Ontvang hier de jaarlijkse nieuwsbrief van PRF 2021!

Bekijk onze nieuwsbrief om te lezen over de FDA-goedkeuring voor de allereerste behandeling voor Progeria, ontdek hoe het onderzoek dat we financieren opmerkelijke vooruitgang heeft geboekt richting de genezing door middel van genetische en RNA-therapieën, en krijg de primeur over alle opwindende mijlpalen die we nu vieren. Hier is een voorproefje van onze twee hoofdverhalen:

Eerste behandeling ooit voor progeria krijgt FDA-goedkeuring
Op 20 november 2020 heeft PRF, in samenwerking met Eiger Biopharmaceuticals, een belangrijk onderdeel van onze missie bereikt: lonafarnib, de allereerste behandeling voor Progeria, kreeg goedkeuring van de Amerikaanse Food & Drug Administration (FDA). Progeria voegt zich nu bij minder dan 5% van de 7.000 bekende zeldzame ziekten met een door de FDA goedgekeurde behandeling.

Doorbraken op het gebied van geavanceerde genetische en RNA-therapieën
Er is onlangs enorme vooruitgang geboekt in twee soorten therapie die op een dag kunnen leiden tot een remedie voor Progeria. Eén studie naar genetische bewerking in een muizenmodel van Progeria corrigeerde de mutatie die Progeria in veel cellen veroorzaakt, verbeterde de belangrijkste ziektesymptomen en verhoogde de levensduur van de muizen dramatisch. Twee andere studies naar het gebruik van RNA-therapieën lieten een significante vermindering zien van het toxische progerineproducerende RNA en een substantiële toename van de overleving van de muizen.