পেতে অনুমতি দেয় যেগুলি MAP অফার করার অনুমতি দেয়।

এই প্রোগ্রামে চিকিত্সকরা তাদের রোগীদের তালিকাভুক্ত করার জন্য, দয়া করে ক্লিনিজেনের মেডিসিন অ্যাক্সেস টিমটি মেডিসিনাক্সেস@clinigengroup.com এ ইমেল করুন বা + 44 (0) 1932 824123 কল করুন।

প্রোজেরিয়া ক্লিনিকাল ড্রাগ ট্রায়াল: পটভূমি

প্রোজেরিয়া ক্লিনিকাল ড্রাগ ট্রায়াল হ'ল প্রোজেরিয়া আক্রান্ত শিশুদের জন্য সর্বোত্তম আশা, সম্ভাব্য চিকিত্সাগুলি পরীক্ষা করে যা তাদের দীর্ঘায়ু, স্বাস্থ্যকর জীবনযাপন করতে সক্ষম করে। এই ট্রায়ালগুলি হ'ল ড্রাগগুলি বা ড্রাগের সংমিশ্রণটি বাচ্চাদের চিকিত্সা এবং নিরাময় করবে কি করে তার উপর केन्द्रিত বছরের পর বছর গবেষণার সমাপ্তি।

1999 সাল থেকে যখন আমরা PRF প্রতিষ্ঠা করি এবং এই শিশুদের জন্য কোনও সংস্থান ছিল না, তখন আমরা সম্পূর্ণ অস্পষ্টতা থেকে, জিন অনুসন্ধান, প্রথম প্রোজেরিয়া ক্লিনিকাল ট্রায়াল, প্রথম এফডিএ-অনুমোদিত চিকিত্সা, যাকে লোনাফারনিব বলা হয় - সবই দ্রুত গতিতে বৈজ্ঞানিক সম্প্রদায়ের মধ্যে কার্যত অশ্রুত. এবং এই মুষ্টিমেয় শিশুদের সাহায্য করার সময়, সাধারণ হৃদরোগ এবং বার্ধক্যের সাথে প্রোজেরিয়ার সংযোগ আমাদের সকলের জন্য অসাধারণ প্রভাব ফেলে।

একটি নতুন ক্লিনিকাল ড্রাগ ট্রায়াল শুরু করা: প্রোজেরিনিন ট্রায়ালের প্রস্তুতি শুরু হয়েছে!

PRF, কোরিয়ান ভিত্তিক অধ্যয়নের পৃষ্ঠপোষক PRG বিজ্ঞান ও প্রযুক্তি (PRG S&T) এর সাথে সহযোগিতায়, Progerinin নামক ওষুধের সাথে শীঘ্রই একটি নতুন ক্লিনিকাল ট্রায়াল শুরু করার আশা করছে৷ ল্যাবরেটরি প্রমাণ দেখায় যে এই ওষুধটি, যখন লোনাফারনিবের সাথে একত্রে নেওয়া হয়, তখন একা লোনাফারনিবের চেয়ে বেশি কার্যকর হতে পারে। PRF গবেষণাগারের কাজের জন্য অর্থায়ন করেছিল যা PRG S&T গঠন এবং এর প্রোজেরিনিনের বিকাশের দিকে পরিচালিত করেছিল। বস্টন চিলড্রেন'স হাসপাতালে প্রাক-পরীক্ষার কাজ শুরু হয়েছে, আগামী মাসে এই ট্রায়ালের জন্য নথিভুক্ত করার জন্য সারা বিশ্ব থেকে শিশুদের আনার প্রত্যাশায়। আমরা এমন একটি প্রতিশ্রুতিশীল ওষুধের সাথে একটি নতুন ট্রায়াল শুরু করার বিষয়ে অত্যন্ত উত্তেজিত, এবং সেগুলি উপলব্ধ হওয়ার সাথে সাথে আপনার সাথে আরও বিশদ ভাগ করার জন্য উন্মুখ।

PRF-এর সহ-প্রতিষ্ঠাতা এবং নির্বাহী পরিচালক অড্রে গর্ডন জুন মাসে PRG S&T-এর ডক্টর বাম-জুন পার্কের সাথে প্রি-ট্রায়ালের কাজ এগিয়ে নিয়ে যাওয়ার জন্য চুক্তিটি সিল করেন৷

আরএনএ থেরাপি: ড্রাগ অ্যাডমিনিস্ট্রেশন ফিজিবিলিটি স্টাডি শুরু হয়েছে!

PRF আরএনএ থেরাপিতে একটি ক্লিনিকাল ট্রায়ালের দিকে প্রথম রোগী-সংশ্লিষ্ট পদক্ষেপ নিয়েছে – খুবই উত্তেজনাপূর্ণ!

পটভূমি: 2021 সালের জানুয়ারিতে, আমরা রিপোর্ট করেছি আরএনএ থেরাপিউটিকসে যুগান্তকারী ফলাফল, যেখানে এই থেরাপি প্রোজেরিয়া রোগ-সৃষ্টিকারী প্রোটিন, প্রোজেরিনের জন্য আরএনএ কোডিং উৎপাদনে বাধা দেয়. হোয়াইট হাউসের বিজ্ঞান উপদেষ্টা এবং ন্যাশনাল ইনস্টিটিউট অফ হেলথ (এনআইএইচ) এর প্রাক্তন ডিরেক্টর ড. ফ্রান্সিস কলিন্সের নেতৃত্বে করা গবেষণা*টি প্রকাশ করেছে যে SRP-2001 নামের একটি ওষুধ দিয়ে প্রোজেরিয়া ইঁদুরের চিকিৎসা করা হয়েছে রক্তনালীতে ক্ষতিকর প্রোজেরিন এমআরএনএ এবং প্রোটিনের প্রকাশ হ্রাস করে, সেইসাথে অন্যান্য টিস্যুতে। রক্তনালীগুলি শক্তিশালী ছিল এবং ইঁদুরগুলি একটি দেখায় 60০% এর বেশি বেঁচে থাকা চিকিত্সাবিহীন ইঁদুরের তুলনায়। এইভাবে এই প্রতিশ্রুতিশীল থেরাপির সাথে কাজ চলতে থাকে এবং আমরা আছি পরবর্তী পদক্ষেপ গ্রহণ সঙ্গে একটি সম্ভাব্যতা সমীক্ষা নিম্নরূপ:

সাধারণত, আরএনএ থেরাপিউটিকস হল তরল যা শিরায় (সরাসরি শিরায়) ইনজেকশন দেওয়া হয়। যাইহোক, যাদের প্রোজেরিয়া আছে তারা প্রয়োজনীয় দৈনিক ডোজ শিরায় ডেলিভারি সহ্য করতে পারবে না। এইভাবে, PRF একটি উন্নত সাবকুটেনিয়াস ডেলিভারি সিস্টেম যার মাধ্যমে তরলটি ত্বকের নীচে একটি ছোট সুই দিয়ে ইনজেকশন করা যেতে পারে। Progeria আক্রান্তদের জন্য এই ডেলিভারি পদ্ধতির সম্ভাব্যতা নির্ধারণের জন্য BCH-এ এখন একটি 6-মাসের গবেষণা চলছে. দলটি পরীক্ষা করছে যে স্যালাইন দ্রবণটি আরামদায়কভাবে ত্বকের নীচে ইনজেকশন দেওয়া যায় কিনা। এটা সফল হলে আমরা হব জেনেটিক থেরাপিতে ক্লিনিকাল ট্রায়ালের এক ধাপ কাছাকাছি!

*Erdos, MR, Cabral, WA, Tavarez, UL et al. হাচিনসন-গিলফোর্ড প্রোজেরিয়া সিন্ড্রোমের জন্য একটি লক্ষ্যযুক্ত অ্যান্টিসেন্স থেরাপিউটিক পদ্ধতি। Nat মে (2021).

সবচেয়ে সাম্প্রতিক ট্রায়ালে 2টি ওষুধ জড়িত: lonafarnib এবং একটি নতুন ড্রাগ, everolimus. ফেজ 1, এভারোলিমাসের নিরাপদ এবং উপযুক্ত ডোজ নির্ধারণের জন্য, এপ্রিল 2016-এ শুরু হয়েছিল এবং জুন 2017-এ সফলভাবে সম্পন্ন হয়েছিল। ফেজ 2, যা 2-ড্রাগ সংমিশ্রণের কার্যকারিতা পরীক্ষা করেছিল, জুলাই 2017 সালে শুরু হয়েছিল এবং এপ্রিল 2022-এ শেষ হয়েছিল। ২৭টি দেশের ষাটটি শিশু এই দুই ওষুধের পর্বে ভর্তি হয়েছিল!

আমরা এখন ডেটা বিশ্লেষণের একটি সময়ের মধ্যে প্রবেশ করেছি এবং শেষ পর্যন্ত একটি সমকক্ষ-পর্যালোচিত, বৈজ্ঞানিক জার্নালে ফলাফল প্রকাশ করার আশা করছি। ইতিমধ্যে, ট্রায়াল অংশগ্রহণকারীরা হয় ট্রায়ালের মনোথেরাপি এক্সটেনশনে, অথবা আইগারের পরিচালিত অ্যাক্সেস প্রোগ্রামে চলে গেছে। উভয় পথের মাধ্যমে, অংশগ্রহণকারীদের লোনাফারনিব সরবরাহ করা অব্যাহত রয়েছে, যা বর্তমান পরিচর্যার মানদণ্ড।

এভারোলিমাস হল রেপামাইসিন ড্রাগের একটি রূপ; এভারোলিমাস প্রোজেরিয়ায় আক্রান্ত শিশুদের আরও সহজে দেওয়া যেতে পারে কারণ ওষুধের মাত্রা পরিমাপের জন্য কম রক্তের প্রয়োজন হয়। যদিও লোনাফারনিব বিষাক্ত প্রোজেরিনকে বিকাশে বাধা দিতে পারে, র‌্যাপামাইসিন কোষকে আরও দ্রুত প্রোজেরিন পরিষ্কার করার অনুমতি দেয়। এইভাবে লোনাফার্নিবের চেয়ে ভিন্ন পথকে লক্ষ্য করে রেপামাইসিনের সাথে, সংমিশ্রণটি প্রোজেরিয়ার জন্য একটি "এক-দুই পাঞ্চ" হতে পারে - আশা করি লোনাফার্নিবের চেয়ে ভাল চিকিত্সা।

আজ অবধি, পিআরএফ তিনটি ক্লিনিকাল ট্রায়ালগুলির তহবিল এবং সমন্বিত করেছে (যার দুটি অংশ দুটি অংশ ছিল, এক্সএনএমএক্স এবং এক্সএনএমএক্স)। PRF হ'ল এবং সর্বদা পরীক্ষার, ভ্রমণ, খাদ্য, থাকার ব্যবস্থা, অনুবাদক এবং কর্মীদের সহ সকল পরীক্ষামূলক ব্যয়ের জন্য দায়বদ্ধ। প্রতিটি নতুন ট্রায়াল শেষের চেয়ে ব্যয়বহুল, যেহেতু আরও বাচ্চারা দীর্ঘমেয়াদে স্বাস্থ্যকর জীবনযাপনের জন্য নাম লেখায়।

মে 7, 2007: প্রথম প্রজেরিয়া ক্লিনিকাল ড্রাগ ট্রায়াল প্রারজিয়ার গবেষণা ইতিহাসে orতিহাসিক মুহুর্ত চিহ্নিত!

2006 সালে, গবেষকরা প্রজেরিয়া বাচ্চাদের জন্য একটি সম্ভাব্য ড্রাগ চিকিত্সা সনাক্ত করেছেন, এফটিআই বলে প্রথমবারের মতো, প্রোজিরিয়া আক্রান্ত বাচ্চাদের জন্য সম্ভাব্য চিকিত্সা আমাদের সামনে ছিল। উত্তেজনাপূর্ণ সময়! Progeria ক্লিনিকাল ড্রাগ ট্রায়াল 7ই মে, 2007-এ দুই সন্তানের সাথে শুরু হয়েছিল - মেগান এবং মেগান - বোস্টনের বোস্টন চিলড্রেনস হসপিটালে, MA, 2-বছরের মধ্যে তাদের প্রথম সাতটি সফরের জন্য পৌঁছেছিল। এই প্রথম দর্শনে, তাদের ব্যাপক পরীক্ষা এবং ওষুধের প্রথম ডোজ দেওয়া হয়েছিল। তারপরে, ডিসেম্বর 2009 পর্যন্ত প্রতি সপ্তাহে গড়ে দুটি পরিবার বোস্টনে ভ্রমণ করেছিল, তারপরে এমন একটি সময়কাল যা ট্রায়াল টিম হাজার হাজার ডেটা উপাদান বিশ্লেষণ করেছে (প্রতিটি শিশু প্রতি ভিজিটে 100 টিরও বেশি পরীক্ষা করেছে!) এবং এর প্রকাশনা চেয়েছিল ফলাফল

প্রথম তিনটি ক্লিনিকাল ট্রায়ালগুলির নেতৃত্বে ছিলেন পিএইচডি মার্ক কিরান এমডি, পরিচালক, পেডিয়াট্রিক মেডিকেল নিউরো-অনকোলজি, ডানা-ফারবার ক্যান্সার ইনস্টিটিউট এবং শিশু হাসপাতালের বোস্টন; সহকারী অধ্যাপক, শিশু বিশেষজ্ঞ এবং রক্তের বিভাগ / অনকোলজি বিভাগগুলি, হার্ভার্ড মেডিকেল স্কুল। ডাঃ কিয়েরান শিশুদের মধ্যে অধ্যয়নের অধীনে ড্রাগ (ফোরনেসিলট্রান্সফেরাজ, বা এফটিআই) এর সাথে বিস্তৃত অভিজ্ঞতা সহ পেডিয়াট্রিক অনকোলজিস্ট। 2017 সালে, তিনি বেসরকারী খাতে কাজ করার জন্য ডানা ফারবারে তার অবস্থান ছেড়েছেন। সহ-সভাপতি ছিলেন মনিকা ক্লিনম্যান, এমডি, মেডিকেল-সার্জিকাল ইনটেনসিভ কেয়ার ইউনিটের পরিচালক, বিসিএইচের ক্রিটিকাল কেয়ার মেডিসিনের সিনিয়র সহযোগী, হার্ভার্ড মেডিকেল স্কুলের সহকারী অধ্যাপক; এবং পিএইচডি এর এমডি লেসলি গর্ডন, পিআরএফ এর মেডিকেল ডিরেক্টর, বিসিএইচ এবং হার্ভার্ড মেডিকেল স্কুলের প্রভাষক, হাশব্রো চিলড্রেনস হাসপাতালের পেডিয়াট্রিক্সের অধ্যাপক এবং প্রভিডেন্সের ব্রাউন বিশ্ববিদ্যালয়ের, আরআই। ডঃ ক্লিনম্যান প্রিন্সিপাল ইনভেস্টিগেটরের প্রধান ভূমিকা গ্রহণ করেছেন।

ক্লিনিকাল ট্রায়ালগুলি হ'ল একটি সহযোগী প্রচেষ্টা, বোস্টন চিলড্রেনস হসপিটাল, ডানা-ফারবার ক্যান্সার ইনস্টিটিউট এবং ব্রিগাম এবং মহিলা হাসপাতালের চিকিত্সকদের সাথে জড়িত, সমস্ত হার্ভার্ড বিশ্ববিদ্যালয় প্রতিষ্ঠান। এছাড়াও, ব্রাউন বিশ্ববিদ্যালয় ও এনআইএইচ-এর দ্য ওয়ারেন আল্পার্ট মেডিকেল স্কুল থেকে চিকিৎসক এবং বিজ্ঞানীরা এটিকে প্রথম এবং অন্যান্য পরীক্ষাগুলি সফল করতে সহায়তা করেছিলেন।

আমরা কিভাবে এই পয়েন্টে পেলাম?

এক্সএনইউএমএক্স-তে, প্রোজেরিয়া রিসার্চ ফাউন্ডেশনের সহযোগী গবেষণা দল  প্রোজেরিয়া জিন আবিষ্কার করেছেন. এই আবিষ্কারটি কেবল প্রোগ্রিয়ারিয়া সম্পর্কে আরও বোঝার দিকে পরিচালিত করে না, তবে বিজ্ঞানীরাও এখন জানেন যে প্রজেরিয়ার অধ্যয়ন আমাদের হৃদরোগ এবং আমাদের সকলকে প্রভাবিত করার মতো সাধারণ বয়সের প্রক্রিয়া সম্পর্কে আরও জানতে সহায়তা করতে পারে। জিন আবিষ্কারের পর থেকে গবেষক, চিকিত্সক, প্রোজেরিয়ায় আক্রান্ত বাচ্চাদের পরিবার এবং আপনার মতো লোকদের সহায়তা চিকিত্সার সন্ধানে আমাদেরকে অন্য ক্রসরোডে নিয়ে এসেছিল। গবেষকরা এই শত্রু প্রোটিন নামক এক গভীর অধ্যয়ন শুরু করেছিলেন progerin, এবং ২০০ they সালে তারা প্রজেরিয়া বাচ্চাদের জন্য সম্ভাব্য ড্রাগ চিকিত্সা সনাক্ত করেছিল, যাকে বলা হয় ফোরনেসিলট্রান্সফেরাজ ইনহিবিটারস (এফটিআই), এবং ল্যাবটিতে গবেষণা চালিয়েছিল যা ড্রাগের সাথে একটি মানবিক বিচারকে সমর্থন করে। নির্বাচিত এফটিআই প্রাথমিকভাবে মের্ক সরবরাহ করেছিল এবং ডেকেছিল lonafarnib. এখানে ক্লিক করুন গবেষণা আরও বিশদ জন্য।

গবেষকরা কেন ভাবেন যে এই ড্রাগটি প্রোজেরিয়ায় কাজ করবে?

এফটিআই দিয়ে চিকিত্সা করার পরে নরমাল সেল, প্রজেরিয়া সেল, প্রোজেরিয়া সেল।

আমরা যে প্রোটিনকে বিশ্বাস করি যে প্রোজিরিয়ার জন্য দায়ী, তাকে প্রজেনিন বলে। সাধারণ কোষের ক্রিয়াকলাপটি ব্লক করতে এবং প্রোজেরিয়ার কারণ হতে হলে, "ফরনেসিল গ্রুপ" নামক একটি অণু অবশ্যই প্রোজারিন প্রোটিনের সাথে সংযুক্ত থাকতে হবে। এফটিআই গুলো প্রোজারিনের সাথে ফরেনসিল গ্রুপের সংযুক্তি অবরুদ্ধ করে (বাধা দিয়ে) কাজ করে। সুতরাং যদি এফটিআই ওষুধটি প্রোজেরিয়ায় আক্রান্ত বাচ্চাদের মধ্যে এই ফরেনসিল গ্রুপ সংযুক্তি আটকাতে পারে তবে প্রোজারিনটি "পক্ষাঘাতগ্রস্থ" হতে পারে এবং প্রজেরিয়ার উন্নতি হতে পারে।  এখানে ক্লিক করুন এফটিআই সম্পর্কিত আরও তথ্যের জন্য।

কীভাবে পিআরএফ ট্রায়াল ফান্ড করেছে?

হাজার হাজারের সহায়তার জন্য ধন্যবাদ, আমরা পরীক্ষার ব্যয় কাটাতে প্রয়োজনীয় সমস্ত তহবিল সংগ্রহ করতে সক্ষম হয়েছি। আমাদের অবিশ্বাস্য কৃতজ্ঞতা এই অবিশ্বাস্য কৃতিত্বকে সম্ভব করতে এবং "অবশ্যই অংশগ্রহণকারী সকল সাহসী পরিবারগুলির" যারা তাদের "সময়, প্রতিভা এবং ধন" অবদান রেখেছিল তাদের প্রতি আন্তরিক কৃতজ্ঞতা জানাই।

2012 সালে, অধ্যয়নের ফলাফলগুলি প্রকাশিত হয়েছিল, যা প্রমাণ করে যে প্রতিটি শিশু অত্যাবশ্যক কার্ডিওভাসকুলার সিস্টেম সহ এক বা একাধিক ক্ষেত্রে উন্নতি অনুভব করেছে। 2014 সালের মে মাসে, একটি সমীক্ষায় দেখা গেছে যে 3টি ওষুধের মধ্যে এক বা তার বেশি - লোনাফারনিব সহ - PRF-অর্থায়িত ক্লিনিকাল ট্রায়ালে বর্ধিত আয়ুষ্কালে পরীক্ষা করা হচ্ছে; এটি অস্পষ্ট ছিল যে কোন ওষুধটি এই ইতিবাচক জীবন পরিবর্তনকারী প্রভাব ফেলেছে। যাইহোক, এপ্রিল 2018 সালে, একটি গবেষণা প্রকাশিত হয় আমেরিকান মেডিকেল অ্যাসোসিয়েশনের জার্নাল (জামা) রিপোর্ট করেছে যে লোনাফারনিব একাই প্রোজেরিয়ায় আক্রান্ত শিশুদের বেঁচে থাকার সময়কে কমপক্ষে 1.6 বছর বাড়িয়েছে। এখানে ক্লিক করুন এক্সএনএমএক্সের historicতিহাসিক চিকিত্সা আবিষ্কারের গবেষণার বিষয়ে বিশদের জন্য, এখানে এক্সএনএমএক্সএক্স অনুসন্ধানের উপর বিশদ জানতে এবং এখানে এক্সএনএমএক্সএক্স স্টাডি সম্পর্কিত বিশদগুলির জন্য।

সারাংশ:

গবেষকরা দুটি অতিরিক্ত ওষুধ চিহ্নিত করেছেন যা যখন বর্তমান এফটিআই ড্রাগের পরীক্ষার (লোনফারনিব) সাথে সংমিশ্রণে ব্যবহৃত হয় তখন কেবল প্রফিয়ারিয়া আক্রান্ত শিশুদের এফটিআইয়ের চেয়ে আরও কার্যকর কার্যকর চিকিত্সা সরবরাহ করতে পারে। প্রভাস্তাতিন এবং জোলেড্রোনেট বর্তমান চিকিত্সা লোনফারনিবে যুক্ত হয়েছিল। এই আরও বৃহত্তর পরীক্ষায় 45 বিভিন্ন দেশের 24 শিশুদের অন্তর্ভুক্ত করা হয়েছে!

কৌশল:

তিনটি ওষুধই রোগ-সংঘটিত প্রজেঞ্জিন তৈরির পথে যাওয়ার পথে বিভিন্ন পয়েন্টকে লক্ষ্য করে। এক্সএনএমএক্সএক্স প্রজেরিয়া রিসার্চ ফাউন্ডেশন সায়েন্টিফিক ওয়ার্কশপে স্পেনের ডাঃ কার্লোস লোপেজ-ওটিনের উত্সাহী পরীক্ষাগার গবেষণায়, দুটি নতুন ওষুধ প্রোজেরিয়ার কোষগুলিতে রোগের উন্নতি করেছে এবং প্রজেরিয়ার মাউস মডেলগুলিতে বর্ধিত জীবনকালকে উন্নত করেছে।

গোল:

যদি এই পরীক্ষায় পরিচালিত তিনটি ওষুধ কার্যকরভাবে এই ফরেনসিল গ্রুপ সংযুক্তিটিকে ব্লক করতে পারে, তবে প্রোজারিনটি "পক্ষাঘাতগ্রস্থ" হতে পারে এবং প্রোজিরিয়া একাকী লোনফারনিবের চেয়ে আরও উন্নত হতে পারে। আশা করা যায় যে ওষুধাগুলি একে অপরের পরিপূরক হিসাবে অংশীদার হিসাবে কাজ করবে যাতে তিনটি ওষুধের সংমিশ্রণের মাধ্যমে প্রোজারিন প্রোটিন আরও প্রভাবিত হয়।

সম্ভাব্যতা ট্রায়াল:

দলটি প্রোজিরিয়াযুক্ত 5 বাচ্চাদের জন্য একটি মিনি-ট্রায়াল করেছে। সংক্ষিপ্ত, এক মাসের "সম্ভাব্যতা" বিচার জিজ্ঞাসাবাদ করেছিল যে বৃহত্তর আন্তর্জাতিক বিচার শুরু করার আগে, তিন-ড্রাগের সংমিশ্রণটি ভালভাবে সহ্য করা হবে কিনা। পার্শ্ব প্রতিক্রিয়া গ্রহণযোগ্য ছিল, এবং দলটি আরও বৃহত্তর কার্যকারিতা পরীক্ষায় এগিয়ে গেছে।  

কার্যকারিতা ট্রায়াল:

45 শিশুরা 24 দেশগুলি থেকে 17 ভাষায় কথা বলার জন্য এই পরীক্ষায় নাম তালিকাভুক্ত করেছে। এর মধ্যে রয়েছে এমন শিশুরা যারা এফটিআই-কেবলমাত্র পরীক্ষায় অংশ নিয়েছিল, সম্ভাব্যতা পরীক্ষায় অংশ নেওয়া এবং অন্যান্য শিশুরা যা প্রথম বিচারে অংশ নিতে খুব কম বয়সী বা আমরা প্রথম ক্লিনিকাল ট্রায়াল চলাকালীন আবিষ্কার করেছি (নাম তালিকা শেষ হওয়ার পরে) had কেবলমাত্র এফটিআই-র পরীক্ষায় তালিকাভুক্ত শিশুরা যখন বর্তমান পরীক্ষার জন্য তাদের শেষ সফরে অংশ নিয়েছিল তখন তারা ট্রিপল ট্রায়ালে নাম লেখানোর সুযোগ পেয়েছিল। এটি সেই শিশুদের কোনও মিসড ডোজ ছাড়াই এফটিআই গ্রহণ চালিয়ে যাওয়ার অনুমতি দেয়।

এক নজরে ট্রায়াল ওষুধ

Pravastatin (প্রভাচল বা সেলেকটাইন হিসাবে চিহ্নিত) স্ট্যাটিনগুলির ড্রাগ ক্লাসের একজন সদস্য। এটি সাধারণত কোলেস্টেরল হ্রাস এবং কার্ডিওভাসকুলার রোগ প্রতিরোধের জন্য ব্যবহৃত হয়।

জোলেড্রোনিক অ্যাসিড ইহা একটি bisphosphonate, সাধারণত অস্টিওপোরোসিস উন্নত করতে এবং কিছু ধরনের ক্যান্সারে আক্রান্ত ব্যক্তিদের কঙ্কালের হাড়ভাঙা রোধে হাড়ের ওষুধ হিসাবে ব্যবহৃত হয়।

Lonafarnib একটি FTI (ফার্নেসাইল্ট্রান্সফেরাজ ইনহিবিটার), একটি ওষুধ যা পরীক্ষাগারের প্রজেরিয়া কোষগুলিতে অস্বাভাবিকতা ফিরিয়ে দিতে পারে এবং প্রজেরিয়া ইঁদুরগুলিতে রোগের উন্নতি ঘটেছে।
সমস্ত এক্সএনইউএমএক্স ড্রাগস প্রোজেরিয়ায় রোগ তৈরি করতে প্রোজারিনের জন্য প্রয়োজনীয় ফরেনসিল অণুর উত্পাদনকে অবরুদ্ধ করে।

* "স্ট্যাটিন এবং অ্যামিনোবিসফোসনেটসের সাথে সম্মিলিত চিকিত্সা মানুষের অকালকালীন বৃদ্ধির মাউস মডেলের দীর্ঘায়ুতা বাড়ায়", ইগনাসিও ভেরেলা, সান্দ্রিন পেরেইরা, আলেজান্দ্রো পি। উগালদে, ক্লেয়ার এল নাভারো, মারি-এফ। সুয়ারেজ, পিয়েরি কউ, জুয়ান কাদিনানোস, ফার্নান্দো জি ওসোরিও, নিকোলাস ফোরে, জুয়ান কোবো, ফেলিক্স ডি কার্লোস, জোসেস এমপি ফ্রেইজি এবং কার্লোস লোপেজ-ওটেন। প্রকৃতি মেডিসিন, এক্সএনইউএমএক্স। এক্সএনএমএক্স (এক্সএনএমএক্স): পি। 2008-14।

জুলাই এ অধ্যয়ন ** প্রকাশিত হয়েছিল যা দেখায় যে লোনফারনিব একক থেরাপির ওপরে কোনও উল্লেখযোগ্য উন্নতি পাওয়া যায় নি। **গর্ডন, ইত্যাদি। al., হাচিনসন-গিলফোর্ড প্রোজেরিয়া সিন্ড্রোম সহ শিশুদের মধ্যে প্রোটিন ফার্নিসিলেশন ইনহিবিটর লোনাফারনিব, প্রভাস্ট্যাটিন এবং জোলেড্রনিক অ্যাসিডের ক্লিনিকাল ট্রায়াল, প্রচলন, 10.1161 / সিরকুল্যাহএএইচ 116.022188

যাইহোক, "ট্রিপল ট্রায়াল" এর মূল 2-3-বছরের সময়সীমার বাইরে বর্ধিত করা হয়েছিল, এবং 80 জন শিশুকে অন্তর্ভুক্ত করার জন্য প্রসারিত করা হয়েছিল, যাতে প্রতিটি শিশু একা লোনাফারনিব অ্যাক্সেস করতে পারে কারণ আমরা জানি যে এটি শিশুদের সাহায্য করছে। সাধারণত, ক্লিনিকাল ট্রায়ালগুলি তাদের কোর্স চালায় এবং FDA অনুমোদন না হওয়া পর্যন্ত রোগীদের সমস্ত ওষুধ বন্ধ করে দেওয়া হয়; এই বছর লাগতে পারে. PRF নিশ্চিত করেছে যে শিশুরা একটি পরিচিত চিকিত্সা গ্রহণ চালিয়ে যাচ্ছে, যখন তারা এবং তাদের গবেষণা অংশীদাররা অতিরিক্ত চিকিত্সার বিকল্পগুলি অন্বেষণ চালিয়ে যাচ্ছেন (যেমন এভারোলিমাস যা বর্তমানে পরীক্ষা করা হচ্ছে)।

একটি নতুন সংযোজন ওষুধ: Everolimus

এভারোলিমাস হল রেপামাইসিন ড্রাগের একটি রূপ; এভারোলিমাস প্রোজেরিয়ায় আক্রান্ত শিশুদের আরও সহজে দেওয়া যেতে পারে কারণ ওষুধের মাত্রা পরিমাপের জন্য কম রক্তের প্রয়োজন হয়। যদিও লোনাফারনিব বিষাক্ত প্রোজেরিনকে বিকাশে বাধা দিতে পারে, র‌্যাপামাইসিন কোষকে আরও দ্রুত প্রোজেরিন পরিষ্কার করার অনুমতি দেয়। এইভাবে লোনাফার্নিবের চেয়ে ভিন্ন পথকে লক্ষ্য করে রেপামাইসিনের সাথে, সংমিশ্রণটি প্রোজেরিয়ার জন্য একটি "এক-দুই পাঞ্চ" হতে পারে - আশা করি লোনাফার্নিবের চেয়ে ভাল চিকিত্সা।

এই দ্বিতীয় ড্রাগ যুক্ত করার পিছনে বিজ্ঞান

Rapamycin এটি একটি এফডিএ-অনুমোদিত ওষুধ যা পূর্বে নন-প্রোজেরিয়া মাউস মডেলের জীবন বাড়ানোর জন্য দেখানো হয়েছে। বোস্টনের বেথেসডা, এমডি এবং ম্যাসাচুসেটস জেনারেল হাসপাতালের এনআইএইচ-এর গবেষকদের একটি গবেষণা* দেখায় যে রেপামাইসিন রোগ সৃষ্টিকারী প্রোটিন প্রোজেরিনের পরিমাণ 50% হ্রাস করে, অস্বাভাবিক পারমাণবিক আকৃতি উন্নত করে এবং প্রোজেরিয়া কোষের আয়ু বাড়ায়। পরীক্ষাগার

র‌্যাপামাইসিন ইঁদুরগুলিতে অ্যান্টি-এজিং বৈশিষ্ট্যের জন্য পরিচিত। এই অনুসন্ধানগুলি অধ্যয়নগুলির ক্রমবর্ধমান তালিকার একটি অংশ যা এই তত্ত্বকে বৈধতা দিতে সহায়তা করে যে প্রজেরিয়ার নিরাময়ের ফলে পুরো বার্ধক্যজনিত লোকের উপকারও হতে পারে।

 * কে. কাও, জে. জে. গ্র্যাজিওট্টো, সি. ডি. ব্লেয়ার, জে. আর. মাজুলি, এম. আর. এরডোস, ডি. ক্রেইঙ্ক, এফ. এস. কলিন্স, "রাপামাইসিন সেলুলার ফেনোটাইপগুলিকে বিপরীত করে এবং হাচিনসন-গিলফোর্ড প্রোজেরিয়াস-এ মিউট্যান্ট প্রোটিন ক্লিয়ারেন্স বাড়ায়।" বিজ্ঞান অনুবাদ। মেড. 3, 89ra58 (2011)।

প্রোজেরিয়া রিসার্চ ফাউন্ডেশন এই প্রকল্পের জন্য কোষ থেকে সরবরাহ করেছিল পিআরএফ সেল এবং টিস্যু ব্যাংক এবং আমাদের মাধ্যমে গবেষণা তহবিল সাহায্য অনুদান প্রোগ্রাম - আরও প্রমাণ যে পিআরএফ-এর গবেষণা সম্পর্কিত প্রোগ্রামগুলি নিরাময়ের দিকে অগ্রসর হওয়ার জন্য প্রয়োজনীয়।

এই 2-ড্রাগ ট্রায়ালটি একটি সহযোগিতামূলক প্রচেষ্টা যা PRF এর পূর্ববর্তী ক্লিনিকাল ট্রায়ালগুলি থেকে অর্জিত জ্ঞানের উপর নির্মিত। বোস্টন চিলড্রেন'স হাসপাতাল এবং ব্রিঘাম অ্যান্ড উইমেন'স হাসপাতালের চিকিত্সকদের কার্যত একই দলের দ্বারা শিশুদের দেখা হয়েছিল, যাদের সকলেরই এখন প্রোজেরিয়া এবং সেইসাথে জড়িত ওষুধগুলিতে বিশ্ব-বিখ্যাত দক্ষতা রয়েছে৷

27টি দেশের ষাটটি শিশু এই দুই-ড্রাগ পর্বে তালিকাভুক্ত হয়েছিল। ট্রায়ালের 2-ড্রাগ অংশ থেকে ডেটা বিশ্লেষণ করা হচ্ছে এবং ফলাফলগুলি প্রণয়ন করা হচ্ছে এবং একটি পিয়ার পর্যালোচনা করা বৈজ্ঞানিক জার্নালে প্রকাশের জন্য লেখা হচ্ছে।