Detaillierte Workshop-Agenda |
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Mittwoch, 2. November
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| 14:00–16:00 Uhr | Der Check-in befindet sich im West Tower, Ebene 2, Foyer vor dem Großen Ballsaal. | |
| 14:00–16:00 Uhr | Posteraufbau: Alle Poster-Präsentatoren (Sitzungen 1 und 2) werden gebeten, ihre Poster zu diesem Zeitpunkt im Westturm, Ebene Zwei, aufzustellen. Skyline AE | |
Mittwoch, 2. November
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| 16:00–16:30 Uhr | Einführung & Begrüßung: Medizinische Direktorin Leslie Gordon, MD, PhD, PRF Geschäftsführende Direktorin Audrey Gordon, Esq; Vorstandsvorsitzender Scott Berns, MD | |
| 16:30–17:20 Uhr | Persönlich – Sammy Basso, Carlos Luiz Silva, Meg Waldron Per Zoom: Kinder aus aller Welt |
Lernen Sie Kinder auf der ganzen Welt kennen, die mit Progerie leben: Inspirierende Präsentationen von Patientenfamilien |
| 17:20–17:40 Uhr | Francis Collins Nationale Gesundheitsinstitute, Bethesda, MD |
Musikalische Feier zur Progerie |
| 17:40–18:20 Uhr | Leslie Gordon Die Progeria Research Foundation, Brown University, Hasbro Children's Hospital, Boston Children's Hospital und Harvard Medical School, Boston, MA |
Der Weg von Lonafarnib zur Zulassung – Lehren für zukünftige Behandlungen und die Heilung |
| Gruppenfoto | ||
| 18:25 Uhr | Abendessen ist serviert | |
Donnerstag, 3. November
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| Tag 2: Vormittagssitzung | ||
| 8:25 Uhr | Entwicklungsprogramme für klinische Studien zu Progerie Moderator: Francis Collins, MD, PhD, Nationales Institut für Humangenomforschung (NIH) |
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| 8:30–8:40 Uhr | Leslie Gordon Die Progeria Research Foundation, Brown University, Hasbro Children's Hospital, Boston Children's Hospital und Harvard Medical School, Boston, MA |
Übersicht zum Hello- und Meeting-Programm |
| 8:40–9:10 Uhr | David Liu* Merkin Institut für transformative Technologien im Gesundheitswesen, Broad Institute, Howard Hughes Medical Institute, Harvard University, Boston, MA |
Plenarvortrag: Base Editing und Prime Editing: Präzise Genkorrektur ohne DNA-Doppelstrangbrüche |
| 9:10–9:30 Uhr |
Francis Collins David Liu John Evans – Geschäftsführer, Beam Therapeutics, Cambridge, MA Leslie Gordon |
Podiumsdiskussion: Base Editing zur Rettung der Progerie – wo stehen wir und wo müssen wir hin? |
| 9:30–9:50 Uhr |
Leslie Gordon Francis Collins Emma Mccullagh – Spezialistin für präklinische Toxikologie, Domain Biotechnologies, Austin, TX Eric Zanelli – PRF-Freiwilliger für klinische Entwicklung, Allievex Corporation, Boston, MA |
Podiumsdiskussion: Update zum Fortschritt des Entwicklungsprogramms für die SRP-2001 HGPS-spezifische RNA-Therapie |
| 9:50–10:10 Uhr | Bae-Hoon Kim PRG Wissenschaft und Technologie, Korea |
Update zum Fortschritt des Entwicklungsprogramms für Progerinin, den Progerin-Inhibitor |
| 10:10–10:30 Uhr | Monica Kleinman Boston Children's Hospital und Harvard Medical School, Boston, MA |
Ergebnisse der klinischen Studie Everolimus plus Lonafarnib |
| 10:30–10:50 Uhr | BREAK und Gruppenfoto | |
| Progerie-Biomarker und Progerin-Umsatz in verschiedenen Geweben | ||
| 10:50–11:10 Uhr | Abigail Buchwalter* Cardiovascular Research Institute und Department of Physiology an der University of California, San Francisco, CA |
Kombinierte proteomweite Messungen des Protein- und Zellumsatzes in verschiedenen Geweben erklären die Gewebespezifität der Progerie |
| 11:10–11:30 Uhr | Leslie Gordon | Veränderungen des Plasma-Progerinspiegels bei Lonafarnib-Therapie – Zusammenhang mit Arzneimittelwirkung und verlängertem Überleben |
| 11:30–11:50 Uhr | Mario Cordero* Institut für biomedizinische Forschung und Innovation von Cadiz (INIBICA), Cadiz, Spanien |
Entwicklung biochemischer Biomarker bei Progerie |
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Tag 2 Nachmittagssitzung Moderatorin: Maria Eriksson, PhD, Karolinska Institutet, Huddinge, Schweden |
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| Postergespräche und Lightening Poster Session 1 | ||
| 11:50–12:05 Uhr | Ausgewähltes Poster Präsentation | |
| 12:05–12:20 Uhr | Ausgewähltes Poster Präsentation | |
| 12:20–12:40 Uhr | Lightening Poster Session #1 – Poster #1-20 | 1 Minute und 1 Folie pro Poster-Präsentator |
| 12:40–13:40 Uhr |
MITTAGESSEN |
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| 13:40–14:00 Uhr | Lightening Poster Session #2 – Poster #21-40 | 1 Minute und 1 Folie pro Poster-Präsentator |
| 14:00–14:20 Uhr | Maria Eriksson | Einzelzell-RNA-Analyse der murinen Arterienwand während des Fortschreitens der HGPS-Krankheit |
| 14:20–14:40 Uhr | Giovanna Lattanzi* CNR-Institut für Molekulargenetik – Bologna, Italien |
Adipozytenspezifische Effekte der medikamentösen Behandlungsaussichten bei HGPS |
| 14:40–15:00 Uhr | John Cooke Houston Methodist, Houston, Texas |
DNA-Schaden bei Progerie und seine Umkehrung durch Telomerase |
| 15:00–15:20 Uhr | Aktuelle Informationen | |
| 15:20–16:50 Uhr | Formelle Postersession #1: Poster mit geraden Nummern – Skyline AE | |
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Vertagung bis zum Abendessen und zur Abendsession |
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| 18:00–20:00 Uhr | Abendbuffet/informelle Unterhaltung, Großer Ballsaal | |
| 18:30–20:00 Uhr | Formelle Postersession #2: Poster mit ungeraden Zahlen – Skyline AE | |
Freitag, 4. November
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Tag 3 Sunrise Session: Rundtischgespräche mit führenden Experten für Progerie und Alterung (Anmeldung für die Tische erforderlich) |
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| 8:00–8:30 Uhr | Vicente Andrés, PhD Sammy Basso, MSc Francis Collins, MD, PhD Leslie Gordon, MD, PhD Monica Kleinman, MD |
Den Mentoren wird ein Tisch zugewiesen, an dem Studierende und Nachwuchsforscher die Möglichkeit haben, intensiven persönlichen Kontakt zu Führungskräften und einem Patienten zu haben, der ihnen Anleitung und Inspiration bieten kann. |
| Tag 3: Vormittagssitzung | ||
| 8:40 Uhr | Fortschritte bei den kardio-neurovaskulären Behandlungsergebnissen bei HGPS Moderatorin: Dr. Marie Gerhard-Herman, Brigham and Women's Hospital, Boston, MA |
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| 8:40–8:50 Uhr | Marie Gerhard-Herman | Überblick über den laufenden CV/NV-Fortschritt bei BCH und BWH und Zusammenfassung des CVIS-Treffens |
| 8:50–9:10 Uhr | Srinivas Mukundan Reveal Pharmaceuticals, Cambridge, MA |
Neue Erkenntnisse zu Schlaganfall und natürlichem Gefäßverlauf im Gehirn bei Progerie |
| 9:10 - 9:30 Uhr | Marie Gerhard-Herman* Brigham and Women's Hospital, Boston, MA |
Pulswellengeschwindigkeit deutet auf Überlebensrisiko bei HGPS hin |
| 9:30–9:50 Uhr | Pedro del Nido Bostoner Kinderkrankenhaus; Harvard Medical School, Boston, MA |
TAVR und Apico-Aortic-Conduit-Chirurgie bei kritischer kalzifizierter Aortenstenose bei HGPS |
| 9:50–10:05 Uhr | Sammy Basso Sammy Bassos italienischer Verein für Progerie, Italienisches Netzwerk für Laminopathien, Italien |
Patientenperspektive zur Lebensqualität 3 Jahre nach Aortenklappenintervention |
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10:05–10:25 Uhr |
BRECHEN | |
| Kardiovaskuläre Pathobiologie der Progerie | ||
| 10:25–10:55 Uhr | Jay Humphrey Fakultät für Biomedizintechnik, Yale University, New Haven, CT |
Entwicklung vaskulärer Phänotypen und kardiovaskulärer Folgen in einem Mausmodell des HGPS und seiner Behandlung |
| 10:55–11:15 Uhr | Vicente Andrés* Centro Nacional de Investigaciones Cardioculares (CNIC), Madrid, Spanien |
Glatte Muskulatur oder Endothel: Was ist für vorzeitige Gefäßerkrankungen und Todesfälle bei HGPS verantwortlich? |
| 11:15–11:35 Uhr | George Truskey Duke Universität Durham, NC |
Einfluss der Adenin-Basen-Editierung auf die Funktion eines mittels Gewebezüchtung hergestellten Gefäßmodells von HGPS |
| 11:35–11:55 Uhr | Roland Foisner Max F. Perutz Laboratories, Medizinische Universität, Wien, Österreich |
Endotheliale und systemische Hochregulierung von miR-34a-5p optimiert die Seneszenz bei Progerie |
| 12:00–13:00 Uhr |
MITTAGESSEN |
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| Tag 3 Nachmittagssitzung | ||
| 13:00 Uhr | Neue Krankheitsmechanismen bei Progerie Moderatorin: Karima Djabali Technische Universität München (TUM) Medizinische Fakultät, München, Deutschland |
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| 13:00–13:20 Uhr | Chiara Lanzulo* Institut für Biomedizinische Technologien (ITB)-CNR, Istituto Nazionale di Genetica Molecolare, Mailand, Italien |
Erkenntnisse aus den Inflammasomen in der Pathophysiologie der Progerie |
| 13:20–13:40 Uhr | Valerio Orlando König-Abdullah-Universität für Wissenschaft und Technologie, Königreich Saudi-Arabien |
Repeatome-RNA: Vom Müll zur Therapie gegen vorzeitige Alterung und Geweberegeneration |
| 13:40–14:00 Uhr | Elsa Logarinho* Instituto de Biologia Molecular e Cellular (IBMC), Porto, Portugal |
Korrektur von Mikrotubuli-abhängigem genotoxischem Stress in HGPS-Zellen durch kleine Moleküle umgeht Progerin-gesteuerte zelluläre Phänotypen |
| 14:00–14:20 Uhr | Karima Djabali* | Modulation der JAK-STAT-Signalisierung beim Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom |
| 14:20–15:00 Uhr | Pause und Vorbereitung für die Abschlusssitzung | |
| 15:00–15:55 Uhr |
Mark Kieran Kan Cao |
Zusammenfassung des Treffens und wichtigste Ergebnisse |
Vielen Dank für Ihr Kommen!
Das Organisationskomitee des PRF-Progerie-Workshops 2022
Leslie B. Gordon, MD, PhD (Vorsitzender) – Medizinischer Direktor, The Progeria Research Foundation; Professor für Pädiatrie, Hasbro Children's Hospital Boston Children's Hospital und Harvard Medical School
Audrey Gordon, Esq – Präsident und geschäftsführender Direktor, The Progeria Research Foundation
Judy Campisi, PhD – Professor, The Buck Institute; Leitender Wissenschaftler, Lawrence Berkeley National Laboratory
Vicente Andrés, PhD – Professor, Labor für Molekulare und Genetische Kardiovaskuläre Pathophysiologie, und Direktor der Abteilung für Grundlagenforschung, Centro Nacional de Investigaciones Cardioculares Carlos III (CNIC)
Mark Kieran, MD, PhD – VP Clinical Development, Day One Biopharmaceuticals, ein Unternehmen, das sich der Entwicklung neuartiger Behandlungen für Kinder widmet
Justine Maestranzi, BA – Tagungskoordinatorin, The Progeria Research Foundation
Joanne Morris – Workshop-Administratorin, Joanne Morris Events
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