ब्रेकिंग, रोमांचक बातमी! 20 नोव्हेंबर 2020 रोजी पीआरएफने आमच्या मोहिमेचा एक महत्त्वाचा भाग साध्य केला: प्रोफेरियावरील प्रथमच उपचार असलेल्या लोणाफर्निबला एफडीएची मान्यता देण्यात आली आहे.
प्रोजेरिया आता पेक्षा कमी सामील होतो एफडीए-मान्यताप्राप्त उपचारांसह 5% दुर्मिळ रोग. * यूएस मधील प्रोजेरिया असलेली मुले आणि तरुण प्रौढ आता क्लिनिकल ट्रायल ऐवजी प्रिस्क्रिप्शनद्वारे लोनाफर्निबमध्ये प्रवेश करू शकतात.
हा महत्त्वपूर्ण टप्पा गाठला गेला आहे यामध्ये 13 स्थिर वर्षांच्या संशोधनाचा आभारी आहे चार क्लिनिकल चाचण्या, PRF सह सर्व समन्वयित, धैर्यशील मुले आणि त्यांच्या कुटूंबियांद्वारे शक्य झाले आणि पीआरएफच्या देणगीदारांच्या विस्मयकारक समुदायाद्वारे आपण वित्तपुरवठा केला.
आम्ही बोस्टन चिल्ड्रेन हॉस्पिटल, हॅस्ब्रो चिल्ड्रन हॉस्पिटल, ब्रिघॅम आणि महिला हॉस्पिटल, ब्राउन युनिव्हर्सिटी, बोस्टन युनिव्हर्सिटी आणि नॅशनल इन्स्टिट्यूट ऑफ हेल्थ येथील जागतिक दर्जाच्या प्रोजेरिया संशोधन संघांचेही आभारी आहोत. पीआरएफ-समर्थित क्लिनिकल ट्रायल्सना लोनाफर्निब विनामूल्य पुरवणाऱ्या फार्मास्युटिकल भागीदारांनी प्रोजेरिया संशोधनात प्रगती करण्यासाठी त्यांच्या भागासाठी शेरिंग-प्लॉ, मर्क ** (यूएस आणि कॅनडाबाहेरील एमएसडी म्हणून ओळखले जाणारे) आणि आयगर बायोफार्मास्युटिकल्स यांचा समावेश होता. या विलक्षण नवीन उंचीवर.
आयगर येथील आमचे भागीदार जगभरातील प्रोजेरिया आणि प्रोजेरॉइड लॅमिनोपॅथीची प्रक्रिया असलेल्या रूग्णांसाठी लोनाफर्निबमध्ये सतत प्रवेश प्रदान करण्यासाठी वचनबद्ध आहेत आणि त्यांनी लोनाफार्निबच्या प्रवेशास समर्थन देण्यासाठी सेवा स्थापित केल्या आहेत. आयगर वनकेअर, तसेच यूएस बाहेरील रूग्णांसाठी आयगरच्या मॅनेज्ड ऍक्सेस प्रोग्रामद्वारे युरोपियन मेडिसिन एजन्सी (EMA) लोनाफर्निबचे पुनरावलोकन अजूनही चालू आहे, 2021 च्या उत्तरार्धात EMA मंजुरीबाबत निर्णय अपेक्षित आहे.
आम्हाला या महत्त्वपूर्ण बिंदूवर आणलेल्या संशोधनास पाठिंबा दिल्याबद्दल सर्व धन्यवाद. आपला सतत पाठिंबा आम्हाला या विलक्षण मुलांच्या उपचारासाठी पुढे सरसावत राहण्याची परवानगी देतो.
सुट्टीचा हंगाम सुरू करण्याचा आणि हा अविश्वसनीयपणे समाप्त करण्याचा खरोखर उल्लेखनीय मार्ग आहे आव्हानात्मक वर्ष
आमच्या प्रेस प्रकाशनासाठी येथे क्लिक करा जे या ऐतिहासिक बातमीवर अधिक तपशील प्रदान करते.
* एफडीए-मान्यताप्राप्त उपचार असलेले 300 दुर्मिळ रोग (https://www.rarediseases.info.nih.gov/diseases/FDS-orphan-drugs)/7,000 दुर्मीळ रोग ज्यांच्यासाठी आण्विक आधार ओळखला जातो (www.OMIM.org) = 4.2.२%
** पीआरएफ शेरिंग-प्लॉ / मर्क आर अँड डी मधील शास्त्रज्ञांचे महत्त्वपूर्ण योगदान मान्य करू इच्छित आहे ज्यांनी समर्थन दिले एचजीपीएसच्या प्रीक्लिनिकल मॉडेल्समध्ये लोनाफर्निबचे मूल्यांकन आणि प्रोजेरिया रुग्णांमध्ये क्लिनिकल अभ्यास दोन्ही. हे डब्ल्यू. रॉबर्ट बिशप, जॉन पिविन्स्की, सेसिल पिकेट आणि कॅथरीन स्ट्रॅडर यांच्या नेतृत्वाखालील टीमने फार्माकोकाइनेटिक / फार्माकोडायनामिक अभ्यासाचे समर्थन केले, औषध तयार केले आणि या संपूर्ण अभ्यासामध्ये पुरेसा औषध पुरवठा केला. या कार्यसंघाच्या सदस्यांमध्ये हे समाविष्ट होते: सुसान आर्बक, आर्ट बर्टेलसन, अॅलन कूपर, एमिली फ्रँक, डेव्हिड हॅरिस, जॉर्जियाना हॅरिस, पॉल किर्शमेयर, मिंग लियू, जिन-केन पै, रॉबर्ट पॅटन, पॉल स्टॅटकेविच, ग्रेग सस्पुनार, बोहदान यारेमको, पॉल झावोडनी आणि याली झू.