بریکنگ ، دلچسپ خبر! 20 نومبر ، 2020 کو ، PRF نے ہمارے مشن کا ایک اہم حصہ حاصل کیا: لونافنیب ، جو پروجیریا کا پہلا علاج ہے ، کو ایف ڈی اے کی منظوری دے دی گئی ہے.
پروجیریا اب اس سے کم میں شامل ہوتا ہے 5٪ نایاب بیماریوں کا ایک ایف ڈی اے سے منظور شدہ علاج۔ * امریکہ میں پروجیریا والے بچے اور نوجوان اب طبی آزمائش کے بجائے نسخے کے ذریعے لونافارنیب تک رسائی حاصل کر سکتے ہیں۔
یہ اہم سنگ میل 13 مستقل سالوں کی تحقیق شامل ہے چار کلینیکل ٹرائلز، PRF کے تعاون سے تمام ، بہادر بچوں اور ان کے اہل خانہ کے ذریعہ ممکن ہوا ، اور آپ کے تعاون سے ، PRF کے عطیہ دہندگان کی حیرت انگیز کمیونٹی ہے۔
ہم بوسٹن چلڈرن ہسپتال ، ہاسبرو چلڈرن ہسپتال ، بریگہم اینڈ ویمن ہسپتال ، براؤن یونیورسٹی ، بوسٹن یونیورسٹی ، اور صحت کے قومی ادارے کی عالمی معیار کی پروجیریا ریسرچ ٹیموں کے بھی مشکور ہیں۔ دواسازی کے شراکت دار جنہوں نے پی آر ایف سے تعاون یافتہ کلینیکل ٹرائلز کو لونافرنب مفت فراہم کیا ، وہ بھی اہم تھے ، بشمول شیرنگ پلو ، مرک ** (امریکہ اور کینیڈا کے باہر ایم ایس ڈی کے نام سے جانا جاتا ہے) اور ایگر بائیو فارماسیوٹیکلز ، پروجیریا ریسرچ میں پیش رفت کو آگے بڑھانے میں ان کے حصے کے لیے ان غیر معمولی بلندیوں پر
ایگر میں ہمارے پارٹنرز دنیا بھر میں پروجیریا اور پروجیرایڈ لیمینوپیتھیز کی پروسیسنگ کی کمی والے مریضوں کے لیے لونافارنیب تک مسلسل رسائی فراہم کرنے کے لیے پرعزم ہیں، اور انھوں نے لونافارنیب تک رسائی میں مدد کے لیے خدمات قائم کی ہیں۔ ایگر ون کیئر ، اس کے ساتھ ساتھ امریکہ سے باہر کے مریضوں کے لیے Eigers Managed Access Program کے ذریعے لونافارنیب کا یورپی میڈیسن ایجنسی (EMA) جائزہ ابھی بھی جاری ہے، EMA کی منظوری کے بارے میں فیصلہ 2021 کے دوسرے نصف میں متوقع ہے۔
آپ اس تحقیق کی حمایت کرنے پر سب کا شکریہ جس نے ہمیں اس اہم مقام تک پہنچایا ہے۔ آپ کا مسلسل تعاون بھی ہمیں ان غیر معمولی بچوں کے علاج کی طرف بڑھتے رہنے کی اجازت دیتا ہے۔
تعطیلات کا موسم شروع کرنے اور اس کو ناقابل یقین حد تک ختم کرنے کا واقعی ایک غیر معمولی طریقہ ہے چیلنج سال.
ہماری پریس ریلیز کے لئے یہاں کلک کریں جو اس تاریخی خبر پر مزید تفصیلات فراہم کرتا ہے۔
* 300 نایاب بیماریاں جن کا ایف ڈی اے سے منظور شدہ علاج ہے (https://www.rarediseases.info.nih.gov/diseases/FDS-orphan-drugs)/7,000 نایاب بیماریوں کے لئے جن کی مالیکیولر بنیاد مشہور ہے (www.OMIM.org) = 4.2٪
** پی آر ایف شیرنگ پلو / مرک آر اینڈ ڈی کے سائنسدانوں کی اہم شراکت کو تسلیم کرنا چاہے گا جنہوں نے مدد کی ایچ جی پی ایس کے پری کلینیکل ماڈلز میں لونافرنیب کی تشخیص اور پروجیریا کے مریضوں میں کلینیکل اسٹڈیز۔ یہ ڈبلیو رابرٹ بشپ ، جان پیونسکی ، سیسل پیکٹ اور کیتھرین اسٹرڈر کی قیادت میں ٹیم نے فارماکوکینیٹک / فارماکوڈینامک مطالعات کی حمایت کی ، منشیات کی تشکیل کو بہتر بنایا اور ان تمام مطالعات کے دوران ادویات کی مناسب فراہمی کا بیمہ کیا۔ اس ٹیم کے ارکان میں شامل ہیں: سوسن اربک ، آرٹ برٹلسن ، ایلن کوپر ، ایملی فرینک ، ڈیوڈ ہیرس ، جارجینا ہیرس ، پال کرشمیئر ، منگ لیو ، جن کیون پائی ، رابرٹ پیٹن ، پال اسٹیٹکویچ ، گریگ سزپنر ، بوہدان یارمکو ، پال زاوڈنی ، اور یالی ژو۔