《纽约客》报道早衰症基因编辑：PRF 正在治愈早衰症！

正如今天《纽约客》头版文章所述， 一种极其罕见的疾病如何加速衰老，  早衰症研究基金会很高兴宣布开创性的早衰症 基因编辑计划。 

碱基编辑疗法 使用 CRISPR 技术来定位和纠正遗传密码中的特定 DNA 碱基（或“字母”）。 由于早衰症是由 DNA 中单个字母的变化引起的，因此非常适合这种类型的基因治疗。

早衰症基因团队

PRF一直与一支由世界知名科学家和创新者组成的杰出团队合作。该团队的不懈努力和奉献精神，正在将这种变革性疗法变为现实：

从左上到右下：
Francis Collins 医学博士、哲学博士 – 早衰症长期研究合作伙伴、美国国立卫生研究院 (NIH) 前院长
Michael Erdos 博士 – 美国国家人类基因组研究所（NHGRI）分子遗传学部门副研究员
Leslie Gordon 医学博士 – PRF 联合创始人兼医疗总监，全球顶尖早衰症专家
刘大卫 博士 – 麻省理工学院布罗德研究所和哈佛大学科学家， 碱基编辑 基因治疗技术
*萨米·巴索，MS，意大利早衰症协会联合创始人兼 PRF 大使 Sammy Basso，是该团队不可或缺的一部分，直至 2024 年 10 月去世。

从小鼠模型到临床试验

早衰基因团队及其实验室成员首次证明，基因编辑可以 大幅延长使用寿命 早衰症小鼠模型——令人震惊的是 140% — 这一发现发表在世界顶级科学期刊之一上， 自然基于这一非凡成就，该团队对药物进行了改进，目前专注于启动临床试验所需的步骤：药物制造、与美国 FDA 合作以及制定临床试验方案。

未来的旅程将是多阶段的、技术复杂的、而且成本昂贵。 PRF 决心迎接每一个挑战，为患有早衰症的儿童和年轻人提供基因治疗。

社区驱动的使命

早衰症社区一直陪伴着我们。 PRF 的领导团队定期与世界各地的早衰症家庭举行在线会议，因此他们是我们寻求治愈之路上的合作伙伴。

此外，这项研究的意义可能远远超出早衰症。 除了治愈早衰症之外，我们还在开辟一条其他罕见疾病可以效仿的道路。 因此，这不仅对于早衰症，而且对于长期被忽视的其他疾病来说都是一次突破性的飞跃。

刘大卫 2025年生命科学突破奖获得者 在 2023 年瑞典举行的 Brilliant Minds 会议上，他们与 Sammy Basso 共同探讨碱基编辑和主要编辑的发展。他们关于碱基编辑和早衰症的演讲获得了全场起立鼓掌。

您的支持至关重要

基因疗法是最有前景且生产成本最高的药物类型。 像您一样的 PRF 热情支持者的坚定承诺将使早衰症基因编辑成为现实。

我们正携手并进，创造非凡的奇迹。

我们一起 将要 找到治愈方法！