এফটিআই ড্রাগ

প্রোজারিয়ার আক্রান্ত শিশুদের জন্য ফরেনসিলিটরান্সফেরাজ ইনহিবিটার (এফটিআই) লোনাফর্নিব (জোকিনভি নামে পরিচিত) হ'ল প্রথম এবং একমাত্র পরিচিত ড্রাগ treatment

এই ঐতিহাসিক আবিষ্কারের পেছনের ইতিহাস: আগস্ট 2005 এবং ফেব্রুয়ারী 2006 সালে, গবেষকরা গবেষণা প্রকাশ করেছিলেন যা প্রোজেরিয়ায় আক্রান্ত শিশুদের জন্য একটি সম্ভাব্য ওষুধের চিকিত্সাকে সমর্থন করেছিল। মূলত ক্যান্সারের সম্ভাব্য চিকিৎসার জন্য বিকশিত, লোনাফারনিব নাটকীয় পারমাণবিক কাঠামোর অস্বাভাবিকতাগুলিকে উল্টে দিয়েছে যা প্রোজেরিয়ায় আক্রান্ত শিশুদের কোষের বৈশিষ্ট্য। এছাড়াও, এই এফটিআই ওষুধটি প্রোজেরিয়া-সদৃশ মাউস মডেলে রোগের কিছু লক্ষণকে উন্নত করেছে।

গবেষকরা কেন ভাবেন যে এই ড্রাগটি প্রোজেরিয়ায় কাজ করবে? আমরা যে প্রোটিনকে বিশ্বাস করি যে প্রোজিরিয়ার জন্য দায়ী, তাকে প্রজেনিন বলে। সাধারণ কোষের ক্রিয়াকলাপটি ব্লক করতে এবং প্রোজেরিয়ার কারণ হতে হলে, "ফরেনসিল গ্রুপ" নামক একটি অণু অবশ্যই প্রোজারিন প্রোটিনের সাথে সংযুক্ত থাকতে হবে। এফটিআই গুলো প্রোজারিনের সাথে ফরেনসিল গ্রুপের সংযুক্তি অবরুদ্ধ করে (বাধা দিয়ে) কাজ করে। সুতরাং, যদি এফটিআই ওষুধটি প্রোজেরিয়ায় আক্রান্ত বাচ্চাদের মধ্যে এই ফরেনসিল গ্রুপ সংযুক্তি আটকাতে পারে তবে প্রোজারিনটি "পক্ষাঘাতগ্রস্থ" হতে পারে এবং প্রজেরিয়ার উন্নতি হতে পারে।

প্রথমবারের মতো, প্রোজিরিয়া আক্রান্ত বাচ্চাদের জন্য একটি সম্ভাব্য চিকিত্সা আমাদের সামনে ছিল। ক প্রথম প্রজেরিয়া ক্লিনিকাল ড্রাগ পরীক্ষা 2007 সালে শুরু হয়েছিল, এবং 2012 সালে অধ্যয়নের ফলাফল প্রকাশিত হয়েছিল, যা প্রমাণ করে যে প্রতিটি শিশু অত্যাবশ্যক কার্ডিওভাসকুলার সিস্টেম সহ এক বা একাধিক ক্ষেত্রে উন্নতি অনুভব করেছে। মে 2014-এ, আরও গবেষণায় জানা গেছে যে লোনাফারনিব আনুমানিক আয়ুষ্কাল কমপক্ষে 1.6 বছর বৃদ্ধি করে (যা পরে বাড়ানো হবে, অধ্যয়নটি আরও অগ্রগতির সাথে সাথে) এবং এপ্রিল 2018 এ প্রকাশিত একটি গবেষণা আমেরিকান মেডিকেল অ্যাসোসিয়েশনের জার্নাল (জামা) রিপোর্ট করেছে যে লোনাফারনিব একাই প্রোজেরিয়ায় আক্রান্ত শিশুদের বেঁচে থাকার প্রসারিত করেছে।  এখানে ক্লিক করুন এক্সএনএমএক্সএক্স স্টাডি সম্পর্কে বিস্তারিত জানতে, এখানে এক্সএনএমএক্সএক্স অনুসন্ধানের উপর বিশদ জানতে এবং এখানে এক্সএনএমএক্সএক্স স্টাডি সম্পর্কিত বিশদগুলির জন্য।

মে এক্সএনএমএক্সে প্রকাশিত গবেষণার হিলগুলিতে JAMA, পিআরএফ এবং আইগার বায়োফার্মাসিউটিক্যালস শিশুদের মধ্যে প্রোজেরিয়ার চিকিৎসার জন্য ইউএস ফুড অ্যান্ড ড্রাগ অ্যাডমিনিস্ট্রেশন পর্যালোচনা এবং লোনাফার্নিবের সম্ভাব্য অনুমোদনের উন্নয়ন ও অনুসরণের জন্য সহযোগিতা এবং সরবরাহ চুক্তিতে প্রবেশ করেছে। ফাইলিংটি ২২ শে মার্চ, ২০২০ সালে সম্পন্ন হয়েছিল। 2020 সালের নভেম্বরে, লোনাফারনিব ইতিহাস তৈরি করেছিল ইউএস ফুড অ্যান্ড ড্রাগ অ্যাডমিনিস্ট্রেশন (এফডিএ) অনুমোদনের জন্য প্রথমবারের চিকিত্সা প্রোজেরিয়া এবং প্রজেড্রয়েড ল্যামিনোপ্যাথিগুলির জন্য।

প্রোজেরিয়ার এখন আমাদের একটি চিকিত্সা রয়েছে তবে এটি নিরাময় নয়, তাই আমরা আরও কার্যকর কার্যকর ও শেষ পর্যন্ত প্রোজেরিয়া নিরাময়ের জন্য ওষুধগুলি আবিষ্কার করতে গবেষণা চালিয়ে যেতে থাকি।