자세한 워크숍 일정 |
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11월 2일 수요일
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| 오후 2시~4시 | 체크인은 그랜드볼룸 앞 로비, 2층 서쪽 타워에서 가능합니다. | |
| 오후 2시~4시 | 포스터 설정: 모든 포스터 발표자(세션 1 및 2)는 지금 서쪽 타워 2층에 포스터를 설치하시기 바랍니다. 스카이라인 AE | |
11월 2일 수요일
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| 오후 4시~4시 30분 | 소개 및 인사말: 의료 책임자 Leslie Gordon, MD, PhD, PRF 전무 이사 Audrey Gordon, Esq; 이사회 의장 Scott Berns, MD | |
| 오후 4시 30분~5시 20분 | 직접 방문 – Sammy Basso, Carlos Luiz Silva, Meg Waldron Zoom으로: 전 세계의 어린이들 |
전 세계 프로게리아와 함께 사는 어린이들을 만나보세요: 환자 가족의 감동적인 프레젠테이션 |
| 오후 5시 20분~5시 40분 | 프랜시스 콜린스 국립보건원, 베데스다, MD |
프로게리아 음악 축하 |
| 오후 5시 40분~6시 20분 | 레슬리 고든 프로게리아 연구 재단, 브라운 대학교, 하스브로 어린이 병원, 보스턴 어린이 병원, 하버드 의대, 보스턴, 매사추세츠 |
Lonafarnib 승인을 향한 여정 – 미래 치료법과 치료법에 대한 교훈 |
| 단체사진 | ||
| 오후 6시 25분 | 저녁 식사가 제공됩니다 | |
11월 3일 목요일
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| 2일차 오전 세션 | ||
| 오전 8시 25분 | 프로게리아 임상 시험 개발 프로그램 중재자: 프랜시스 콜린스, MD, PhD, 국립인간게놈연구소(NIH) |
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| 오전 8시 30분~8시 40분 | 레슬리 고든 프로게리아 연구 재단, 브라운 대학교, 하스브로 어린이 병원, 보스턴 어린이 병원, 하버드 의대, 보스턴, 매사추세츠 |
안녕하세요 및 회의 프로그램 개요 |
| 오전 8시 40분~9시 10분 | 데이비드 리우* 의료 혁신 기술 Merkin 연구소, Broad 연구소, Howard Hughes 의학 연구소, 하버드 대학교, 보스턴, MA |
본회의 연설: Base Editing 및 Prime Editing: 이중 가닥 DNA 절단 없이 정밀한 유전자 교정 |
| 오전 9시 10분~9시 30분 |
프랜시스 콜린스 데이비드 리우 John Evans – 최고경영자, Beam Therapeutics, 매사추세츠주 케임브리지 레슬리 고든 |
패널 프레젠테이션: 프로게리아를 구제하기 위한 기초 편집 - 우리는 지금 어디에 있고, 어디로 가야 할까? |
| 오전 9시 30분~9시 50분 |
레슬리 고든 프랜시스 콜린스 Emma Mccullagh – 임상 전 독성학 전문가, Domain Biotechnologies, 오스틴, TX 에릭 자넬리 – PRF 임상 개발 자원봉사자 Allievex Corporation, 보스턴 MA |
패널 프레젠테이션: SRP-2001 HGPS 특정 RNA 치료법 개발 프로그램 진행 상황 업데이트 |
| 오전 9시 50분~10시 10분 | 김배훈 PRG 과학기술, 한국 |
프로게린 억제제인 프로게린의 개발 프로그램 진행 상황에 대한 업데이트 |
| 오전 10시 10분~10시 30분 | 모니카 클라인만 보스턴 어린이 병원 및 하버드 의대, 보스턴, MA |
에베롤리무스 플러스 로나파닙 임상 시험 결과 |
| 오전 10시 30분~10시 50분 | BREAK 및 단체사진 | |
| 조직 전체의 프로게리아 바이오마커와 프로게린 회전율 | ||
| 오전 10시 50분~11시 10분 | 애비게일 부흐월터* 캘리포니아 대학교 샌프란시스코 캠퍼스 심혈관 연구소 및 생리학과 |
조직 전체의 단백질 및 세포 회전율에 대한 결합된 프로테옴 범위 측정은 프로게리아의 조직 특이성을 설명합니다. |
| 오전 11시 10분~11시 30분 | 레슬리 고든 | 로나파닙 요법에 따른 혈장 프로게린 변화 – 약물 효과 및 연장된 생존과의 연관성 |
| 오전 11시 30분~11시 50분 | 마리오 코르데로* 카디스 생물의학 연구 및 혁신 연구소(INIBICA), 카디스, 스페인 |
프로게리아에서의 생화학적 바이오마커 개발 |
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2일차 오후 세션 사회자: Maria Eriksson, PhD, Karolinska Institutet, Huddinge, 스웨덴 |
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| 포스터 토크 및 라이트닝 포스터 세션 1 | ||
| 11시 50분-12시 5분 | 선택된 포스터 프레젠테이션 | |
| 오후 12시 05분~12시 20분 | 선택된 포스터 프레젠테이션 | |
| 오후 12시 20분~12시 40분 | 번개 포스터 세션 #1 – 포스터 #1-20 | 포스터 발표자 당 1분 & 1개 슬라이드 |
| 오후 12시 40분-오후 1시 40분 |
점심 |
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| 오후 1시 40분~오후 2시 | 번개 포스터 세션 #2 – 포스터 #21-40 | 포스터 발표자 당 1분 & 1개 슬라이드 |
| 오후 2시~2시 20분 | 마리아 에릭슨 | HGPS 질병 진행 중 쥐 동맥벽의 단일 세포 RNA 분석 |
| 오후 2시 20분~2시 40분 | 조반나 라탄지* CNR 분자유전학 연구소-볼로냐, 이탈리아 |
HGPS에서 약물 치료 전망의 지방세포 특이적 효과 |
| 오후 2시 40분-오후 3시 | 존 쿡 휴스턴 메소디스트, 휴스턴, TX |
프로게리아의 DNA 손상과 텔로머라제에 의한 역전 |
| 오후 3시~3시 20분 | 늦은 속보 토크 | |
| 오후 3시 20분~4시 50분 | 공식 포스터 세션 #1: 짝수 포스터 – Skyline AE | |
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저녁 식사 및 저녁 세션까지 연기 |
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| 오후 6시~8시 | 뷔페 저녁 식사/비공식 대화, 그랜드 볼룸 | |
| 오후 6시 30분~8시 | 공식 포스터 세션 #2: 홀수 포스터 – 스카이라인 AE | |
11월 4일 금요일
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3일차 일출 세션: 프로게리아와 노화 분야의 리더들과의 원탁회의(테이블 등록 필요) |
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| 오전 8시~8시 30분 | 비센테 안드레스 박사 새미 바소, 석사 프랜시스 콜린스, MD, PhD 레슬리 고든, MD, PhD 모니카 클라인만, MD |
멘토는 학생과 후배 연구원이 고위 리더와 환자를 개인적으로 직접 만날 수 있는 자리를 마련해 주며, 환자에게 지침과 영감을 제공할 수 있습니다. |
| 3일차 오전 세션 | ||
| 오전 8시 40분 | HGPS에서 심혈관 치료 결과의 진전 진행자: Marie Gerhard-Herman, MD, 브리검 앤 위민스 병원, 보스턴 MA |
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| 오전 8시 40분~8시 50분 | 마리 게르하르트-헤르만 | BCH 및 BWH의 진행 중인 CV/NV 진행 상황 개요 및 CVIS 회의 요약 |
| 오전 8시 50분~9시 10분 | 스리니바스 무쿤단 Reveal Pharmaceuticals, 매사추세츠주 캠브리지 |
프로게리아의 새로운 뇌졸중 및 뇌혈관 자연경과 소견 |
| 오전 9시 10분 - 오전 9시 30분 | 마리 게르하르트-헤르만* 브리검 앤 위민스 병원, 보스턴 MA |
펄스파 속도는 HGPS에서 생존 위험을 예고합니다 |
| 오전 9시 30분~9시 50분 | 페드로 델 니도 보스턴 어린이 병원; 하버드 의대, 보스턴, MA |
HGPS에서 중증 석회화 대동맥 협착증에 대한 TAVR 및 정점대동맥 도관 수술 |
| 오전 9시 50분~10시 5분 | 새미 바소 Sammy Basso의 이탈리아 프로게리아 협회, 이탈리아 융모병 네트워크, 이탈리아 |
대동맥 판막 수술 후 3년 동안의 삶의 질에 대한 환자 관점 |
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오전 10시 05분-10시 25분 |
부서지다 | |
| 프로게리아의 심혈관 병리학 | ||
| 오전 10시 25분~10시 55분 | 제이 험프리 생물의학공학과 Yale University, New Haven, CT |
HGPS 마우스 모델에서의 혈관 표현형의 진화와 심혈관 결과 및 치료 |
| 오전 10시 55분~11시 15분 | 비센테 안드레스* Centro Nacional de Investigaciones Cardiovaseses(CNIC), 스페인 마드리드 |
평활근과 내피: HGPS에서 조기 혈관질환과 사망을 일으키는 원인은 무엇인가? |
| 오전 11시 15분~11시 35분 | 조지 트루스키 듀크 대학교 더럼, 노스캐롤라이나 |
HGPS의 조직공학 혈관 모델의 기능에 대한 아데닌 염기 편집의 효과 |
| 오전 11시 35분~11시 55분 | 롤랜드 포이스너 Max F. Perutz 연구소, 의과대학, 비엔나, 오스트리아 |
miR-34a-5p의 내피세포 및 전신적 상향조절은 프로게리아의 노화를 미세 조정합니다. |
| 오후 12시~오후 1시 |
점심 |
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| 3일차 오후 세션 | ||
| 오후 1시 | 프로게리아의 새로운 질병 메커니즘 진행자: 카리마 자발리 뮌헨 공과대학교(TUM) 의과대학, 뮌헨, 독일 |
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| 오후 1시~1시 20분 | 키아라 란줄로* 생체 의학 기술 연구소(ITB)-CNR, Istituto Nazionale di Genetica Molecolare, 밀라노, 이탈리아 |
프로게리아 병태생리학의 인플라마좀에서 얻은 교훈 |
| 오후 1시 20분~1시 40분 | 발레리오 올랜도 사우디아라비아 킹 압둘라 과학기술대학교 |
Repeatome RNA: 조기 노화 및 조직 재생을 위한 쓰레기에서 치료제로 |
| 오후 1시 40분~오후 2시 | 엘사 로가리뉴* Instituto de Biologia Molecular e Cellular(IBMC), 포르투, 포르투갈 |
HGPS 세포에서 미세소관 의존성 유전독성 스트레스에 대한 소분자 교정은 프로게린 주도 세포 표현형을 우회합니다. |
| 오후 2시~2시 20분 | 카리마 자발리* | 허친슨-길포드 프로게리아 증후군에서의 JAK-STAT 신호 전달 조절 |
| 오후 2시 20분-3시 | 휴식 및 Summation 세션 준비 | |
| 오후 3시~3시 55분 |
마크 키런 칸차오 |
회의 요약 및 주요 결과 |
오셔서 감사합니다!
2022 PRF 프로게리아 워크숍 조직위원회
Leslie B. Gordon, MD, PhD(위원장) – Progeria Research Foundation 의료 책임자, Hasbro Children's Hospital 소아과 교수 보스턴 어린이 병원, 하버드 의대
오드리 고든, 변호사 – Progeria Research Foundation 사장 겸 전무 이사
Judy Campisi, 박사 – Buck Institute 교수, Lawrence Berkeley National Laboratory 수석 과학자
Vicente Andrés, 박사 – 교수, 분자 및 유전 심혈관 병리생리학 연구실, Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasices Carlos III(CNIC) 기초 연구 부서 이사
Mark Kieran, MD, PhD – Day One Biopharmaceuticals의 임상 개발 부사장은 어린이를 위한 새로운 치료법 개발에 전념하는 회사입니다.
저스틴 마에스트란지, BA – 회의 코디네이터, 프로게리아 연구 재단
조앤 모리스 – 워크숍 관리자, Joanne Morris Events
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