Resultados del 10º Taller Científico Internacional de PRF publicados en la revista Aging!

En noviembre de 2020, la PRF reunió a más de 370 participantes de 30 países en nuestro primer taller científico virtual. Los asistentes tuvieron la oportunidad de compartir su experiencia en la investigación sobre la progeria y conocer a algunos de los niños que se beneficiarán de su trabajo. Hoy se publicó un resumen del taller en la revista EnvejecimientoEntre los asistentes se encontraban médicos, científicos e investigadores preclínicos de primer nivel, junto con familias de niños y adultos jóvenes con progeria.

Las presentaciones de los familiares de los pacientes encabezaron el programa, seguidas de actualizaciones sobre la primera solicitud de aprobación de medicamento de la FDA para la progeria (que fue concedida más tarde ese mes), así como los resultados iniciales del único ensayo clínico actual sobre progeria. A continuación, se presentaron datos preclínicos no publicados sobre fármacos en desarrollo dirigidos a la mutación del ADN que causa la enfermedad, el ARNm aberrante, la proteína progerina y sus proteínas efectoras posteriores. En un contexto en el que los médicos clínicos unieron sus conocimientos a la práctica clínica, presentaron nuevos descubrimientos sobre la historia natural de la enfermedad para fundamentar el desarrollo de futuros ensayos clínicos y nuevos procedimientos de reemplazo de la válvula aórtica para la progeria. El programa involucró a la comunidad de investigación sobre progeria como una sola unidad con un objetivo común: tratar y curar a los niños con progeria en todo el mundo.

Para obtener un resumen completo de las vías científicas clave que están explorando las mentes más destacadas en la investigación de la progeria, haga clic en aquí para leer el articulo.