
סדר יום סדנא מפורט |
||
יום רביעי, 2 בנובמבר
|
||
14:00-16:00 | הצ'ק-אין ממוקם במגדל המערבי, רמה שניה, מבואה מול אולם נשפים | |
14:00-16:00 | הגדרת פוסטר: כל מגישי הפוסטרים (מפגשים 1 ו-2) מתבקשים להציב את הפוסטרים שלהם בשלב זה במגדל המערבי, רמה שניה, קו רקיע AE | |
יום רביעי, 2 בנובמבר
|
||
16:00-16:30 | מבוא וברכות: המנהלת הרפואית לסלי גורדון, MD, PhD, מנהלת PRF אודרי גורדון, Esq; יו"ר מועצת המנהלים סקוט ברנס, MD | |
16:30-17:20 | באופן אישי - סמי באסו, קרלוס לואיז סילבה, מג ולדרון לפי זום: ילדים מכל העולם |
הכירו את הילדים מסביב לעולם החיים עם פרוגריה: מצגות מעוררות השראה של משפחות חולים |
17:20-17:40 | פרנסיס קולינס המכונים הלאומיים לבריאות, בת'סדה, MD |
חגיגה מוזיקלית של פרוגריה |
17:40-18:20 | לסלי גורדון קרן המחקר פרוגריה, אוניברסיטת בראון, בית החולים לילדים הסברו, בית החולים לילדים בבוסטון ובית הספר לרפואה של הרווארד, בוסטון, MA |
מסע לונפרניב לאישור - שיעורים לטיפולים עתידיים ולריפוי |
תמונה קבוצתית | ||
18:25 | ארוחת ערב מוגשת |
יום חמישי, 3 בנובמבר
|
||
יום 2 מפגש בוקר | ||
8:25 בבוקר | תוכניות פיתוח ניסויים קליניים של פרוגריה מַנחֶה: פרנסיס קולינס, MD, PhD, המכון הלאומי לחקר הגנום האנושי (NIH) |
|
8:30-8:40 בבוקר | לסלי גורדון קרן המחקר פרוגריה, אוניברסיטת בראון, בית החולים לילדים הסברו, בית החולים לילדים בבוסטון ובית הספר לרפואה של הרווארד, בוסטון, MA |
סקירת תוכנית שלום ומפגשים |
8:40-9:10 בבוקר | דיוויד ליו* מכון מרקין לטכנולוגיות טרנספורמטיביות בבריאות, מכון ברוד, המכון הרפואי הווארד יוז, אוניברסיטת הרווארד, בוסטון, MA |
שיחת מליאה: עריכת בסיס ועריכה ראשונית: תיקון גנים מדויק ללא הפסקות DNA כפולות |
9:10-9:30 בבוקר |
פרנסיס קולינס דיוויד ליו ג'ון אוונס - מנכ"ל, Beam Therapeutics, קיימברידג', MA לסלי גורדון |
מצגת פאנל: עריכת בסיס להצלת פרוגריה - איפה אנחנו עכשיו, ולאן אנחנו צריכים ללכת? |
9:30-9:50 בבוקר |
לסלי גורדון פרנסיס קולינס אמה מקולגה - מומחית לטוקסיקולוגיה פרה-קלינית, דומיין ביוטכנולוגיות, אוסטין, טקסס אריק זנלי - PRF Clinical Development Volunteer Allievex Corporation, Boston MA |
מצגת פאנל: עדכון לגבי התקדמות בתוכנית הפיתוח עבור טיפול RNA ספציפי ל-SRP-2001 HGPS |
9:50-10:10 בבוקר | ביי-הון קים PRG מדע וטכנולוגיה, קוריאה |
עדכון על התקדמות בתוכנית הפיתוח של פרוגרינין, מעכב פרוגרין |
10:10-10:30 בבוקר | מוניקה קליינמן בית החולים לילדים בבוסטון ובית הספר לרפואה של הרווארד, בוסטון, MA |
תוצאות הניסוי הקליני של Everolimus Plus Lonafarnib |
10:30-10:50 בבוקר | BREAK ו תמונה קבוצתית | |
סמנים ביולוגיים של פרוגריה ומחזור פרוגרין על פני רקמות | ||
10:50-11:10 בבוקר | אביגיל בוכוולטר* המכון למחקר קרדיווסקולרי והמחלקה לפיזיולוגיה באוניברסיטת קליפורניה, סן פרנסיסקו, קליפורניה |
מדידות משולבות ברוחב פרוטאום של חלבון ומחזור תאים על פני רקמות אחראיות לספציפיות הרקמות של פרוגריה |
11:10-11:30 בבוקר | לסלי גורדון | שינויי פרוגרין בפלזמה עם טיפול בלונפרניב - קשר להשפעה תרופתית ולהארכת הישרדות |
11:30-11:50 בבוקר | מריו קורדרו* המכון למחקר וחדשנות ביו-רפואי של קאדיס (INIBICA), קאדיס, ספרד |
פיתוח סמנים ביוכימיים בפרוגריה |
יום 2 מפגש אחר הצהריים מנחה: מריה אריקסון, PhD, Karolinska Institutet, Huddinge, שוודיה |
||
שיחות פוסטרים ופוסטר הבהרה 1 | ||
23:50-12:05 | פוסטר נבחר הַצָגָה | |
12:05-12:20 | פוסטר נבחר הַצָגָה | |
12:20-12:40 | מפגש פוסטר הבהרה #1 – פוסטרים #1-20 | דקה אחת ושקופית אחת לכל מגיש פוסטר |
12:40-13:40 |
אֲרוּחַת צָהֳרִים |
|
13:40-14:00 | מפגש פוסטר הבהרה #2 – פוסטרים #21-40 | דקה אחת ושקופית אחת לכל מגיש פוסטר |
14:00-14:20 | מריה אריקסון | ניתוח RNA חד-תא של דופן העורק העכבר במהלך התקדמות מחלת HGPS |
14:20-14:40 | ג'ובנה לאטנזי* מכון CNR לגנטיקה מולקולרית - בולוניה, איטליה |
השפעות ספציפיות לאדיפוציטים של סיכויי טיפול תרופתי ב-HGPS |
14:40-15:00 | ג'ון קוק יוסטון מתודיסט, יוסטון, טקסס |
נזק ל-DNA בפרוגריה, והיפוך שלו על ידי טלומראז |
15:00-15:20 | שיחת הפסקה מאוחרת | |
15:20-16:50 | מפגש פוסטרים רשמי #1: פוסטרים זוגיים - Skyline AE | |
השהייה עד לארוחת הערב והערב |
||
18:00-20:00 | ארוחת ערב במזנון/שיחה לא רשמית, אולם נשפים מפואר | |
18:30-20:00 | מפגש פוסטרים רשמי #2: פוסטרים עם מספר מוזר - Skyline AE | |
יום שישי, 4 בנובמבר
|
||
יום 3 מפגש זריחה: שולחנות עגולים עם מנהיגים בפרוגריה והזדקנות (נדרשת הרשמה לשולחן) |
||
8:00-8:30 בבוקר | ויסנטה אנדרס, דוקטורט סמי באסו, MSc פרנסיס קולינס, MD, PhD לסלי גורדון, MD, PhD מוניקה קליינמן, MD |
חונכים יוקצו לשולחן בו סטודנטים וחוקרים זוטרים יקבלו חשיפה אישית משמעותית למנהיגים בכירים ולמטופל שיוכל לספק הדרכה והשראה. |
יום 3 מפגש בוקר | ||
8:40 בבוקר | התקדמות בתוצאות הטיפול הקרדיו-נוירווסקולרי ב-HGPS מנחה: מארי גרהרד-הרמן, MD, Brigham and Women's Hospital, בוסטון MA |
|
8:40–8:50 בבוקר | מארי גרהרד-הרמן | סקירה כללית של התקדמות קורות חיים/NV מתמשכים ב-BCH ו-BWH וסיכום פגישת CVIS |
8:50-9:10 בבוקר | סריניבס מוקונדן Reveal Pharmaceuticals, קיימברידג', MA |
ממצאי היסטוריה טבעית של שבץ מוחי וכלי דם במוח בפרוגריה |
9:10 -9:30 בבוקר | מארי גרהרד-הרמן* Brigham and Women's Hospital, בוסטון MA |
מהירות גלי הדופק מעידה על סיכון הישרדות ב-HGPS |
9:30-9:50 בבוקר | פדרו דל נידו בית החולים לילדים בבוסטון; בית הספר לרפואה של הרווארד, בוסטון, MA |
TAVR וניתוחי אפיקו-אבי העורקים עבור היצרות קריטית של אבי העורקים ב-HGPS |
9:50-10:05 בבוקר | סמי באסו האגודה האיטלקית לפרוגריה של סמי באסו, רשת איטלקית ללמינופתיות, איטליה |
פרספקטיבה של מטופל על איכות חיים 3 שנים לאחר התערבות מסתם אבי העורקים |
10:05-10:25 |
לִשְׁבּוֹר | |
פתוביולוגיה קרדיווסקולרית של פרוגריה | ||
10:25-10:55 בבוקר | ג'יי האמפרי המחלקה להנדסה ביו-רפואית באוניברסיטת ייל, ניו הייבן, CT |
מתפתחים פנוטיפים כלי דם והשלכות קרדיווסקולריות במודל עכבר של HGPS והטיפול בו |
10:55-11:15 | ויסנטה אנדרס* Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares (CNIC), מדריד, ספרד |
שריר חלק או אנדותל: מי אשם במחלות כלי דם מוקדמות ומוות ב-HGPS? |
11:15-11:35 בבוקר | ג'ורג' טרסקי אוניברסיטת דיוק דורהאם, NC |
השפעת עריכת בסיס אדנין על התפקוד של מודל כלי דם מהונדסים רקמות של HGPS |
11:35-11:55 בבוקר | רולנד פוינר מעבדות מקס פ. פרוץ, האוניברסיטה לרפואה, וינה, אוסטריה |
ויסות אנדותל ומערכתי של miR-34a-5p כוונון עדין של הזדקנות בפרוגריה |
12:00-13:00 |
אֲרוּחַת צָהֳרִים |
|
יום 3 מפגש אחר הצהריים | ||
13:00 בצהריים | מנגנונים חדשים של מחלות בפרוגריה מנחה: קארימה דג'באלי בית הספר לרפואה של האוניברסיטה הטכנית של מינכן (TUM), מינכן, גרמניה |
|
13:00-13:20 | קיארה לנזולו* המכון לטכנולוגיות ביו-רפואיות (ITB)-CNR, Istituto Nazionale di Genetica Molecolare, מילאנו, איטליה |
שיעורים מהדלקות בפתופיזיולוגיה של פרוגריה |
13:20-13:40 | ולריו אורלנדו אוניברסיטת המלך עבדאללה למדע וטכנולוגיה, ממלכת ערב הסעודית |
RNA חוזר: מזבל לתרופות להזדקנות מוקדמת והתחדשות רקמות |
13:40-14:00 | אלזה לוגאריניו* Instituto de Biologia Molecular e Cellular (IBMC), פורטו, פורטוגל |
תיקון מולקולה קטנה של מתח גנוטוקסי תלוי מיקרו-צינוריות בתאי HGPS עוקף פנוטיפים סלולריים המונעים על ידי פרוגרין |
14:00-14:20 | קארימה דג'באלי* | אפנון של איתות JAK-STAT בתסמונת האצ'ינסון-גילפורד פרוגריה |
14:20-15:00 | הפסקה והכנה למפגש סיכום | |
15:00-15:55 |
מארק קירן קאן קאו |
סיכום פגישה וממצאים מרכזיים |
תודה שבאת!
הוועדה המארגנת של PRF Progeria 2022
לסלי ב. גורדון, MD, PhD (יו"ר) - מנהל רפואי, קרן המחקר פרוגריה; פרופסור לרפואת ילדים, בית החולים לילדים הסברו בית החולים לילדים בבוסטון, ובית הספר לרפואה של הרווארד
אודרי גורדון, Esq - נשיא ומנהל בכיר, קרן המחקר פרוג'ריה
ג'ודי קמפיסי, דוקטורט - פרופסור, מכון באק; מדען בכיר, המעבדה הלאומית לורנס ברקלי
ויסנטה אנדרס, דוקטורט - פּרוֹפֶסוֹר, מעבדה לפתופיזיולוגיה קרדיווסקולרית מולקולרית וגנטית, ומנהל המחלקה למחקר בסיסי, Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares Carlos III (CNIC)
מארק קירן, MD, PhD - סמנכ"ל פיתוח קליני, Day One Biopharmaceuticals, חברה המוקדשת לפיתוח טיפולים חדשים לילדים
ג'סטין מאסטרנזי, BA – רכז מפגש, קרן המחקר פרוגריה
ג'ואן מוריס – מנהלת הסדנה, אירועי ג'ואן מוריס
