New Yorker berichtet über die Bearbeitung von Progerie-Genen: PRF ist auf dem Weg, PROGERIE zu HEILEN!

Wie im New Yorker-Artikel vom 11. August 2025 auf der Titelseite beschrieben**, mit dem Titel Wie eine extrem seltene Krankheit das Altern beschleunigt,  Die Progeria Research Foundation freut sich, die bahnbrechende Progeria Programm zur Genbearbeitung. 

**klicken Sie hier um den vollständigen Artikel zu lesen.

Basisbearbeitungstherapie verwendet die CRISPR-Technologie, um eine bestimmte DNA-Base (oder einen „Buchstaben“) im genetischen Code anzuvisieren und zu korrigieren. Da Progerie durch die Veränderung eines einzelnen Buchstabens in der DNA verursacht wird, eignet sie sich hervorragend für diese Art der Gentherapie.

Das Progeria-Gen-Team

PRF arbeitet mit einem außergewöhnlichen Team weltbekannter Wissenschaftler und Innovatoren zusammen. Die unermüdliche Arbeit und das Engagement des Teams ermöglichen die Realisierung dieser bahnbrechenden Therapie:

Von oben links nach unten rechts:
Francis Collins, MD, PhD – Langjähriger Forschungspartner im Bereich Progerie und ehemaliger Direktor der National Institutes of Health (NIH).
Michael Erdos, PhD – Associate Investigator, Abteilung für Molekulargenetik, National Human Genome Research Institute (NHGRI)
Leslie Gordon, MD, PhD – Mitbegründer und medizinischer Direktor von PRF und weltweit führender Experte für Progerie
David Liu, PhD – Wissenschaftler des Broad Institute des MIT und der Harvard University, Gründer von Basisbearbeitung Gentherapie-Technologie
*Sammy Basso, MS, Mitbegründer der Associazione Italiana Progeria Sammy Basso und PRF-Botschafter, war bis zu seinem Tod im Oktober 2024 ein fester Bestandteil dieses Teams.

Vom Mausmodell zur klinischen Studie

Das Progeria Gene Team und seine Labormitglieder haben erstmals gezeigt, dass die Genbearbeitung die Lebensdauer drastisch erhöhen des Progeria-Mausmodells – durch eine erstaunliche 140% – eine Entdeckung, die in einer der weltweit führenden wissenschaftlichen Zeitschriften veröffentlicht wurde, NaturAufbauend auf dieser bemerkenswerten Leistung hat das Team das Medikament weiterentwickelt und konzentriert sich nun auf die Schritte, die für den Beginn einer klinischen Studie erforderlich sind: Arzneimittelherstellung, Zusammenarbeit mit der US-amerikanischen FDA und Entwicklung von Protokollen für klinische Studien.

Der bevorstehende Weg wird mehrstufig, technisch kompliziert und teuer sein. PRF ist entschlossen, jede Herausforderung anzunehmen, um Kindern und jungen Erwachsenen mit Progerie eine Gentherapie zu ermöglichen.

Eine von der Gemeinschaft getragene Mission

Die Progeria Community hat uns auf jedem Schritt des Weges begleitet. Das Führungsteam der PRF veranstaltet regelmäßig Online-Meetings mit Progerie-Familien auf der ganzen Welt und ist somit unser Partner auf dem Weg zur Heilung.

Darüber hinaus könnten die Auswirkungen dieser Arbeit weit über Progerie hinausgehen. Neben der Heilung von Progerie ebnen wir den Weg für andere seltene Krankheiten. Dies könnte also nicht nur für die Progerie einen bahnbrechenden Fortschritt darstellen, sondern auch für andere Erkrankungen, die lange Zeit übersehen wurden.

David Liu, Preisträger des Breakthrough Prize 2025 in den Biowissenschaften für die Entwicklung von Base Editing und Prime Editing, zusammen mit Sammy Basso auf der Brilliant Minds Conference in Schweden im Jahr 2023. Für ihre Präsentation zum Thema Base Editing und Progerie erhielten sie stehende Ovationen.

Ihre Unterstützung ist entscheidend

Die Gentherapie ist die vielversprechendste und in der Herstellung teuerste Arzneimittelart. Das unerschütterliche Engagement leidenschaftlicher Unterstützer der PRF wie Ihnen wird die Bearbeitung des Progerie-Gens Wirklichkeit werden lassen.

Gemeinsam stehen wir kurz vor etwas Außergewöhnlichem.

Gemeinsam WILLE Finde die Heilung!