프로게리아에 대한 이해와 질병 치료에 그 어느 때보다 더 가까이 다가간 3가지 연구 발표

PRF 자금 지원을 받는 UCLA 연구원들은 프로게리아와 유사한 마우스 모델을 사용하여 프로게리아가 있는 어린이를 위한 잠재적인 약물 치료법을 테스트했습니다. 2월 16일 Science에 발표된 그들의 연구에 따르면 이 FTI 약물은 질병의 일부 징후를 개선하는 것으로 나타났습니다.

9월에 Progeria Research Foundation은 PRF에서 자금을 지원한 연구자들이 Progeria가 있는 어린이를 위한 잠재적인 약물 치료를 뒷받침하는 연구를 발표했다고 발표하게 되어 기뻤습니다. 이 약물을 투여했을 때 Progeria 세포가 정상화되었습니다(접시에서). 다음 단계의 테스트는 동물 모델에서 진행되었으며, 2월 16일에 Science에 발표된 연구에서 이 FTI 약물이 Progeria와 유사한 마우스 모델에서 질병의 일부 징후를 개선한다는 것을 보고하게 되어 기쁩니다. PRF는 UCLA 연구원인 Loren Fong 박사와 Stephen Young 박사에게 이 어린이를 대상으로 한 임상 치료 시험을 향한 이 최신의 중요한 단계에 대한 자금을 지원했습니다. 자세한 내용은 여기를 클릭하세요 이 흥미로운 소식을 전해드립니다.

그리고 과학 출판은 계속됩니다! PRF는 Dr. Karima Djabali, Dr. Dayle McClintock 및 PRF 의료 책임자 Dr. Leslie B. Gordon이 수행한 연구에 자금을 지원했으며, 이 연구는 이번 주 PNAS에 게재되었습니다. (미국 국립과학원 회보). 이 연구는 프로게리아 유전자(프로게린이라고 함)가 생성하는 결함이 있는 단백질이 어린이의 혈관 벽 세포에 축적된다는 결론을 내렸습니다. 이는 우리에게 프로게린과 심장병 사이에 직접적인 연관성이 있다는 것을 보여줍니다.

그리고 마지막으로, 프로게리아 유전자를 발견한 프랜시스 콜린스 박사의 연구실은 앞으로 나아가 어린이와 동일한 유전적 결함을 지닌 프로게리아 마우스를 생산했습니다. 이 고전적인 프로게리아 마우스 모델은 심각한 혈관 질환을 보여주며, 프로게리아를 앓는 어린이가 심장병을 어떻게 발병하는지 이해하는 데 중요한 역할을 할 뿐만 아니라, 더 중요한 것은 프로게리아를 치료하고 치유하는 데 FTI 및 유전자 요법과 같은 새로운 치료법을 테스트하는 데 훌륭한 모델이 될 것입니다. 그리고 이 모델은 일반적으로 심혈관 질환을 탐구하는 데에도 사용할 수 있습니다. 저희 의료 책임자인 레슬리 B. 고든 박사가 공동 저자라는 사실을 자랑스럽게 생각합니다. 이 연구는 이번 주 PNAS에 게재되었습니다.

PNAS 기사 두 개의 사본은 미국 국립과학원 회보 웹사이트에서 찾을 수 있습니다. 한국어: www.pnas.org

한 달에 세 가지 연구 - 와우! 우리는 정말 치료법을 향해 요리하고 있습니다. 매일 프로게리아를 앓고 있는 어린이와 전 세계적으로 심장병을 앓고 있는 수백만 명의 사람들을 돕기 위해 열심히 일하는 모든 연구자들에게 감사드립니다. 그리고 이 모든 것을 가능하게 해준 가족과 어린이, 그리고 모든 기부자들에게 감사드립니다.

우리 함께 할 것이다 치료법을 찾아보세요!