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PRF 的联合创始人兼医疗总监 Leslie Gordon 博士最近受邀与美国总统科学顾问、美国国立卫生研究院 (NIH) 前所长弗朗西斯·柯林斯 (Francis Collins) 博士一起,为国家罕见疾病组织 (NORD) 制作的教育视频系列做出贡献。

两人被要求分享他们在早衰症研究方面的经验教训,最早可以追溯到 1999 年 PRF 国际登记处的开发。在下面的两个视频中,他们分享了 2003 年早衰症基因发现的要点,通过 PRF 医学和研究数据库的开发、PRF 的自然历史研究,最后通过美国食品和药物管理局 (FDA) 批准第一个早衰症治疗药物 lonafarnib,展示了推进早衰症研究的可能途径。罕见疾病针对那些参与罕见疾病研究和宣传的人。

这个完整的系列为任何对罕见疾病药物开发感兴趣的人提供了深入的信息,对戈登博士和柯林斯博士的采访位于该系列的自然历史研究模块中。