תוצאות מהסדנה המדעית הבינלאומית העשירית של PRF שפורסמו בכתב העת Aging!

בנובמבר, 2020, PRF הביא למעלה מ-370 נרשמים מ-30 מדינות 'יחד' בסדנה המדעית הווירטואלית הראשונה שלנו. המשתתפים קיבלו במה לחלוק את המומחיות שלהם במחקר פרוגריה ולפגוש כמה מהילדים שייהנו מעבודתם. סיכום הסדנה פורסם היום בכתב העת הְזדַקְנוּת. המשתתפים כללו רופאים ברמה עולמית, מדענים וחוקרים פרה-קליניים, יחד עם משפחות של ילדים ומבוגרים צעירים עם פרוגריה.

מצגות משפחתיות של מטופלים הובילו את התוכנית, ולאחר מכן עדכונים על הבקשה הראשונה אי פעם של פרוגריה לאישור תרופת ה-FDA (אשר ניתן מאוחר יותר באותו החודש), כמו גם תוצאות ראשוניות מהניסוי הקליני הנוכחי של פרוגריה. לאחר מכן, הצגות של נתונים פרה-קליניים שלא פורסמו על תרופות בפיתוח המכוונות למוטציית ה-DNA הגורמת למחלה, ה-mRNA החריגה, חלבון פרוגרין וחלבוני האפקטור שלו במורד הזרם. כשהם מקשרים את הספסל ליד המיטה, הציגו רופאים תגליות חדשות על ההיסטוריה הטבעית של המחלה כדי להודיע על התפתחות ניסויים קליניים עתידיים והליכים חדשים להחלפת מסתם אבי העורקים של פרוגריה. התוכנית שיתפה את קהילת המחקר של פרוגריה כיחידה אחת עם מטרה משותפת - לטפל ולרפא ילדים עם פרוגריה ברחבי העולם.

לסיכום מלא של מסלולי המפתח המדעיים שנחקרים על ידי מוחות מובילים במחקר פרוגריה, לחץ כָּאן כדי לקרוא את המאמר.