Von PRF finanzierte UCLA-Forscher haben ein Progeria-ähnliches Mausmodell genommen und eine mögliche medikamentöse Behandlung für Kinder mit Progeria getestet. Ihre am 16. Februar in Science veröffentlichte Studie hat herausgefunden, dass dieses FTI-Medikament einige Anzeichen der Krankheit verbessert.
Im September gab die Progeria Research Foundation bekannt, dass PRF-finanzierte Forscher Studien veröffentlicht hatten, die eine mögliche medikamentöse Behandlung für Kinder mit Progeria unterstützen - Progeria-Zellen normalisierten sich (in einer Schale), als sie dieses Medikament erhielten. Die nächste Testphase war in Tiermodellen, und wir freuen uns, berichten zu können, dass eine in Science am 16. Februar veröffentlichte Studie herausgefunden hat, dass dieses FTI-Medikament einige Anzeichen von Krankheiten in einem progerieähnlichen Mausmodell verbessert. PRF half dabei, die UCLA-Forscher Dr. Loren Fong und Dr. Stephen Young für diesen jüngsten, entscheidenden Schritt in Richtung klinischer Behandlungsstudien mit den Kindern zu finanzieren. Klicken Sie hier für weitere Details über diese aufregenden Neuigkeiten.
Und die wissenschaftlichen Veröffentlichungen gehen weiter! PRF finanzierte eine Studie von Dr. Karima Djabali zusammen mit Dr. Dayle McClintock und dem medizinischen Direktor von PRF, Dr. Leslie B. Gordon, die gerade im PNAS dieser Woche veröffentlicht wurde (Verfahren der Nationalen Akademie der Wissenschaften). Die Studie kommt zu dem Schluss, dass sich das durch das Progeria-Gen (Progerin genannt) produzierte defekte Protein in Zellen der Gefäßwände der Kinder ansammelt. Dies zeigt uns zum ersten Mal, dass es einen direkten Zusammenhang zwischen Progerin und Herzerkrankungen gibt.
Und zu guter Letzt hat das Labor von Dr. Francis Collins, der das Gen für Progeria entdeckt hat, eine Progeria-Maus entwickelt, die einen genetischen Defekt aufweist, der mit dem der Kinder identisch ist. Dieses klassische Progeria-Mausmodell zeigt schwere Gefäßerkrankungen und wird für unser Verständnis von entscheidender Bedeutung sein, nicht nur wie Kinder mit Progeria Herzkrankheiten entwickeln, sondern vor allem hervorragende Modelle zum Testen neuer Behandlungen wie FTI und Gentherapien bei der Behandlung und Heilung von Progeria Und dieses Modell kann auch verwendet werden, um Herz-Kreislauf-Erkrankungen im Allgemeinen zu untersuchen. Wir sind stolz zu sagen, dass unser medizinischer Direktor, Dr. Leslie B. Gordon, Mitautor ist. Die Studie erscheint im PNAS dieser Woche.
Kopien der beiden PNAS-Artikel finden Sie auf der Website der Proceedings of the National Academies of Science unter www.pnas.org
Drei Studien in einem Monat - WOW! Wir kochen wirklich in Richtung Heilung. Vielen Dank an alle Forscher, die jeden Tag hart daran arbeiten, Kindern mit Progerie und den Millionen von Menschen, die weltweit an Herzerkrankungen leiden, zu helfen. Und danke an die Familien und Kinder sowie an alle unsere Spender, die dies alles möglich gemacht haben.
ZUSAMMEN WIR WILL DIE HEILUNG FINDEN!