منتخب کریں صفحہ

ایف ٹی آئی ڈرگ

فارنیسیلٹ ٹرانسفریز انھیبیٹر (ایف ٹی آئی) لونافرنیب (زوکنوی کے نام سے مشہور ہے) پروجیریا کے شکار بچوں کے لئے منشیات کا پہلا اور واحد علاج ہے۔

اس تاریخی دریافت کے پیچھے کی تاریخ: اگست 2005 اور فروری 2006 میں، محققین نے ایسے مطالعات شائع کیے جو پروجیریا کے بچوں کے لیے ممکنہ منشیات کے علاج کی حمایت کرتے ہیں۔ اصل میں ممکنہ طور پر کینسر کے علاج کے لیے تیار کیا گیا تھا، لونافارنیب نے ڈرامائی جوہری ساخت کی اسامانیتاوں کو الٹ دیا جو پروجیریا والے بچوں کے خلیات کی پہچان ہیں۔ اس کے علاوہ، اس FTI دوا نے پروجیریا جیسے ماؤس ماڈل میں بیماری کی کچھ علامات کو بہتر کیا۔

محققین نے کیوں سوچا کہ یہ دوا پروجیریا میں کام کرے گی؟ پروجیریا کے ل responsible ہم جو پروٹین ذمہ دار سمجھتے ہیں اسے پروجین کہتے ہیں۔ عام خلیوں کی افعال کو روکنے اور پروجیریا کا سبب بننے کے ل far ، پروجین پروٹین کے ساتھ ایک "فارنیسیل گروپ" نامی انو جوڑنا چاہئے۔ ایف ٹی آئیز پروجرین پر فورنسائل گروپ کے منسلک کو روکنے (روکنے) کے ذریعہ عمل کرتے ہیں۔ لہذا ، اگر ایف ٹی آئی منشیات پروجیریا والے بچوں میں اس فورنسائل گروپ کے انسداد کو روک سکتی ہے ، تو پروجرین کو "مفلوج" اور پروجیریا میں بہتری آسکتی ہے۔

پہلی بار ، ہمارے سامنے پروجیریا والے بچوں کے لئے ممکنہ علاج کرایا گیا۔ A پہلی بار پروجیریا کلینیکل ڈرگ ٹرائل 2007 میں شروع ہوا، اور 2012 میں مطالعہ کے نتائج شائع کیے گئے، جس سے ظاہر ہوتا ہے کہ ہر بچے نے ایک یا زیادہ شعبوں میں بہتری کا تجربہ کیا، بشمول اہم قلبی نظام۔ مئی 2014 میں، مزید مطالعہ نے انکشاف کیا کہ لونافارنیب کی متوقع عمر میں کم از کم 1.6 سال اضافہ ہوتا ہے (جس میں بعد میں اضافہ کیا جائے گا، جیسا کہ مطالعہ مزید آگے بڑھتا ہے)، اور اپریل 2018 میں ایک مطالعہ شائع ہوا دی جریدے آف دی امریکن میڈیکل ایسوسی ایشن (جام) رپورٹ کیا کہ صرف لونافارنیب نے پروجیریا والے بچوں میں بقا کو بڑھایا۔  یہاں کلک کریں 2012 مطالعہ سے متعلق تفصیلات کے ل، ، یہاں 2014 نتائج پر تفصیلات کے ل for ، اور یہاں 2018 مطالعہ سے متعلق تفصیلات کے ل.

مئی 2018 میں ، شائع کردہ مطالعے کی ایڑیوں پر جاما، PRF اور Eiger Biopharmaceuticals نے بچوں میں پروجیریا کے علاج کے لیے امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن کے جائزے اور لونافارنیب کی ممکنہ منظوری کی ترقی اور حصول کے لیے تعاون اور فراہمی کا معاہدہ کیا۔ فائلنگ 23 مارچ 2020 کو مکمل ہوئی۔ نومبر، 2020 میں، لونافرنیب نے تاریخ رقم کی۔ یو ایس فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) کی منظوری حاصل کرنے والا پہلا علاج پروجیریا اور پروجرویڈ لیمونوپیتھیس کے لئے۔

اب ہمارے پاس پروجیریا کا ایک علاج ہے لیکن یہ علاج نہیں ہے ، لہذا ہم ایسی دواؤں کو دریافت کرنے کے لئے تحقیق جاری رکھنا جاری رکھتے ہیں جو اور بھی موثر ثابت ہوں گی ، اور آخر کار پروجیریا کا علاج کر سکتے ہیں۔