نيويوركر يسلط الضوء على تعديل جينات مرض بروجيريا: PRF في طريقه لعلاج مرض بروجيريا!

كما هو موضح في مقالة نيويوركر على الصفحة الأولى بتاريخ 11 أغسطس 2025، بعنوان كيف يؤدي مرض نادر للغاية إلى تسريع الشيخوخة؟ يسعد مؤسسة أبحاث مرض بروجيريا أن تعلن عن أول دراسة رائدة في مجال مرض بروجيريا برنامج تحرير الجينات.

**انقر هنا لقراءة المقال كاملا.

تقول كايلي، البالغة من العمر 22 عامًا من أوهايو، والتي ظهرت في مقالة نيويوركر: "لقد شاركتُ في PRF معظم حياتي. أنا متحمسة جدًا للعلاج الجيني الذي يعملون عليه - عندما يصبح جاهزًا، سأكون كذلك!"

علاج تحرير القاعدة تستخدم تقنية CRISPR لاستهداف وتصحيح قاعدة DNA محددة (أو "حرف") في الشفرة الوراثية. وبما أن مرض الشيخوخة المبكرة يحدث نتيجة تغيير في حرف واحد فقط في الحمض النووي، فهو مناسب تماما لهذا النوع من العلاج الجيني.

فريق جينات الشيخوخة المبكرة

تتعاون مؤسسة PRF مع فريق استثنائي من العلماء والمبتكرين ذوي الشهرة العالمية. ويُسهم عمل الفريق الدؤوب وتفانيه في تحويل هذا العلاج التحويلي إلى واقع ملموس.

من أعلى اليسار إلى أسفل اليمين:
فرانسيس كولينز، دكتور في الطب، دكتور في الفلسفة - شريك أبحاث مرض الشيخوخة المبكرة منذ فترة طويلة والمدير السابق للمعاهد الوطنية للصحة (NIH)
مايكل إردوس، دكتوراه - باحث مشارك، قسم علم الوراثة الجزيئي، المعهد الوطني لأبحاث الجينوم البشري (NHGRI)
ليزلي جوردون، دكتور في الطب، دكتور في الفلسفة - المؤسس المشارك والمدير الطبي لـ PRF، وأهم خبير عالمي في مرض الشيخوخة المبكرة
ديفيد ليو، دكتوراه - عالم من معهد برود التابع لمعهد ماساتشوستس للتكنولوجيا وجامعة هارفارد، ومؤسس تحرير القاعدة تكنولوجيا العلاج الجيني
*سامي باسو، السيد سامي باسو، المؤسس المشارك لجمعية Progeria Italiana، وسفير PRF، كان جزءًا لا يتجزأ من هذا الفريق حتى وفاته في أكتوبر 2024.

من نموذج الفأر إلى التجارب السريرية

أثبت فريق جينات بروجيريا وأعضاء مختبرهم لأول مرة أن تحرير الجينات يمكن أن زيادة عمر الإنسان بشكل كبير نموذج الفأر المصاب بمرض بروجيريا - من خلال دراسة مذهلة 140% - اكتشاف تم نشره في إحدى المجلات العلمية الرائدة في العالم، طبيعةوبناءً على هذا الإنجاز الرائع، قام الفريق بتحسين الدواء، وهو يركز الآن على الخطوات اللازمة لبدء التجارب السريرية: تصنيع الدواء، والتعاون مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، وتطوير بروتوكولات التجارب السريرية.

إن الرحلة القادمة ستكون متعددة المراحل، ومعقدة من الناحية الفنية، ومكلفة. تعتزم مؤسسة PRF مواجهة كل التحديات من أجل توفير العلاج الجيني للأطفال والشباب المصابين بمرض الشيخوخة المبكرة.

مهمة مدفوعة بالمجتمع

لقد كان مجتمع Progeria معنا في كل خطوة على الطريق. يستضيف فريق قيادة PRF بانتظام اجتماعات عبر الإنترنت مع عائلات مرضى بروجيريا في جميع أنحاء العالم، لذا فهم شركاؤنا في هذه الرحلة نحو العلاج.

وعلاوة على ذلك، فإن آثار هذا العمل قد تمتد إلى ما هو أبعد من مرض الشيخوخة المبكرة. بالإضافة إلى علاج مرض الشيخوخة المبكرة، فإننا نمهد الطريق أمام الأمراض النادرة الأخرى التي يمكن أن تتبعها. وبالتالي، يمكن أن يشكل هذا قفزة رائدة إلى الأمام ليس فقط فيما يتعلق بمرض الشيخوخة المبكرة، بل أيضا فيما يتعلق بأمراض أخرى تم تجاهلها لفترة طويلة.

"إن أمل فريقنا هو استخدام التحرير الأساسي لإصلاح السبب الجذري لمرض الشيخوخة المبكرة، وتوفير مسار لعلاج محتمل للأطفال الذين يعانون من مرض الشيخوخة المبكرة، فضلاً عن تطوير العلاجات لملايين الأطفال الآخرين الذين يعانون من أمراض وراثية قاتلة."

ديفيد ليو، الحائز على جائزة الاختراق لعام 2025 في علوم الحياة لتطوير التحرير الأساسي والتحرير الأولي، مع سامي باسو في مؤتمر Brilliant Minds في السويد عام 2023. وقد تلقوا تصفيقًا حارًا لعرضهم التقديمي حول التحرير الأساسي والشيخوخة المبكرة.

دعمكم مهم

يعد العلاج الجيني من أكثر أنواع الأدوية الواعدة والأكثر تكلفة في التصنيع. إن الالتزام الراسخ من جانب المؤيدين المتحمسين لـ PRF مثلك سيجعل تعديل جينات مرض بروجيريا حقيقة واقعة.