دن آ گیا ہے: پروجیریا کے پہلے علاج کے لئے ایف ڈی اے کی منظوری!

بریکنگ، دلچسپ خبر! 20 نومبر 2020 کو، PRF نے ہمارے مشن کا ایک اہم حصہ حاصل کیا: لونافارنیب، جو پروجیریا کا پہلا علاج ہے، کو ایف ڈی اے کی منظوری مل گئی ہے۔.

پروجیریا اب اس سے کم میں شامل ہوتا ہے۔ FDA سے منظور شدہ علاج کے ساتھ نایاب بیماریوں کا 5%۔* امریکہ میں پروجیریا والے بچے اور نوجوان اب طبی آزمائش کے بجائے نسخے کے ذریعے لونافارنیب تک رسائی حاصل کر سکتے ہیں۔

یہ اہم سنگ میل 13 سال کی مسلسل تحقیق کی بدولت حاصل ہوا ہے۔ چار کلینیکل ٹرائلز، یہ سب PRF کے تعاون سے کیا گیا ہے، جو ہمت والے بچوں اور ان کے خاندانوں کے ذریعے ممکن ہوا ہے، اور آپ کی طرف سے مالی امداد فراہم کی گئی ہے، PRF کی عطیہ دہندگان کی شاندار کمیونٹی۔

ہم بوسٹن چلڈرن ہسپتال، ہسبرو چلڈرن ہسپتال، بریگھم اینڈ ویمنز ہسپتال، براؤن یونیورسٹی، بوسٹن یونیورسٹی، اور نیشنل انسٹی ٹیوٹ آف ہیلتھ میں عالمی معیار کی پروجیریا ریسرچ ٹیموں کے بھی شکر گزار ہیں۔ فارماسیوٹیکل پارٹنرز جنہوں نے PRF کے تعاون سے کلینکل ٹرائلز کو مفت میں lonafarnib فراہم کیا، وہ بھی اہم تھے، بشمول Shering-Plough، Merck ** (US اور کینیڈا سے باہر MSD کے نام سے جانا جاتا ہے) اور Eiger Bio Pharmaceuticals، پروجیریا کی تحقیق میں پیشرفت کو آگے بڑھانے کے لیے۔ ان غیر معمولی نئی بلندیوں پر۔

ایگر میں ہمارے پارٹنرز دنیا بھر میں پروجیریا اور پروجیرایڈ لیمینوپیتھیز کی پروسیسنگ کی کمی والے مریضوں کے لیے لونافارنیب تک مسلسل رسائی فراہم کرنے کے لیے پرعزم ہیں، اور انھوں نے لونافارنیب تک رسائی میں مدد کے لیے خدمات قائم کی ہیں۔ ایگر ون کیئر، اس کے ساتھ ساتھ امریکہ سے باہر کے مریضوں کے لیے Eigers Managed Access Program کے ذریعے لونافارنیب کا یورپی میڈیسن ایجنسی (EMA) جائزہ ابھی بھی جاری ہے، EMA کی منظوری کے بارے میں فیصلہ 2021 کے دوسرے نصف میں متوقع ہے۔

اس تحقیق کی حمایت کرنے کے لیے آپ سب کا شکریہ جس نے ہمیں اس اہم مقام تک پہنچایا ہے۔ آپ کی مسلسل حمایت ہمیں ان غیر معمولی بچوں کے علاج کے لیے آگے بڑھنے کی اجازت دیتی ہے۔

تعطیلات کے موسم کو شروع کرنے اور اسے ناقابل یقین حد تک ختم کرنے کا واقعی ایک قابل ذکر طریقہ چیلنجنگ سال

ہماری پریس ریلیز کے لیے یہاں کلک کریں۔ جو اس تاریخی خبر کی مزید تفصیلات فراہم کرتا ہے۔

*300 نایاب بیماریاں جن کا علاج ایف ڈی اے سے منظور شدہ ہے (https://www.rarediseases.info.nih.gov/diseases/FDS-orphan-drugs)/7,000 نایاب بیماریاں جن کے لیے مالیکیولر بنیاد جانا جاتا ہے (www.OMIM.org) =4.2%

** PRF Schering-Plough/ Merck R&D کے سائنسدانوں کی اہم شراکت کو تسلیم کرنا چاہے گا جنہوں نے اس کی حمایت کی۔ HGPS کے پری کلینیکل ماڈلز میں لونافارنیب کی تشخیص اور پروجیریا کے مریضوں میں کلینیکل اسٹڈیز دونوں۔ یہ ٹیم، جس کی قیادت ڈبلیو. رابرٹ بشپ، جان پیونسکی، سیسل پکیٹ، اور کیتھرین سٹراڈر نے کی، نے فارماکوکینیٹک/ فارماکوڈینامک اسٹڈیز، بہترین ادویات کی تشکیل اور ان تمام مطالعات میں دواؤں کی مناسب فراہمی کی بیمہ کی حمایت کی۔ اس ٹیم کے اراکین میں شامل ہیں: سوسن آربک، آرٹ برٹیلسن، ایلن کوپر، ایملی فرینک، ڈیوڈ ہیرس، جارجیانا ہیرس، پال کرشمیئر، منگ لیو، جن کیون پائی، رابرٹ پیٹن، پال اسٹیٹکیوچ، گریگ سزپونار، بوہدان یاریمکو، پال زووڈنی، اور یالی زو۔