PRF继续进行积极的研究议程
该期刊在线发布了Progeria三重药物试验的结果 循环 于11年2016月1日**。 这项临床试验在已经成功的药物lonafarnib中增加了另外两种药物，普伐他汀和唑来膦酸。 该试验由PRF和国家心脏，肺与血液研究所共同资助，并由美国第一儿童医院波士顿儿童医院的专家团队进行。 尽管除lonafarnib单一疗法外没有发现明显的改善，但PRF仍在继续寻找有前途的候选药物，这些药物可以为早衰症儿童提供更长寿，更健康的生命– 新的二药试验。 这项全新的临床试验将药物依维莫司添加到lonafarnib中，目的是比单独使用lonafarnib更好地改善儿童的健康。 点击这里 有关更多详细信息，请参见我们的新闻稿。
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这三个孩子都已经服用lonafarnib数年了，现在正在添加依维莫司，以期希望2药物能一起更有效。 |
15岁的Meghan，7岁的Brennen和12岁的Lindsay参加了三项审判。 在您的支持下，他们于2年2016月首次进行了XNUMX药试验。为了确定挽救生命的方法和早衰症的治疗方法，PRF已资助了波士顿儿童医院的4项临床试验和62项科学研究。 我们对这些试验感到兴奋，他们发现lonafarnib改善了儿童的心血管系统，并适度地延长了他们的寿命。 三重试验结果表明，随着对更有效治疗方法以及最终治愈方法的寻找，我们需要继续采取积极的策略。
在有关三项试验结果的随附社论中，美国国立卫生研究院所长和研究作者弗朗西斯·柯林斯（Francis Collins，MD）博士写道：“…正在出现其他治疗选择，并且 比以往任何时候都更有动力 在基础和临床研究社区中。”
** Gordon等。 等人，蛋白法尼基化抑制剂Lonafarnib，普伐他汀和唑来膦酸在Hutchinson-Gilford早衰综合征患儿中的临床试验， 循环, 10.1161 / CIRCULATIONAHA.116.022188