ನ್ಯೂಯಾರ್ಕರ್ ವೈಶಿಷ್ಟ್ಯಗಳು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಜೀನ್ ಸಂಪಾದನೆ: ಪಿಆರ್ಎಫ್ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾವನ್ನು ಗುಣಪಡಿಸುವ ಹಾದಿಯಲ್ಲಿದೆ!

ಆಗಸ್ಟ್ 11, 2025 ರ ಮುಖಪುಟದ ನ್ಯೂಯಾರ್ಕರ್ ಲೇಖನ** ನಲ್ಲಿ ವಿವರಿಸಿದಂತೆ, ಶೀರ್ಷಿಕೆ ಅತಿ ಅಪರೂಪದ ಕಾಯಿಲೆಯು ವಯಸ್ಸಾಗುವಿಕೆಯನ್ನು ಹೇಗೆ ವೇಗಗೊಳಿಸುತ್ತದೆ,  ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಸಂಶೋಧನಾ ಪ್ರತಿಷ್ಠಾನವು ಪ್ರವರ್ತಕ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾವನ್ನು ಘೋಷಿಸಲು ರೋಮಾಂಚನಗೊಂಡಿದೆ ಜೀನ್ ಸಂಪಾದನೆ ಕಾರ್ಯಕ್ರಮ. 

**ಇಲ್ಲಿ ಕ್ಲಿಕ್ ಮಾಡಿ ಪೂರ್ಣ ಲೇಖನವನ್ನು ಓದಲು.

ಮೂಲ ಸಂಪಾದನೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಜೆನೆಟಿಕ್ ಕೋಡ್‌ನಲ್ಲಿ ನಿರ್ದಿಷ್ಟ ಡಿಎನ್‌ಎ ಬೇಸ್ (ಅಥವಾ "ಅಕ್ಷರ") ಅನ್ನು ಗುರಿಯಾಗಿಸಲು ಮತ್ತು ಸರಿಪಡಿಸಲು CRISPR ತಂತ್ರಜ್ಞಾನವನ್ನು ಬಳಸುತ್ತದೆ. ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಡಿಎನ್‌ಎಯಲ್ಲಿ ಒಂದೇ ಅಕ್ಷರದ ಬದಲಾವಣೆಯಿಂದ ಉಂಟಾಗುವುದರಿಂದ, ಈ ರೀತಿಯ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗೆ ಇದು ಸಂಪೂರ್ಣವಾಗಿ ಸೂಕ್ತವಾಗಿದೆ.

ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಜೀನ್ ತಂಡ

ಪಿಆರ್‌ಎಫ್ ವಿಶ್ವಪ್ರಸಿದ್ಧ ವಿಜ್ಞಾನಿಗಳು ಮತ್ತು ನಾವೀನ್ಯಕಾರರ ಅಸಾಧಾರಣ ತಂಡದೊಂದಿಗೆ ಸಹಕರಿಸುತ್ತಿದೆ. ತಂಡದ ದಣಿವರಿಯದ ಕೆಲಸ ಮತ್ತು ಸಮರ್ಪಣೆ ಈ ಪರಿವರ್ತನಾ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ವಾಸ್ತವಕ್ಕೆ ತರುತ್ತಿದೆ:

ಮೇಲಿನ ಎಡದಿಂದ ಕೆಳಗಿನ ಬಲಕ್ಕೆ:
ಫ್ರಾನ್ಸಿಸ್ ಕಾಲಿನ್ಸ್, MD, PhD – ದೀರ್ಘಕಾಲದ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಸಂಶೋಧನಾ ಪಾಲುದಾರ ಮತ್ತು ರಾಷ್ಟ್ರೀಯ ಆರೋಗ್ಯ ಸಂಸ್ಥೆಗಳ (NIH) ಮಾಜಿ ನಿರ್ದೇಶಕ
ಮೈಕೆಲ್ ಎರ್ಡೋಸ್, ಪಿಎಚ್ಡಿ – ಅಸೋಸಿಯೇಟ್ ಇನ್ವೆಸ್ಟಿಗೇಟರ್, ಆಣ್ವಿಕ ತಳಿಶಾಸ್ತ್ರ ವಿಭಾಗ, ರಾಷ್ಟ್ರೀಯ ಮಾನವ ಜೀನೋಮ್ ಸಂಶೋಧನಾ ಸಂಸ್ಥೆ (NHGRI)
ಲೆಸ್ಲಿ ಗಾರ್ಡನ್, MD, PhD - ಪಿಆರ್‌ಎಫ್‌ನ ಸಹ-ಸಂಸ್ಥಾಪಕ ಮತ್ತು ವೈದ್ಯಕೀಯ ನಿರ್ದೇಶಕ, ಮತ್ತು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾದ ಬಗ್ಗೆ ವಿಶ್ವದ ಅಗ್ರಗಣ್ಯ ತಜ್ಞ
ಡೇವಿಡ್ ಲಿಯು, ಪಿಎಚ್‌ಡಿ – MITಯ ಬ್ರಾಡ್ ಇನ್ಸ್ಟಿಟ್ಯೂಟ್ ಮತ್ತು ಹಾರ್ವರ್ಡ್ ವಿಶ್ವವಿದ್ಯಾಲಯದ ವಿಜ್ಞಾನಿ, ಸ್ಥಾಪಕ ಮೂಲ ಸಂಪಾದನೆ ಜೀನ್ ಥೆರಪಿ ತಂತ್ರಜ್ಞಾನ
*ಸ್ಯಾಮಿ ಬಸ್ಸೊ, ದಿ ಅಸೋಸಿಯಾಜಿಯೋನ್ ಇಟಾಲಿಯಾನಾ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾದ ಸಹ-ಸಂಸ್ಥಾಪಕ ಮತ್ತು ಪಿಆರ್‌ಎಫ್ ರಾಯಭಾರಿ ಸ್ಯಾಮಿ ಬಸ್ಸೊ ಅವರು ಅಕ್ಟೋಬರ್ 2024 ರಲ್ಲಿ ನಿಧನರಾಗುವವರೆಗೂ ಈ ತಂಡದ ಅವಿಭಾಜ್ಯ ಅಂಗವಾಗಿದ್ದರು.

ಮೌಸ್ ಮಾದರಿಯಿಂದ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳವರೆಗೆ

ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಜೀನ್ ತಂಡ ಮತ್ತು ಅವರ ಪ್ರಯೋಗಾಲಯದ ಸದಸ್ಯರು ಮೊದಲು ಜೀನ್ ಸಂಪಾದನೆಯು ಸಾಧ್ಯ ಎಂದು ಪ್ರದರ್ಶಿಸಿದರು ಜೀವಿತಾವಧಿಯನ್ನು ಗಮನಾರ್ಹವಾಗಿ ಹೆಚ್ಚಿಸುತ್ತದೆ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಮೌಸ್ ಮಾದರಿಯ - ಬೆರಗುಗೊಳಿಸುವ ಮೂಲಕ 140% — ವಿಶ್ವದ ಅಗ್ರ ವೈಜ್ಞಾನಿಕ ನಿಯತಕಾಲಿಕಗಳಲ್ಲಿ ಒಂದರಲ್ಲಿ ಪ್ರಕಟವಾದ ಒಂದು ಆವಿಷ್ಕಾರ, ಪ್ರಕೃತಿಈ ಗಮನಾರ್ಹ ಸಾಧನೆಯ ಮೇಲೆ ನಿರ್ಮಿಸುತ್ತಾ, ತಂಡವು ಔಷಧವನ್ನು ಪರಿಷ್ಕರಿಸಿದೆ ಮತ್ತು ಈಗ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗವನ್ನು ಪ್ರಾರಂಭಿಸಲು ಅಗತ್ಯವಾದ ಹಂತಗಳ ಮೇಲೆ ಕೇಂದ್ರೀಕರಿಸಿದೆ: ಔಷಧ ತಯಾರಿಕೆ, US FDA ಯೊಂದಿಗೆ ತೊಡಗಿಸಿಕೊಳ್ಳುವುದು ಮತ್ತು ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗ ಪ್ರೋಟೋಕಾಲ್‌ಗಳನ್ನು ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸುವುದು.

ಮುಂದಿನ ಪ್ರಯಾಣವು ಬಹು-ಹಂತದ, ತಾಂತ್ರಿಕವಾಗಿ ಸಂಕೀರ್ಣ ಮತ್ತು ದುಬಾರಿಯಾಗಿರುತ್ತದೆ. ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳು ಮತ್ತು ಯುವಜನರಿಗೆ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ತರುವ ಪ್ರತಿಯೊಂದು ಸವಾಲನ್ನು ಎದುರಿಸಲು ಪಿಆರ್‌ಎಫ್ ದೃಢನಿಶ್ಚಯ ಹೊಂದಿದೆ.

ಸಮುದಾಯ-ಚಾಲಿತ ಧ್ಯೇಯ

ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಸಮುದಾಯವು ನಮ್ಮ ಪ್ರತಿಯೊಂದು ಹಂತದಲ್ಲೂ ನಮ್ಮೊಂದಿಗಿದೆ. ಪಿಆರ್‌ಎಫ್‌ನ ನಾಯಕತ್ವ ತಂಡವು ಪ್ರಪಂಚದಾದ್ಯಂತದ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಕುಟುಂಬಗಳೊಂದಿಗೆ ನಿಯಮಿತವಾಗಿ ಆನ್‌ಲೈನ್ ಸಭೆಗಳನ್ನು ಆಯೋಜಿಸುತ್ತದೆ, ಆದ್ದರಿಂದ ಅವರು ಚಿಕಿತ್ಸೆಯತ್ತ ಈ ಪ್ರಯಾಣದಲ್ಲಿ ನಮ್ಮ ಪಾಲುದಾರರಾಗಿದ್ದಾರೆ.

ಇದಲ್ಲದೆ, ಈ ಕೆಲಸದ ಪರಿಣಾಮಗಳು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾವನ್ನು ಮೀರಿ ವಿಸ್ತರಿಸಬಹುದು. ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾವನ್ನು ಗುಣಪಡಿಸುವುದರ ಜೊತೆಗೆ, ಇತರ ಅಪರೂಪದ ಕಾಯಿಲೆಗಳು ಅನುಸರಿಸಬಹುದಾದ ಮಾರ್ಗವನ್ನು ನಾವು ರೂಪಿಸುತ್ತಿದ್ದೇವೆ. ಹೀಗಾಗಿ, ಇದು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾಕ್ಕೆ ಮಾತ್ರವಲ್ಲ, ದೀರ್ಘಕಾಲದಿಂದ ಕಡೆಗಣಿಸಲ್ಪಟ್ಟಿರುವ ಇತರ ಪರಿಸ್ಥಿತಿಗಳಿಗೂ ಒಂದು ಹೊಸ ಹೆಜ್ಜೆಯಾಗಿರಬಹುದು.

ಡೇವಿಡ್ ಲಿಯು, ಜೀವ ವಿಜ್ಞಾನದಲ್ಲಿ 2025 ರ ಬ್ರೇಕ್‌ಥ್ರೂ ಪ್ರಶಸ್ತಿ ಪುರಸ್ಕೃತರು 2023 ರಲ್ಲಿ ಸ್ವೀಡನ್‌ನಲ್ಲಿ ನಡೆದ ಬ್ರಿಲಿಯಂಟ್ ಮೈಂಡ್ಸ್ ಸಮ್ಮೇಳನದಲ್ಲಿ ಸ್ಯಾಮಿ ಬಸ್ಸೊ ಅವರೊಂದಿಗೆ ಬೇಸ್ ಎಡಿಟಿಂಗ್ ಮತ್ತು ಪ್ರೈಮ್ ಎಡಿಟಿಂಗ್ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಗಾಗಿ. ಬೇಸ್ ಎಡಿಟಿಂಗ್ ಮತ್ತು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಕುರಿತು ಅವರ ಪ್ರಸ್ತುತಿಗಾಗಿ ಅವರು ಸ್ಟ್ಯಾಂಡಿಂಗ್ ಓವೇಶನ್ ಪಡೆದರು.

ನಿಮ್ಮ ಬೆಂಬಲ ಅತ್ಯಗತ್ಯ

ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಅತ್ಯಂತ ಭರವಸೆಯ ಮತ್ತು ತಯಾರಿಸಲು ಅತ್ಯಂತ ದುಬಾರಿ ಔಷಧವಾಗಿದೆ. ನಿಮ್ಮಂತಹ ಪಿಆರ್‌ಎಫ್‌ನ ಉತ್ಸಾಹಭರಿತ ಬೆಂಬಲಿಗರ ಅಚಲ ಬದ್ಧತೆಯು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಜೀನ್ ಸಂಪಾದನೆಯನ್ನು ವಾಸ್ತವವಾಗಿಸುತ್ತದೆ.

ಒಟ್ಟಾಗಿ, ನಾವು ಅಸಾಧಾರಣವಾದದ್ದರ ಅಂಚಿನಲ್ಲಿದ್ದೇವೆ.

ಒಟ್ಟಿಗೆ, ನಾವು ತಿನ್ನುವೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಹುಡುಕಿ!