पृष्ठ निवडा

प्रोजेरिया

द्रुत तथ्ये

क्रमांकांनुसार PRF 

३१ मार्च २०२६ पर्यंत

  • प्रोजेरिया आणि प्रोजेरॉइड लॅमिनोपॅथीसह जगणारी ओळखलेली मुले/तरुण प्रौढ: ५२ देशांमध्ये २१६*
  • *यापैकी १५५ मुले/तरुण प्रौढांना हचिन्सन-गिल्फोर्ड प्रोजेरिया सिंड्रोम (HGPS, किंवा प्रोजेरिया) आहे, आणि इतर ५८ मुलांना प्रोजेरॉइड लॅमिनोपॅथी आहेत.
  • पीआरएफ-निधीत प्रोजेरिया क्लिनिकल ड्रग चाचण्या: ५
  • अनुदान निधी: ८५, एकूण १TP4T९.३ दशलक्ष
  • PRF सेल आणि टिश्यू बँकेतील सेल लाइन्स: 211
  • पीआरएफच्या वैद्यकीय आणि संशोधन डेटाबेसमधील मुले: २२४
  • प्रोजेरियावरील आंतरराष्ट्रीय वैज्ञानिक बैठका: १५
  • ज्या भाषांमध्ये PRF कार्यक्रम आणि वैद्यकीय सेवा साहित्य अनुवादित केले आहे त्यांची संख्या: 38

यापैकी १५७ मुलांना/तरुणांना हचिन्सन-गिलफोर्ड प्रोगेरिया सिंड्रोम (एचजीपीएस किंवा प्रोगेरिया) आहे आणि इतर ५९ जणांना प्रोगेरोइड लॅमिनोपॅथी आहे.

मिशन

हचिन्सन-गिलफोर्ड प्रोजेरिया आणि त्याच्या वृद्धत्व-संबंधित विकारांवर उपचार आणि उपचार शोधण्यासाठी, हृदयरोगासह.

 

प्रोजेरिया म्हणजे काय? 

प्रोजेरिया, ज्याला हचिन्सन-गिलफोर्ड प्रोजेरिया सिंड्रोम (HGPS) असेही म्हणतात, हा मुलांमध्ये वेगाने वृद्धत्व येण्याचा एक दुर्मिळ, प्राणघातक अनुवांशिक आजार आहे. उपचाराशिवाय, कप्रोजेरियाने ग्रस्त मुले त्याच हृदयरोगाने (धमनीकाठिण्य) मरतात, जो सामान्यपणे वृद्ध होणाऱ्या लाखो प्रौढांना होतो, पण त्यांचे सरासरी वय फक्त साडेचौदा वर्षे असते. विशेष म्हणजे, त्यांच्या बुद्धीवर कोणताही परिणाम होत नाही आणि त्यांच्या लहान शरीरात लक्षणीय शारीरिक बदल होऊनही, ही असामान्य मुले बुद्धिमान, धाडसी आणि उत्साही असतात.

प्रोजेरियाच्या कारणाबद्दल अधिक माहितीसाठी, क्लिक करा येथे डॉ. लेस्ली गॉर्डन यांनी कथन केलेला संक्षिप्त विहंगावलोकन व्हिडिओ पाहण्यासाठी, येथून घेतलेला सॅमच्या मते जीवन (2013).

PRF बद्दल

प्रोजेरिया रिसर्च फाउंडेशन (PRF) ही हचिन्सन-गिलफोर्ड प्रोजेरिया सिंड्रोम (प्रोजेरिया) समजून घेण्यासाठी, त्यावर उपचार करण्यासाठी आणि अखेरीस तो बरा करण्यासाठीच्या जागतिक प्रयत्नांमागील एक प्रेरक शक्ती आहे. हा एक दुर्मिळ आणि प्राणघातक अनुवांशिक आजार आहे, ज्यामुळे मुलांमध्ये वेगाने वृद्धत्व येते. १९९९ मध्ये सॅम बर्न्स यांना या आजाराचे निदान झाल्यानंतर त्यांच्या कुटुंबाने स्थापन केलेल्या PRF ने, या आजारास कारणीभूत असलेल्या जनुकाच्या शोधापासून ते FDA-मान्यताप्राप्त पहिला उपचार, लोनाफार्निब, आणि सध्या विकासाधीन असलेल्या जनुकीय-संपादन पद्धतींच्या प्रगतीपर्यंत, या क्षेत्रातील प्रत्येक मोठ्या वैज्ञानिक प्रगतीला सक्षम केले आहे किंवा त्याचे नेतृत्व केले आहे. कठोर विज्ञान, जागतिक संशोधन पायाभूत सुविधा आणि जगभरातील रुग्ण समुदायासोबतच्या घनिष्ठ भागीदारीद्वारे, PRF पुढील पिढीतील उपचार पद्धतींना पुढे नेत आहे, निदान आणि काळजीचा विस्तार करत आहे, आणि एकदाच केली जाणारी जनुकीय-संपादन थेरपी एक टिकाऊ, संभाव्यतः रोग बरा करणारा उपचार देऊ शकते की नाही हे ठरवण्यासाठी 'पाथ टू क्युअर प्रोजेरिया' या कार्यक्रमाचे नेतृत्व करत आहे.

एकूण महसूल

१९९९ ते ३१ मार्च २०२६

१९९९ ते ३१ मार्च २०२६

PRF च्या वार्षिक खर्चापैकी 80% पेक्षा जास्त खर्च सातत्याने त्याच्या कार्यक्रम आणि सेवांसाठी समर्पित आहेत – चॅरिटी नेव्हिगेटरकडून सलग दहा वर्षे प्रतिष्ठित 4-स्टार रेटिंग मिळवण्याचा एक घटक.

आम्हाला मिळालेल्या समर्थनामुळे प्रोजेरिया जनुक शोध, प्रोजेरिया क्लिनिकल चाचण्या आणि आमची इतर सर्व विलक्षण प्रगती शक्य झाली. सध्याच्या आणि नवीन समर्थकांच्या मदतीने आम्ही इच्छा वेळेच्या विरोधात ही शर्यत जिंका आणि या विशेष मुलांसाठी उपचार आणि उपचार शोधा. शिवाय, प्रोजेरिया उपचार शोध लाखो हृदयरोग आणि संपूर्ण वृद्ध लोकसंख्येला मदत करू शकतात.

PRF चे कार्यक्रम आणि सेवा

प्रथम-प्रोजेरिया क्लिनिकल औषध चाचण्या आणि उपचार

PRF-प्रायोजित क्लिनिकल ड्रग ट्रायल्स जगभरातील मुलांना आशादायी उपचारांसाठी आणतात जे रोग सुधारण्यास आणि प्रोजेरिया असलेल्या मुलांचे आयुष्य वाढवण्यास मदत करतात. २०२० मध्ये, युनायटेड स्टेट्स फूड अँड ड्रग ॲडमिनिस्ट्रेशन (FDA) ने लोनाफार्निब (व्यापारी नाव झोकिनवी) ला मंजुरी देऊन इतिहास घडवला.प्रोजेरिया आणि प्रोजेरॉइड लॅमिनोपॅथीवरील प्रथमच उपचार म्हणून, फार्नेसिलट्रान्सफरेज इनहिबिटर ™ चा वापर करण्यात आला..लोनाफार्निबमुळे महत्त्वपूर्ण रक्तवहिन्यांच्या प्रणालीसह रोगाच्या अनेक पैलूंमध्ये सुधारणा होत असल्याचे दिसून आले आहे. ए ३०१टीपी३टी सरासरी वाढ मध्ये आयुष्यan दीर्घकालीन उपचारांसह. या रोमांचक बातमीबद्दल अधिक माहितीसाठी, क्लिक करा. येथे. पीआरएफ आता विकसित होत आहे प्रोजेरियाला कारणीभूत ठरणारे जनुकीय उत्परिवर्तन दुरुस्त करण्यासाठी तयार केलेले जनुकीय-संपादन औषध आणि हे पुढे नेणे जनुक क्लिनिकल चाचण्यांच्या दिशेने उपचारपद्धती.   बरा होण्याच्या दिशेने ही उल्लेखनीय पावले आहेत. 

चला बरा शोधूया!

तुमची देणगी प्रोजेरिया रिसर्च फाउंडेशनला मदत करते 
उपचार आज प्रोजेरिया असलेली मुले
आणि बरा त्यांना भविष्यात.
आंतरराष्ट्रीय प्रोजेरिया नोंदणी

प्रोजेरियासोबत राहणाऱ्या मुलांची आणि कुटुंबांची केंद्रीकृत माहिती राखते. यामुळे मुलांना फायदा होऊ शकेल अशा कोणत्याही नवीन माहितीच्या जलद वितरणाची हमी मिळते.

अधिक जाणून घ्या

सेल आणि टिश्यू बँक

PRF ची बँक संशोधकांना प्रोजेरियाच्या रूग्ण आणि त्यांच्या कुटुंबियांकडून अनुवांशिक आणि जैविक सामग्री प्रदान करते जेणेकरून आम्हाला बरा होण्याच्या जवळ आणण्यासाठी प्रोजेरिया आणि इतर वृद्धत्वाशी संबंधित रोगांवर संशोधन केले जाऊ शकते. PRF ने जगभरातील प्रभावित मुलांकडून आणि त्यांच्या कुटुंबातील सदस्यांकडून 10 प्रेरित प्लुरिपोटेंट स्टेम सेल (iPSC) लाईन्ससह प्रभावी 214 सेल लाइन्स गोळा केल्या आहेत.

अधिक जाणून घ्या

वैद्यकीय आणि संशोधन डेटाबेस

हा डेटाबेस जगभरातील प्रोजेरिया रुग्णांच्या वैद्यकीय माहितीचा एक केंद्रीकृत संग्रह आहे. प्रोजेरियाबद्दल अधिक समजून घेण्यासाठी आणि उपचारांच्या शिफारसी तयार करण्यासाठी या डेटाचे सखोल विश्लेषण केले जाते. २०१० मध्ये, या विश्लेषणाने PRF च्या, जीवनमान सुधारण्याच्या उद्देशाने तयार केलेल्या, प्रोजेरियावरील सर्वसमावेशक आरोग्यसेवा हँडबुकमध्ये योगदान दिले. 2019, 2एनडी ची आवृत्ती पुस्तिका इंग्रजी, स्पॅनिश, पोर्तुगीज, रशियन आणि इटालियन भाषांमध्ये उपलब्ध आहे.

अधिक जाणून घ्या

निदान चाचणी

हा कार्यक्रम 2003 च्या जनुकांच्या शोधाच्या पार्श्वभूमीवर विकसित करण्यात आला आहे जेणेकरून मुले, त्यांचे कुटुंब आणि वैद्यकीय काळजी घेणारे निश्चित, वैज्ञानिक निदान मिळवू शकतील. हे मुलांसाठी चांगल्या दर्जाचे जीवन सुनिश्चित करण्यासाठी पूर्वीचे निदान, कमी चुकीचे निदान आणि लवकर वैद्यकीय हस्तक्षेपामध्ये अनुवादित होऊ शकते.

अधिक जाणून घ्या

प्रोजेरियावरील वैज्ञानिक कार्यशाळा
  • पीआरएफने १५ वैज्ञानिक परिषदांचे आयोजन केले आहे, ज्यामध्ये जगभरातील शास्त्रज्ञ आणि वैद्यकीय व्यावसायिकांना त्यांचे कौशल्य आणि अत्याधुनिक वैज्ञानिक माहिती सामायिक करण्यासाठी एकत्र आणले आहे. या कार्यशाळा या विनाशकारी रोगाविरुद्धच्या लढ्यात सहकार्याला प्रोत्साहन देतात.

अधिक जाणून घ्या

संशोधन अनुदान

आमच्या स्वयंसेवी वैद्यकीय संशोधन समितीद्वारे केलेल्या समसमीक्षेच्या माध्यमातून, पीआरएफने जगभरातील अशा प्रकल्पांना निधी दिला आहे, ज्यामुळे प्रोजेरिया, हृदयरोग आणि इतर रोगांविषयी महत्त्वाचे शोध लागले आहेत. हे कार्यक्रम wअद्ययावत केल्याप्रमाणे मध्ये डिसेंबर 2024 सध्याच्या संशोधन गरजा प्रतिबिंबित करण्यासाठी; तिथे आहे आता एक सक्रिय मार्ग, ज्यामध्ये पीआरएफ संशोधनाच्या गरजा ओळखते आणि त्या पूर्ण करण्यासाठी सर्वात योग्य प्रयोगशाळांना सहभागी करून घेते, आणि एक अन्वेषक-चालित मार्ग, ज्यामध्ये पीआरएफ अन्वेषकांनी सुरू केलेल्या प्रस्तावांचे पुनरावलोकन करते.

अधिक जाणून घ्या

प्रकाशन आणि संशोधन

दोन्ही क्लिनिकल आणि मूलभूत शास्त्रज्ञांनी PRF अनुदान, पेशी आणि ऊतक आणि डेटाबेसचा वापर केला आहे; त्यांचे शोध अव्वल दर्जाच्या वैज्ञानिक जर्नल्समध्ये प्रकाशित केले जातात. 2002 पासून प्रोजेरियावरील वैज्ञानिक प्रकाशनांची सरासरी वार्षिक संख्या मागील 50 वर्षांपेक्षा 20 पट जास्त आहे!

अधिक जाणून घ्या

PRF भाषांतर कार्यक्रम

जगाच्या संपर्कात. प्रमुख जागतिक उपस्थितीसह, PRF जगभरातील रुग्ण आणि त्यांच्या कुटुंबीयांसाठी संवादातील अडथळे दूर करते. या उपक्रमामुळे PRF कार्यक्रम आणि वैद्यकीय सेवा साहित्य 38 भाषांमध्ये अनुवादित करण्यात यश आले आहे.

अधिक जाणून घ्या

जनजागृती

आमची वेबसाइट प्रोजेरिया संशोधनावरील नवीनतम माहिती आणि कुटुंबांसाठी समर्थन प्रदान करते. च्या माध्यमातून फेसबुकटिकटॉक, इंस्टाग्राम, YouTube, लिंक्डइन, आणि इतर माध्यमे, PRF ची थेट सोशल मीडियाची पोहोच 1 दशलक्षाहून अधिक आहे. PRF ची कथा CNN, ABC News, Primetime, Dateline, The Katie Couric Show, NPR, द असोसिएटेड प्रेस आणि द टुडे शो, टाइम अँड पीपल मासिके, द न्यूयॉर्क टाइम्स, द वॉल स्ट्रीट जर्नल आणि इतर बऱ्याच मोठ्या प्रमाणावर- मीडिया आउटलेट्स वाचा. याशिवाय, पुरस्कारप्राप्त 2013 HBO चित्रपट सॅमच्या मते जीवन अनोख्या आणि प्रेरणादायी पद्धतीने जनजागृती केली आहे. PRF देखील व्यवस्थापित करते मुलांना शोधा, जगभरात प्रोजेरिया असलेल्या मुलांना शोधण्यासाठी जागतिक जागरूकता मोहीम, जेणेकरून त्यांना आवश्यक असलेली अनोखी मदत मिळू शकेल.

PRF वर कोण कोण आहे?

 Audrey Gordon, Esq.

ऑड्रे गॉर्डन, Esq.

अध्यक्ष आणि कार्यकारी संचालक

संचालक मंडळ, अधिकारी, कर्मचारी आणि स्वयंसेवकांसोबत जवळून काम करत, सुश्री गॉर्डन दैनंदिन व्यवस्थापनासाठी आणि प्रोजेरिया रिसर्च फाउंडेशनची आर्थिक वाढ आणि कार्यक्रम विकास सुनिश्चित करण्यासाठी जबाबदार आहेत.

Leslie Gordon, MD, PhD

लेस्ली गॉर्डन, एमडी, पीएचडी

वैद्यकीय संचालक

डॉ. गॉर्डन यांनी त्यांच्या मुलाला, सॅमला प्रोजेरियाचे निदान झाल्यानंतर मित्र आणि कुटुंबासह PRF सह-स्थापना केली. डॉ. गॉर्डन हे PRF च्या संशोधन-संबंधित कार्यक्रमांवर देखरेख करतात आणि प्रोजेरिया क्लिनिकल ड्रग ट्रायल्सचे सह-अध्यक्ष आहेत. ती ब्राऊन युनिव्हर्सिटीच्या वॉरेन अल्पर्ट मेडिकल स्कूल आणि प्रोव्हिडन्स, RI मधील हॅस्ब्रो चिल्ड्रन हॉस्पिटलमध्ये बालरोग संशोधनाच्या सहयोगी प्राध्यापक आणि बोस्टन चिल्ड्रन्स हॉस्पिटल आणि हार्वर्ड मेडिकल स्कूलमध्ये स्टाफ सायंटिस्ट आहे.

Scott D. Berns, MD, MPH, FAAP

स्कॉट डी. बर्न्स, एमडी, एमपीएच, एफएएपी

अध्यक्ष, संचालक मंडळ

सॅमचे वडील डॉ. बर्न्स हे प्रोजेरिया रिसर्च फाउंडेशनचे सह-संस्थापक आहेत आणि बोर्डाचे अध्यक्ष म्हणून काम करतात. ते ब्राउन युनिव्हर्सिटीच्या अल्पर्ट मेडिकल स्कूलमध्ये बोर्ड प्रमाणित बालरोगतज्ञ आणि बालरोगशास्त्राचे क्लिनिकल प्राध्यापक आहेत.
ते अलिकडेच नॅशनल इन्स्टिट्यूट फॉर चिल्ड्रन्स हेल्थ क्वालिटीचे अध्यक्ष आणि सीईओ म्हणून निवृत्त झाले आहेत, ही एक स्वतंत्र, ना-नफा संस्था आहे जी मुलांचे आरोग्य सुधारण्यासाठी काम करते.

Carlos Luiz Silva

कार्लोस लुईझ सिल्वा

PRF राजदूत

कार्लोस पीआरएफचा युवा राजदूत म्हणून काम करतो, विविध माध्यमांच्या माध्यमातून प्रोजेरियासोबतच्या त्याच्या प्रवासाचा अनोखा दृष्टिकोन शेअर करतो. वयाच्या ४ व्या वर्षी प्रोजेरियाचे निदान झाल्यानंतर, तो नेहमीच बांधकाम आणि बांधकामाशी संबंधित खेळण्यांकडे आकर्षित झाला. कार्लोस अविश्वसनीय दयाळू आणि हुशार म्हणून ओळखला जातो आणि त्याच्या उबदारपणा आणि विनोदाने लोकांच्या चेहऱ्यावर नेहमीच हास्य आणतो. आज, तो मॅसॅच्युसेट्समधील केंब्रिज येथील एका चार्टर स्कूलमध्ये ९ व्या इयत्तेत आहे, जिथे त्याचे आवडते विषय विज्ञान आणि इतिहास आहेत, विज्ञान किंवा कायद्यात पदवीधर होण्याची त्याची योजना आहे. कार्लोसचे नेहमीच धाडसी आणि मजबूत व्यक्तिमत्व होते, तो त्याच्या मनाने ठरवलेल्या प्रत्येक गोष्टीत कठोर परिश्रम करतो आणि कधीही त्याच्या स्वप्नांना सोडत नाही.

mrMarathi