PRF संशोधन समुदायासाठी farnesyltransferase अवरोधक, lonafarnib उपलब्ध करून देते. प्रोजेरियावरील लोनाफर्निबच्या परिणामांची अधिक तपासणी करण्यासाठी प्रीक्लिनिकल अभ्यासांना समर्थन देणे हे आमचे ध्येय आहे.

प्रोजेरिया असलेल्या मुलांसाठी चांगले उपचार आणि बरा शोधणे हे PRF चे स्थिर ध्येय आहे. लोनाफर्निबचा रोगाच्या काही पैलूंवर वैद्यकीयदृष्ट्या फायदा झाल्याचे दिसून आले आहे, (गॉर्डन एट अल, पीएनएएस, २०१२) तसेच आयुर्मान वाढवते, (गॉर्डन एट अल, सर्कुलेशन, २०१४) (गॉर्डन एट अल, जामा, २०१८) पण तसे नाही. उपचारात्मक HGPS सुधारण्याच्या क्षमतेसह नवीन संयुगे ओळखले जात असल्याने, आम्ही या संयुगेची विट्रो आणि प्राण्यांच्या मॉडेलमध्ये लोनाफार्निबच्या संयोगाने चाचणी करणे आवश्यक आहे असा अंदाज आहे.

PRF संशोधन समुदायासाठी farnesyltransferase inhibitor lonafarnib उपलब्ध करून देत आहे. प्रोजेरियावरील लोनाफर्निबच्या परिणामांची अधिक तपासणी करण्यासाठी प्रीक्लिनिकल अभ्यासांना समर्थन देणे हे आमचे ध्येय आहे.

प्रोजेरिया असलेल्या मुलांसाठी चांगले उपचार आणि बरा शोधणे हे PRF चे स्थिर ध्येय आहे. लोनाफर्निबचा रोगाच्या काही पैलूंवर वैद्यकीयदृष्ट्या फायदा झाल्याचे दिसून आले आहे, (गॉर्डन एट अल, पीएनएएस, 2012) तसेच अंदाजे आयुर्मान वाढविण्यावर प्रभाव टाकला आहे, (गॉर्डन एट अल, सर्कुलेशन, 2014) (गॉर्डन एट अल, जामा, 2018) परंतु ते उपचारात्मक नाही. HGPS सुधारण्याच्या क्षमतेसह नवीन संयुगे ओळखले जात असल्याने, आम्ही या संयुगांची विट्रो आणि प्राण्यांच्या मॉडेल्समध्ये लोनाफार्निबच्या संयोगाने चाचणी करणे आवश्यक आहे असा अंदाज आहे.

तांत्रिक नोट्स