एफटीआय औषध

फोरनेसिटलट्रान्सफेरेज इनहिबिटर (एफटीआय) लोनाफर्निब (जोकिन्वी म्हणून ओळखले जाते) हे प्रोजेरिया ग्रस्त मुलांसाठी औषधोपचार करणारे पहिले आणि एकमेव औषध आहे.

या ऐतिहासिक शोधामागील इतिहास: ऑगस्ट 2005 आणि फेब्रुवारी 2006 मध्ये, संशोधकांनी प्रोजेरिया असलेल्या मुलांसाठी संभाव्य औषध उपचारांना समर्थन देणारे अभ्यास प्रकाशित केले. मूलतः कर्करोगाच्या संभाव्य उपचारांसाठी विकसित केलेले, लोनाफर्निबने प्रोजेरिया असलेल्या मुलांमधील पेशींचे वैशिष्ट्य असलेल्या नाट्यमय आण्विक संरचना विकृतींना उलट केले. याव्यतिरिक्त, या FTI औषधाने प्रोजेरिया सारख्या माऊस मॉडेलमध्ये रोगाची काही चिन्हे सुधारली.

संशोधकांना असे का वाटले की हे औषध प्रोजेरियामध्ये कार्य करेल? आम्हाला असे वाटते की प्रोजेरियासाठी जबाबदार प्रोटीनला प्रोजेरिन म्हणतात. सामान्य पेशीचे कार्य रोखण्यासाठी आणि प्रोजेरियाला कारणीभूत ठरण्यासाठी, "फोर्नेसिल ग्रुप" नावाचे रेणू प्रोजेरिन प्रथिनेशी जोडलेले असणे आवश्यक आहे. एफटीआयज् प्रोजेरिनवर फॉरनेसिल ग्रुपचे संलग्नक रोखून (प्रतिबंधित) कार्य करतात. तर, जर एफटीआय औषधामुळे प्रोजेरिया असलेल्या मुलांमध्ये या फॉरनेसिल ग्रुपची जोड रोखली गेली असेल तर प्रोजेरिनला "अर्धांगवायू" आणि प्रोजेरिया सुधारला जाऊ शकतो.

प्रथमच, आमच्यासमोर प्रोजेरिया असलेल्या मुलांसाठी संभाव्य उपचार आमच्या समोर होते. ए प्रोजेरिया क्लिनिकल ड्रग चाचणी प्रथमच 2007 मध्ये सुरुवात झाली आणि 2012 मध्ये अभ्यासाचे परिणाम प्रकाशित झाले, जे प्रत्येक मुलाने महत्त्वपूर्ण हृदय व रक्तवाहिन्यासंबंधी प्रणालीसह एक किंवा अधिक क्षेत्रांमध्ये सुधारणा अनुभवल्याचे दाखवून दिले. मे 2014 मध्ये, पुढील अभ्यासातून असे दिसून आले की लोनाफर्निबचे अंदाजे आयुर्मान किमान 1.6 वर्षांनी वाढते (जे पुढे अभ्यासाच्या प्रगतीनुसार वाढवले ​​जाईल) आणि एप्रिल 2018 मध्ये प्रकाशित झालेल्या एका अभ्यासात अमेरिकन मेडिकल असोसिएशनचे जर्नल (जामा) अहवाल दिला आहे की एकट्या लोनाफर्निबने प्रोजेरिया असलेल्या मुलांमध्ये जगण्याची क्षमता वाढवली आहे.  येथे क्लिक करा एक्सएनयूएमएक्स अभ्यासाच्या तपशीलांसाठी, येथे एक्सएनयूएमएक्स निष्कर्षांवरील तपशीलांसाठी आणि येथे एक्सएनयूएमएक्स अभ्यासाच्या तपशीलांसाठी.

मे एक्सएनयूएमएक्समध्ये प्रकाशित झालेल्या अभ्यासाच्या टाचांवर जामॅ, PRF आणि Eiger Biopharmaceuticals ने यूएस फूड अँड ड्रग अॅडमिनिस्ट्रेशन पुनरावलोकन आणि मुलांमध्ये प्रोजेरियाच्या उपचारांसाठी लोनाफर्निबच्या संभाव्य मंजुरीसाठी विकास आणि पाठपुरावा करण्यासाठी सहयोग आणि पुरवठा करार केला. फाइलिंग 23 मार्च 2020 रोजी पूर्ण झाले. नोव्हेंबर 2020 मध्ये, लोनाफर्निबने इतिहास रचला यूएस फूड Drugण्ड ड्रग .डमिनिस्ट्रेशन (एफडीए) ची मान्यता मिळविण्यासाठी प्रथम-उपचार प्रोजेरिया आणि प्रोजेरोइड लामिनोपेथीसाठी.

आमच्याकडे आता प्रोजेरियावर एक उपचार आहे पण तो बरा नाही, म्हणून आम्ही आणखी प्रभावी ठरणारी औषधे शोधण्यासाठी संशोधन चालू ठेवतो आणि शेवटी प्रोजेरियावर उपचार करतो.