पृष्ठ निवडा

FTI औषध

फर्नेसिलट्रान्सफेरेस इनहिबिटर (FTI) लोनाफर्निब (झोकिनव्ही म्हणून ब्रँडेड) हे प्रोजेरिया असलेल्या मुलांसाठी प्रथम आणि एकमेव ज्ञात औषध उपचार आहे.

या ऐतिहासिक शोधामागील इतिहास: ऑगस्ट 2005 आणि फेब्रुवारी 2006 मध्ये, संशोधकांनी प्रोजेरिया असलेल्या मुलांसाठी संभाव्य औषध उपचारांना समर्थन देणारे अभ्यास प्रकाशित केले. मूलतः कर्करोगाच्या संभाव्य उपचारांसाठी विकसित केलेले, लोनाफर्निबने प्रोजेरिया असलेल्या मुलांच्या पेशींचे वैशिष्ट्य असलेल्या नाट्यमय आण्विक संरचना विकृतींना उलट केले. याव्यतिरिक्त, या FTI औषधाने प्रोजेरिया सारख्या माऊस मॉडेलमध्ये रोगाची काही चिन्हे सुधारली.

हे औषध प्रोजेरियामध्ये काम करेल असे संशोधकांना का वाटले? प्रोजेरियासाठी जबाबदार असलेल्या प्रोटीनला प्रोजेरिन म्हणतात. पेशींचे सामान्य कार्य रोखण्यासाठी आणि प्रोजेरियाला कारणीभूत होण्यासाठी, प्रोजेरिन प्रोटीनशी “फार्नेसिल ग्रुप” नावाचा रेणू जोडला गेला पाहिजे. FTIs प्रोजेरिनवर फार्नेसिल ग्रुपच्या जोडणीला अवरोधित (प्रतिबंधित) करून कार्य करतात. तर, जर एफटीआय औषधाने प्रोजेरिया असलेल्या मुलांमध्ये या फर्नेसिल गटाच्या संलग्नकांना रोखू शकते, तर प्रोजेरीन "पंगुवात" होऊ शकते आणि प्रोजेरिया सुधारू शकतो.

प्रथमच, आमच्या समोर प्रोजेरिया असलेल्या मुलांसाठी संभाव्य उपचार होते. ए प्रथम-प्रोजेरिया क्लिनिकल औषध चाचणी 2007 मध्ये सुरुवात झाली आणि 2012 मध्ये अभ्यासाचे परिणाम प्रकाशित झाले, जे प्रत्येक मुलाने महत्त्वपूर्ण हृदय व रक्तवाहिन्यासंबंधी प्रणालीसह एक किंवा अधिक क्षेत्रांमध्ये सुधारणा अनुभवल्याचे दाखवून दिले. मे 2014 मध्ये, पुढील अभ्यासातून असे दिसून आले की लोनाफर्निबचे अंदाजे आयुर्मान किमान 1.6 वर्षांनी वाढते (जे पुढे अभ्यासाच्या प्रगतीनुसार वाढवले जाईल), आणि एप्रिल 2018 मध्ये प्रकाशित झालेल्या एका अभ्यासात द जर्नल ऑफ द अमेरिकन मेडिकल असोसिएशन (JAMA) अहवाल दिला आहे की एकट्या लोनाफर्निबने प्रोजेरिया असलेल्या मुलांमध्ये जगण्याची क्षमता वाढवली आहे.  येथे क्लिक करा 2012 अभ्यासाच्या तपशीलासाठी, येथे 2014 च्या निष्कर्षांवरील तपशीलांसाठी, आणि येथे 2018 अभ्यासाच्या तपशीलांसाठी.

मे 2018 मध्ये, मध्ये प्रकाशित झालेल्या अभ्यासाच्या टाचांवर जामा, PRF आणि Eiger Biopharmaceuticals ने यूएस फूड अँड ड्रग ॲडमिनिस्ट्रेशन पुनरावलोकन आणि मुलांमध्ये प्रोजेरियाच्या उपचारांसाठी लोनाफर्निबच्या संभाव्य मंजुरीसाठी विकास आणि पाठपुरावा करण्यासाठी सहयोग आणि पुरवठा करार केला. फाइलिंग 23 मार्च 2020 रोजी पूर्ण झाले. नोव्हेंबर 2020 मध्ये, लोनाफर्निबने इतिहास रचला यूएस फूड अँड ड्रग ॲडमिनिस्ट्रेशन (FDA) ची मान्यता मिळवण्यासाठी प्रथमच उपचार प्रोजेरिया आणि प्रोजेरॉइड लॅमिनोपॅथीसाठी.

आमच्याकडे आता प्रोजेरियासाठी एक उपचार आहे परंतु तो बरा नाही, म्हणून आम्ही आणखी प्रभावी आणि शेवटी प्रोजेरिया बरा करणारी औषधे शोधण्यासाठी संशोधन सुरू ठेवतो.

mrMarathi