New Yorker besteedt aandacht aan progeria-genbewerking: PRF is op weg om PROGERIA te GENEZEN!

Zoals beschreven in het artikel op de voorpagina van de New Yorker van 11 augustus 2025**, getiteld Hoe een uiterst zeldzame ziekte veroudering versnelt,  De Progeria Research Foundation is verheugd de baanbrekende Progeria-studie aan te kondigen Genbewerkingsprogramma. 

**Klik hier om het volledige artikel te lezen.

Basisbewerkingstherapie maakt gebruik van CRISPR-technologie om een specifieke DNA-base (of "letter") in de genetische code te targetten en te corrigeren. Omdat Progeria wordt veroorzaakt door een verandering in één enkele letter in het DNA, is het bij uitstek geschikt voor dit type gentherapie.

Het Progeria-genenteam

PRF werkt samen met een buitengewoon team van wereldberoemde wetenschappers en vernieuwers. Hun onvermoeibare werk en toewijding brengen deze transformatieve therapie tot leven:

Van linksboven naar rechtsonder:
Francis Collins, MD, PhD – Langdurige onderzoekspartner voor progeria en voormalig directeur van de National Institutes of Health (NIH)
Michael Erdos, PhD – Associate Investigator, Sectie Moleculaire Genetica, National Human Genome Research Institute (NHGRI)
Leslie Gordon, MD, PhD – Medeoprichter en medisch directeur van PRF, en 's werelds meest vooraanstaande expert op het gebied van Progeria
David Liu, PhD – MIT's Broad Institute en Harvard University wetenschapper, oprichter van Basisbewerking Gentherapietechnologie
*Sammy Bas, MS, medeoprichter van The Associazione Italiana Progeria Sammy Basso en PRF-ambassadeur, was een integraal onderdeel van dit team tot aan zijn overlijden in oktober 2024.

Van muizenmodel tot klinische proeven

Het Progeria Gene Team en hun laboratoriumleden hebben als eersten aangetoond dat genbewerking mogelijk is de levensduur drastisch verhogen van het Progeria-muismodel - door een verbazingwekkende 140% — een ontdekking die werd gepubliceerd in een van 's werelds belangrijkste wetenschappelijke tijdschriften, NatuurVoortbouwend op deze opmerkelijke prestatie heeft het team het medicijn verfijnd en richt het zich nu op de stappen die nodig zijn om een klinische proef te starten: het produceren van het medicijn, samenwerken met de Amerikaanse FDA en het ontwikkelen van protocollen voor klinische proeven.

De reis die voor ons ligt, zal uit meerdere fasen bestaan, technisch ingewikkeld en duur zijn. PRF is vastbesloten om elke uitdaging aan te gaan om gentherapie beschikbaar te maken voor kinderen en jongvolwassenen met Progeria.

Een gemeenschapsgedreven missie

De Progeria-gemeenschap heeft ons bij elke stap bijgestaan. Het leiderschapsteam van PRF organiseert regelmatig online bijeenkomsten met progeriafamilies over de hele wereld. Zij zijn onze partners op deze reis naar een genezing.

Bovendien kunnen de implicaties van dit werk veel verder reiken dan alleen Progeria. Naast het genezen van Progeria banen we een pad dat ook voor andere zeldzame ziekten geldt. Dit zou dus een enorme stap voorwaarts kunnen zijn, niet alleen voor Progeria, maar ook voor andere aandoeningen die lange tijd over het hoofd zijn gezien.

David Liu, Winnaar van de Breakthrough Prize 2025 in de levenswetenschappen voor de ontwikkeling van base editing en prime editing, met Sammy Basso op de Brilliant Minds Conference in Zweden in 2023. Ze kregen een staande ovatie voor hun presentatie over base editing en progeria.

Uw steun is van vitaal belang

Gentherapie is het meestbelovende en duurste type medicijn om te produceren. Dankzij de niet aflatende inzet van PRF-fanaten zoals u wordt genbewerking voor progeria werkelijkheid.

Samen staan we op de drempel van iets bijzonders.

Samen, wij ZULLEN vind de remedie!