我们很高兴分享来自 关于RNA治疗的两项非常令人兴奋的突破性研究 在早衰研究中。 两项研究均由Progeria研究基金会（PRF）共同资助，并由PRF的医学总监Leslie Gordon博士共同撰写。
早衰素是早衰症中引起疾病的蛋白质。 RNA疗法通过在RNA水平上阻断其产生而干扰了人体产生早衰素的能力。 这意味着 治疗比大多数疗法更具针对性 在蛋白质水平上靶向早老素。
尽管每项研究均使用不同的药物递送系统，但两项研究均针对相同的基本治疗策略，从而抑制了编码异常蛋白progerin的RNA的产生。 两者均由美国国立卫生研究院（NIH）的研究人员领导，并于今天发表在该杂志上 自然医学.
一项研究由美国国立卫生研究院主任弗朗西斯·柯林斯（Francis Collins）博士领导的研究表明，用一种名为SRP2001 r的药物治疗早衰小鼠诱导主动脉中有害的progerin mRNA和蛋白表达，在人体以及其他组织中的主要动脉。 在研究结束时，主动脉壁仍然坚固，小鼠表现出 生存率提高60％以上.
柯林斯说：“有针对性的RNA疗法在动物模型中显示出如此显着的结果，使我希望这可以导致早衰症治疗的重大进展。”
其他研究NIH国家癌症研究所癌症研究中心主任Tom Misteli博士领导的研究人员展示了 减少90-95％的产生有毒早老素的RNA 在用一种叫做LB143的药物治疗后的不同组织中。 Misteli的实验室发现，减少progerin蛋白在肝脏中最有效，对心脏和主动脉有进一步的改善作用。
我们现在知道有多种方法可以使用RNA疗法减少有害早老蛋白的产生。 每项研究都在小鼠模型中发现了不同的RNA片段，这些RNA片段在靶向时可提供有效的治疗途径，从而导致 早衰症小鼠的寿命比之前使用 lonafarnib 的研究中治疗的小鼠长得多，唯一获得 FDA 批准的用于治疗早衰症儿童的药物。 此外，研究人员发现，RNA 疗法和 lonafarnib 的联合治疗比单独使用任何一种治疗更有效地降低了肝脏和心脏中的早老素蛋白水平。
“这两项非常重要的研究表明， 我们现在的重大进步 PRF医学总监Leslie Gordon博士说。 “与这些出色的研究小组合作，为早衰症儿童推进RNA治疗感到非常兴奋。 两者都是令人兴奋的原理证明研究，并且 PRF激动地朝着临床试验迈进 应用这些治疗策略。
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鄂尔多斯（Erdos），MR，卡布拉尔（Cabral），华盛顿州，塔瓦雷斯（Tavarez），UL et al. 针对Hutchinson-Gilford早衰综合症的有针对性的反义治疗方法。 Nat Med (2021). https://doi.org/10.1038/s41591-021-01274-0
M.Putaraju，M.Jackson，S.Klein et al. 系统筛选可鉴定针对哈钦森–吉尔福德早衰综合症的治疗性反义寡核苷酸。 Nat Med (2021). https://doi.org/10.1038/s41591-021-01262-4