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प्रोजेरिया के लिए पहली बार उपचार के लिए FDA की मंजूरी के बारे में पढ़ने के लिए हमारा न्यूज़लैटर देखें, जानें कि हमारे द्वारा वित्तपोषित अनुसंधान ने आनुवंशिक और RNA उपचारों के माध्यम से इलाज की दिशा में उल्लेखनीय प्रगति कैसे की है, और उन सभी रोमांचक मील के पत्थरों के बारे में जानकारी प्राप्त करें जिनका हम अभी जश्न मना रहे हैं। यहाँ हमारी दो प्रमुख कहानियों की एक झलक दी गई है:

प्रोजेरिया के लिए पहली बार उपचार को FDA की मंजूरी मिली
20 नवंबर, 2020 को, एइगर बायोफार्मास्युटिकल्स के साथ साझेदारी में, PRF ने हमारे मिशन का एक महत्वपूर्ण हिस्सा हासिल किया: प्रोजेरिया के लिए पहली बार इस्तेमाल होने वाले उपचार, लोनफार्निब को यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) की मंजूरी मिल गई। प्रोजेरिया अब FDA द्वारा अनुमोदित उपचार के साथ 7,000 ज्ञात दुर्लभ बीमारियों में से 5% से भी कम में शामिल हो गया है।

आनुवंशिक और आरएनए चिकित्सा के अत्याधुनिक क्षेत्रों में सफलता
हाल ही में दो प्रकार की चिकित्सा में जबरदस्त प्रगति हुई है जो एक दिन प्रोजेरिया के इलाज में तब्दील हो सकती है। प्रोजेरिया के एक माउस मॉडल में आनुवंशिक संपादन के एक अध्ययन ने कई कोशिकाओं में प्रोजेरिया का कारण बनने वाले उत्परिवर्तन को ठीक किया, प्रमुख रोग लक्षणों में सुधार किया और चूहों में नाटकीय रूप से जीवनकाल बढ़ाया। आरएनए चिकित्सा के उपयोग पर दो अन्य अध्ययनों ने विषाक्त प्रोजेरिन-उत्पादक आरएनए में महत्वपूर्ण कमी और चूहों में जीवित रहने में पर्याप्त वृद्धि दिखाई।