重大新闻！ 20年2020月XNUMX日，PRF实现了我们的重要任务： lonafarnib是早衰症的首个治疗药物，已获得FDA批准.
现在，早衰症的加入人数少于 经FDA批准的治疗方法的罕见病占5％。* 在美国，患有早衰症的儿童和年轻人现在可以通过处方获得 lonafarnib，而不是通过临床试验。
经过13年的坚定研究，这一重要的里程碑已经到来 四个临床试验，由PRF共同协调，由勇敢的孩子们及其家人提供，并由您资助，PRF的捐助者社区很棒。
我们还要感谢波士顿儿童医院、孩之宝儿童医院、布里格姆妇女医院、布朗大学、波士顿大学和美国国立卫生研究院的世界一流早衰研究团队。 向 PRF 支持的临床试验免费提供 lonafarnib 的制药合作伙伴也至关重要，包括 Shering-Plough、Merck **（在美国和加拿大以外称为 MSD）和 Eiger BioPharmaceuticals，他们在促进早衰症研究进展方面发挥了作用达到这些非凡的新高度。
我们在 Eiger 的合作伙伴致力于为全球早衰和加工缺陷型早衰样核纤层蛋白病患者提供持续使用 lonafarnib 的服务，他们已经建立了支持通过以下方式获取 lonafarnib 的服务 艾格峰OneCare 以及通过 Eiger 针对美国以外患者的管理访问计划欧洲药品管理局 (EMA) 对 lonafarnib 的审查仍在进行中，预计将在 2021 年下半年做出 EMA 批准决定。
谢谢大家支持将我们带到这一关键点的研究。 您的持续支持也使我们能够继续为这些非凡的孩子们寻求治疗。
开始假期并结束这一令人难以置信的绝佳方式 挑战 一年。
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* 300种经过FDA批准的罕见疾病（https://www.rarediseases.info.nih.gov/diseases/FDS-orphan-drugs)/7,000 分子基础已知的罕见疾病（www.OMIM.org）= 4.2％
** PRF 对来自先灵葆雅/默克研发的科学家们的重要贡献表示感谢，他们支持 lonafarnib 在 HGPS 的临床前模型和早衰患者的临床研究中的评估。 这 由 W. Robert Bishop、John Piwinski、Cecil Pickett 和 Catherine Strader 领导的团队支持药代动力学/药效学研究，优化药物配方，并在整个研究过程中确保充足的药物供应。 该团队的成员包括：Susan Arbuck、 阿特·贝特尔森、艾伦·库珀、艾米莉·弗兰克、大卫·哈里斯、乔治亚娜·哈里斯、 Paul Kirschmeier、Ming Liu、Jin-Keon Pai、Robert Patton、Paul Statkevich、Greg Szpunar、Bohdan Yaremko、Paul Zavodny 和 Yali Zhu。