بون میرو ٹرانسپلانٹ سائنسی میٹنگ:

ممکنہ علاج دریافت کرکے آگے بڑھنا

بون میرو اور اسٹیم سیل کیا ہیں؟

ہماری ہڈیوں کے مرکز میں ، ہمارے پاس میرو ہوتا ہے جس میں خاص خلیات ہوتے ہیں جنھیں اسٹیم سیل کہتے ہیں۔ اسٹیم سیل زیادہ اسٹیم سیل بنانے کے ل cells تقسیم کر سکتے ہیں ، یا وہ ہمارے جسم کے تمام اعضاء میں پائے جانے والے سیل اقسام میں پختہ ہوسکتے ہیں ، جیسے وہ خلیے جو ہماری خون کی وریدوں کو تشکیل دیتے ہیں۔

بون میرو کی پیوند کاری کیا ہے؟

بون میرو ٹرانسپلانٹیشن (بی ایم ٹی) ایک ایسا طریقہ کار ہے جس میں ایک بچے کے اپنے بون میرو کے خلیوں کو صحت مند ڈونر سے نئے بون میرو اسٹیم سیل (ٹرانسپلانٹ) کے ساتھ تبدیل کیا جاتا ہے۔ جب کہ مثالی عطیہ دہندہ ایک جڑواں ہے ، پروجیریا کے بچے ممکنہ طور پر اپنے خلیوں سے قریبی مماثل رشتہ دار سے ، یا یہاں تک کہ کوئی غیر متعلقہ شخص سے بھی ٹرانسپلانٹ حاصل کرسکتے ہیں۔

کینسر کے علاج کے ل doctors ، ڈاکٹر بون میرو کی پیوند کاری سے پہلے تابکاری اور کیموتھریپی کا استعمال کرتے ہیں۔ کیا یہ پروجیریا کے علاج کا ایک حصہ ہوگا؟

کینسر کے ل the ، کینسر کے زیادہ تر خلیوں کو ختم کرنے کے لئے اس طرح کے "پریٹریٹمنٹ" کی ضرورت ہے۔ ہمیں پروجیریا خلیوں سے چھٹکارا پانے کی ضرورت نہیں ہے ، لہذا ہم پروجیریا میں BMT کے لئے اسی قسم کے pretreatment کے استعمال کی توقع نہیں کریں گے۔ تاہم ، پروجیریا میں مبتلا بچے کو ڈونر سے خلیوں کے وصول کرنے میں مدد کے لting پریٹریٹریٹمنٹ کی ایک ہلکی سی شکل ہوگی ، ان کے خلاف کوئی ردعمل ظاہر کیے بغیر۔ لہذا ، اس قسم کے علاج میں کچھ خطرہ ہے۔ یہی وجہ ہے کہ پروجیریا کے بچوں میں ممکنہ طور پر علاج میں جانے سے پہلے زیادہ سے زیادہ تحقیق کرنا بہت ضروری ہے۔

کیا ہم پروجیریا والے بچوں میں ہڈی میرو کی پیوند کاری کے ساتھ آگے بڑھ رہے ہیں ، یا ہم پہلے جانوروں کے ماڈل میں کام کرنے جارہے ہیں؟ ہماری میٹنگ کے ماہرین نے جو سفارش کی ہے وہ یہ ہے:

محفوظ اور موثر علاج کے لئے پہلا قدم یہ ہے کہ چوہوں جیسے جانوروں میں BMT کی کارکردگی کا مظاہرہ کیا جائے ، جو پروجیریا میں ممکنہ حد تک قریب سے بیماری کے عمل کی نقل کے لئے تخلیق کیا گیا ہے۔ سائنسی طبقے میں بہت ساری لیبارٹریز جانوروں کے ان ماڈلز کو تیار کرنے کے لئے سخت محنت کر رہی ہیں (جن میں سے کچھ کو پی آر ایف نے مالی اعانت فراہم کی ہے۔) اس میٹنگ میں شریک ماہرین نے اس بات پر اتفاق کیا کہ پی آر ایف کو پروجیریا چوہوں میں علاج کے طور پر بی ایم ٹی کی جانچ کے لئے جلد سے جلد حرکت کرنے کی ضرورت ہے۔ . اس سے دو اہم سوالات کے جوابات دینے میں مدد ملے گی: 1) کیا یہ طریقہ کار محفوظ ہے؟ اور ایکس این ایم ایکس ایکس) کیا غیر صحتمند خلیوں کی جگہ لینے کے لئے ، خون کی وریدوں ، دل ، چربی کے ذخیروں ، وغیرہ - جس میں ان کی انتہائی ضرورت ہوتی ہے اس میں ہڈی میرو / اسٹیم خلیات جائیں گے؟ آنے والے مہینوں میں ، پی آر ایف اس تحقیق کو فروغ دے گا جو سمجھنے کے لئے ضروری ہے کہ بی ایم ٹی پروجیریا سے متاثرہ بچوں کی زندگی میں بہتری لائے گی یا نہیں۔ اس ورکشاپ نے ایک عمدہ نقطہ آغاز فراہم کیا۔

ورکشاپ کا ایجنڈا اور اسپیکر

ایک اجلاس: HGPS کے کلینیکل اور جینیاتی پہلو

HGPS اور طول بلد تشخیص کی حکمت عملی کا کلینیکل جائزہ: اگر ہم علاج سے بیماری کو بہتر بنا رہے ہیں تو ہم کیسے جانیں گے؟

ایچ جی پی ایس جین کی خرابی اور اس کا کیا مطلب ہے: پوٹیلیوایڈزیز میکانزم اور سنسنی کی خصوصیات

بون میرو ٹرانسپلانٹیشن اور جین تھراپی کے ذریعہ Mucopolysaccharidosis خرابی کی شکایت کی میٹابولک اصلاح

Osteogenesis imperfecta میں BMT کی حکمت عملی: کلینیکل ٹرائلز اور سبق سیکھا گیا

اسٹوریج بیماریوں کے ساتھ ٹرانسپلانٹیشن کے تجربات جو HGPS پر لاگو ہوسکتے ہیں

سیشن تین: ویسکولر ریپولیشن کے خلاف / کے خلاف ثبوت کلینیکل بہتری کا باعث بنے

کرسیاں: الزبتھ نابیل ، ایم ڈی اور ڈونلڈ اورلک ، پی ایچ ڈی
ایسوسی ایٹ تفتیش کار ، جینیٹکس اور سالماتی حیاتیات برانچ ،
NHLBI ، بیتیسڈا ، MD

ویسکولر وال سیل میں بھرتی اور بی ایم ٹی: ٹرانسپلانٹ عروقی تختیوں کو کیسے متاثر کرسکتا ہے؟

پروجیریا میں BMT کے ساتھ قلبی ریپولیشن کی صلاحیت - انسان اور ماؤس کے مطالعے سے شواہد

عمر بڑھنے پر قومی انسٹی ٹیوٹ سے ہچسنسن-گیلفورڈ پروجیریا سنڈروم کے لئے مالی اعانت

بیماری پر قابو پانے کے لئے ہیومیٹوپیٹک سیل ٹرانسپلانٹس کے ابتدائی اور دیر سے خطرہ

ہم دوسرے جینیاتی امراض کو دور کرنے کے لئے اسٹیم سیل ٹرانسپلانٹوں سے کیا سیکھ سکتے ہیں؟

نال میں خون کی پیوند کاری۔ پیشگی مطالعات اور پروجیریا کے لئے اس حکمت عملی کے جائزے کے نتائج

منتخب کردہ شرکاء کے تبصرے:

"ماہرین کا ایک بہت ہی متاثر کن گروہ جمع ہوا ، اور سائنسی گفتگو کا معیار بہت اونچا تھا۔ میں نے دوسرے جینیاتی امراض کے لئے بون میرو ٹرانسپلانٹیشن کے پیشہ ور افراد کے بارے میں بہت کچھ سیکھا ، اور یہ کہ کس طرح سے یہ تجربہ ہچنسن-گیلفورڈ پروجیریا سنڈروم میں پھیل سکتا ہے۔"

فرانسس کولنس ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی ، ڈائریکٹر
نیشنل ہیومن جینوم ریسرچ انسٹی ٹیوٹ

"مجھے اس ورکشاپ میں حصہ لینے میں اچھی طرح سے لطف اندوز ہوا۔ سب سے بڑی طاقت یہ تھی کہ متنوع گروہ نے ہمیں پروجیریا کے بیشتر پہلوؤں کو ایک جامع اور معلوماتی انداز میں حل کرنے کے قابل بنایا۔ ایسے شاندار گروپ کو جمع کرنے کے لئے میری مبارکباد۔"

• ماضی کی ملاقاتیں