PRF संशोधन समुदायासाठी farnesyltransferase अवरोधक, lonafarnib उपलब्ध करून देते. प्रोजेरियावरील लोनाफर्निबच्या परिणामांची अधिक तपासणी करण्यासाठी प्रीक्लिनिकल अभ्यासांना समर्थन देणे हे आमचे ध्येय आहे.

प्रोजेरिया असलेल्या मुलांसाठी चांगले उपचार आणि बरा शोधणे हे PRF चे स्थिर ध्येय आहे. लोनाफर्निबमुळे रोगाच्या काही पैलूंना वैद्यकीयदृष्ट्या फायदा होतो, (गॉर्डन एट अल, पीएनएएस, २०१२) तसेच आयुर्मान वाढवते, (गॉर्डन एट अल, सर्कुलेशन, २०१४) (गॉर्डन एट अल, जामा, २०१८) पण तसे नाही. उपचारात्मक HGPS सुधारण्याच्या क्षमतेसह नवीन संयुगे ओळखले जात असल्याने, आम्ही या संयुगांची विट्रो आणि प्राण्यांच्या मॉडेल्समध्ये लोनाफार्निबच्या संयोगाने चाचणी करणे आवश्यक आहे असा अंदाज आहे.

पीआरएफ संशोधक समुदायासाठी फोरनेसीलट्रान्स्फेरेझ इनहिबिटर लोनाफर्निब उपलब्ध करुन देत आहे. प्रोजेरियावरील लोणाफर्निबच्या परिणामाच्या अधिक तपासणीसाठी पूर्वनिष्ठ अभ्यासांचे समर्थन करणे हे आमचे ध्येय आहे.

प्रोजेरिया ग्रस्त मुलांसाठी अधिक चांगले उपचार आणि उपचार शोधणे हे पीआरएफचे एक स्थिर कार्य आहे. वैद्यकीयदृष्ट्या रोगाच्या काही बाबींचा फायदा लोनाफर्निबला दर्शविला गेला आहे, (गॉर्डन एट अल, पीएनएएस, २०१२) तसेच वाढीव अंदाजित आयुष्यावर परिणाम, (गॉर्डन एट अल, सर्कुलेशन, २०१ influence) (गॉर्डन एट अल, जामा, 2012) परंतु ते उपचारात्मक नाही. नवीन संयुगे एचजीपीएसची क्षमता वाढविण्यासह ओळखल्या गेल्यामुळे, व्हिट्रोमध्ये आणि प्राण्यांच्या मॉडेल्समध्ये लोणाफर्निबच्या संयोजनाने या संयुगेची चाचणी करण्याची गरज आहे असा आमचा अंदाज आहे.

तांत्रिक नोट्स