صفحہ منتخب کریں۔

ایف ٹی آئی ڈرگ

farnesyltransferase inhibitor (FTI) lonafarnib (Zokinvy کے نام سے برانڈڈ) پروجیریا والے بچوں کے لیے پہلی اور واحد معروف دوا ہے۔

اس تاریخی دریافت کے پیچھے کی تاریخ: اگست 2005 اور فروری 2006 میں، محققین نے ایسے مطالعات شائع کیے جو پروجیریا کے شکار بچوں کے لیے منشیات کے ممکنہ علاج کی حمایت کرتے ہیں۔ اصل میں ممکنہ طور پر کینسر کے علاج کے لیے تیار کیا گیا، لونافارنیب نے ڈرامائی جوہری ساخت کی اسامانیتاوں کو الٹ دیا جو پروجیریا والے بچوں کے خلیوں کی پہچان ہیں۔ اس کے علاوہ، اس FTI دوا نے پروجیریا جیسے ماؤس ماڈل میں بیماری کی کچھ علامات کو بہتر کیا۔

محققین نے کیوں سوچا کہ یہ دوا پروجیریا میں کام کرے گی؟ وہ پروٹین جسے ہم پروجیریا کے لیے ذمہ دار سمجھتے ہیں اسے پروجیرین کہتے ہیں۔ خلیے کے عام کام کو روکنے اور پروجیریا کا سبب بننے کے لیے، "فارنیسیل گروپ" نامی مالیکیول کو پروجیرین پروٹین کے ساتھ منسلک کرنا ضروری ہے۔ ایف ٹی آئیز فارنیسیل گروپ کے پروجیرین کے ساتھ منسلک ہونے کو روک کر (روک کر) کام کرتے ہیں۔ لہذا، اگر ایف ٹی آئی کی دوا پروجیریا والے بچوں میں اس فارنیسیل گروپ کے اٹیچمنٹ کو روک سکتی ہے، تو پروجیرین "مفلوج" ہو سکتا ہے اور پروجیریا میں بہتری آ سکتی ہے۔

پہلی بار، ہمارے سامنے پروجیریا والے بچوں کا ممکنہ علاج تھا۔ اے پروجیریا کا پہلا کلینیکل ڈرگ ٹرائل 2007 میں شروع ہوا، اور 2012 میں مطالعہ کے نتائج شائع کیے گئے، جس سے ظاہر ہوتا ہے کہ ہر بچے نے ایک یا زیادہ شعبوں میں بہتری کا تجربہ کیا، بشمول اہم قلبی نظام۔ مئی 2014 میں، مزید مطالعہ نے انکشاف کیا کہ لونافرنیب کی متوقع عمر میں کم از کم 1.6 سال اضافہ ہوتا ہے (جس میں بعد میں اضافہ کیا جائے گا، جیسا کہ مطالعہ مزید ترقی کرتا ہے) اور اپریل 2018 میں ایک مطالعہ شائع ہوا جرنل آف دی امریکن میڈیکل ایسوسی ایشن (جاما) رپورٹ کیا کہ صرف لونافارنیب نے پروجیریا والے بچوں میں بقا کو بڑھایا۔  یہاں کلک کریں۔ 2012 کے مطالعہ کی تفصیلات کے لیے، یہاں 2014 کے نتائج کی تفصیلات کے لیے، اور یہاں 2018 کے مطالعہ کی تفصیلات کے لیے۔

مئی 2018 میں، میں شائع ہونے والے مطالعہ کی ہیلس پر جما، PRF اور Eiger Biopharmaceuticals نے بچوں میں پروجیریا کے علاج کے لیے امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن کے جائزے اور لونافارنیب کی ممکنہ منظوری کی ترقی اور حصول کے لیے تعاون اور فراہمی کا معاہدہ کیا۔ فائلنگ 23 مارچ 2020 کو مکمل ہوئی۔ نومبر، 2020 میں، لونافرنیب نے تاریخ رقم کی۔ امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) کی منظوری حاصل کرنے والا پہلا علاج پروجیریا اور پروجیرایڈ لیمینوپیتھیز کے لئے۔

ہمارے پاس اب پروجیریا کا ایک ہی علاج ہے لیکن یہ علاج نہیں ہے، اس لیے ہم ایسی دوائیں دریافت کرنے کے لیے تحقیق جاری رکھے ہوئے ہیں جو اور بھی زیادہ موثر ہوں گی، اور بالآخر پروجیریا کا علاج ہو گی۔

urUrdu