O New Yorker apresenta a edição genética da Progeria: a PRF está no caminho para CURAR A PROGERIA!

Conforme descrito no artigo de primeira página do New Yorker de 11 de agosto de 2025**, intitulado Como uma doença ultrarrara acelera o envelhecimento,  A Progeria Research Foundation tem o prazer de anunciar o pioneiro Progeria Programa de edição genética. 

**Clique aqui para ler o artigo completo.

Terapia de edição de base usa a tecnologia CRISPR para atingir e corrigir uma base de DNA específica (ou “letra”) no código genético. Como a Progéria é causada por uma alteração em uma única letra no DNA, ela é perfeitamente adequada para esse tipo de terapia genética.

A Equipe do Gene Progeria

A PRF tem colaborado com uma equipe extraordinária de cientistas e inovadores de renome mundial. O trabalho incansável e a dedicação da equipe estão tornando esta terapia transformadora uma realidade:

Do canto superior esquerdo para o canto inferior direito:
Dr. Francis Collins, PhD – Parceiro de pesquisa de longa data da Progeria e ex-diretor do National Institutes of Health (NIH)
Michael Erdos, PhD – Pesquisador Associado, Seção de Genética Molecular, Instituto Nacional de Pesquisa do Genoma Humano (NHGRI)
Dr. Leslie Gordon, PhD – Cofundador e Diretor Médico da PRF e o maior especialista mundial em Progéria
David Liu, PhD – Cientista do Instituto Broad do MIT e da Universidade de Harvard, fundador da Edição de base Tecnologia de terapia genética
*Sammy Basso, MS, cofundador da Associazione Italiana Progeria Sammy Basso e embaixador da PRF, foi parte integrante desta equipe até seu falecimento em outubro de 2024.

Do modelo murino aos ensaios clínicos

A equipe do Progeria Gene e seus membros de laboratório demonstraram pela primeira vez que a edição genética poderia aumentar drasticamente a vida útil do modelo de rato Progeria — por um espantoso 140% — uma descoberta que foi publicada em uma das principais revistas científicas do mundo, Natureza. Com base nessa conquista notável, a equipe refinou o medicamento e agora está focada nas etapas necessárias para iniciar um ensaio clínico: fabricação do medicamento, envolvimento com o FDA dos EUA e desenvolvimento de protocolos de ensaio clínico.

A jornada à frente será multietapa, tecnicamente complicada e cara. A PRF está determinada a enfrentar todos os desafios para levar terapia genética a crianças e jovens adultos com Progéria.

Uma missão impulsionada pela comunidade

A Comunidade Progeria esteve conosco em cada passo do caminho. A equipe de liderança da PRF realiza regularmente reuniões on-line com famílias com Progeria em todo o mundo, para que elas sejam nossas parceiras nessa jornada em direção à cura.

Além disso, as implicações deste trabalho podem se estender muito além da Progéria. Além de curar a Progéria, estamos abrindo um caminho que outras doenças raras podem seguir. Portanto, isso pode ser um salto inovador não apenas para a Progéria, mas para outras condições que têm sido negligenciadas há muito tempo.

David Liu, Vencedor do Prêmio Revelação de 2025 em Ciências Biológicas para o desenvolvimento de edição de base e edição principal, com Sammy Basso na Brilliant Minds Conference na Suécia em 2023. Eles receberam uma ovação de pé por sua apresentação sobre edição de base e progeria.

Seu apoio é vital

A terapia genética é o tipo de medicamento mais promissor e mais caro de ser fabricado. O comprometimento inabalável de apoiadores apaixonados da PRF como você tornará a edição genética da Progéria uma realidade.

Juntos, estamos à beira de algo extraordinário.

Juntos, nós VAI encontre a cura!