Le New Yorker présente l'édition génétique de la progéria : le PRF est sur la voie de la GUÉRISON DE LA PROGÉRIA !

Comme décrit dans l'article de première page du New Yorker du 11 août 2025**, intitulé Comment une maladie ultra-rare accélère le vieillissement,  La Fondation de recherche sur la progéria est ravie d'annoncer le projet pionnier sur la progéria Programme d'édition génétique. 

**Cliquez ici pour lire l'article complet.

Thérapie d'édition de base utilise la technologie CRISPR pour cibler et corriger une base d’ADN spécifique (ou « lettre ») dans le code génétique. Étant donné que la progéria est causée par une modification d’une seule lettre de l’ADN, elle est parfaitement adaptée à ce type de thérapie génique.

L'équipe génétique de la progéria

La PRF collabore avec une équipe extraordinaire de scientifiques et d'innovateurs de renommée mondiale. Grâce à leur travail acharné et à leur dévouement, cette thérapie transformatrice devient réalité :

De haut à gauche à bas à droite :
Dr Francis Collins, Ph. D. – Partenaire de recherche de longue date sur la progéria et ancien directeur des National Institutes of Health (NIH)
Dr Michael Erdos – Chercheur associé, Section de génétique moléculaire, Institut national de recherche sur le génome humain (NHGRI)
Dr Leslie Gordon, Ph. D. – Cofondateur et directeur médical du PRF, et le plus grand expert mondial de la progéria
David Liu, Ph. D. – Scientifique du Broad Institute du MIT et de l'Université Harvard, fondateur de Édition de base Technologie de thérapie génique
*Sammy Basso, MS, co-fondateur de l'Associazione Italiana Progeria Sammy Basso et ambassadeur du PRF, a fait partie intégrante de cette équipe jusqu'à son décès en octobre 2024.

Du modèle murin aux essais cliniques

L'équipe génétique de la Progéria et les membres de leur laboratoire ont démontré pour la première fois que l'édition génétique pouvait augmenter considérablement la durée de vie du modèle de souris Progeria — par une étonnante 140% — une découverte qui a été publiée dans l’une des plus grandes revues scientifiques du monde, NatureS’appuyant sur cette réalisation remarquable, l’équipe a affiné le médicament et se concentre désormais sur les étapes nécessaires pour démarrer un essai clinique : la fabrication du médicament, l’engagement avec la FDA américaine et le développement de protocoles d’essais cliniques.

Le voyage à venir sera en plusieurs étapes, techniquement compliqué et coûteux. PRF est déterminé à relever tous les défis pour apporter la thérapie génique aux enfants et aux jeunes adultes atteints de Progeria.

Une mission axée sur la communauté

La communauté Progeria nous a accompagnés à chaque étape du processus. L'équipe de direction du PRF organise régulièrement des réunions en ligne avec des familles atteintes de Progeria dans le monde entier. Elles sont donc nos partenaires dans ce voyage vers la guérison.

De plus, les implications de ce travail pourraient s’étendre bien au-delà de la progéria. En plus de guérir la progéria, nous ouvrons la voie à d’autres maladies rares. Cela pourrait donc constituer une avancée majeure non seulement pour la progéria, mais aussi pour d’autres maladies qui ont longtemps été négligées.

David Liu, Lauréat du prix Breakthrough 2025 en sciences de la vie pour le développement du montage de base et du montage principal, avec Sammy Basso à la conférence Brilliant Minds en Suède en 2023. Ils ont reçu une ovation debout pour leur présentation sur le montage de base et la progéria.

Votre soutien est vital

La thérapie génique est le type de médicament le plus prometteur et le plus coûteux à fabriquer. L'engagement indéfectible des partisans passionnés du PRF comme vous fera de l'édition génétique de la Progeria une réalité.

Ensemble, nous sommes à l’aube de quelque chose d’extraordinaire.

Ensemble, nous VOLONTÉ trouve le remède !