Як описано у статті на першій шпальті журналу New Yorker від 11 серпня 2025 року** під назвою Як надзвичайно рідкісне захворювання прискорює старіння, Фонд дослідження прогерії з радістю оголошує про новаторську прогерію Програма редагування генів.
**Натисніть тут щоб прочитати повну статтю.
“Я була пов’язана з PRF більшу частину свого життя”, — каже 22-річна Кейлі з Огайо, про яку було написано у статті в New Yorker. “Я дуже рада генній терапії, над якою вони працюють!”
Терапія базового редагування використовує технологію CRISPR для виявлення та виправлення певної бази ДНК (або «літери») у генетичному коді. Оскільки прогерія викликається зміною однієї літери в ДНК, вона ідеально підходить для цього типу генної терапії.
Команда генів прогерії
PRF співпрацює з надзвичайною командою всесвітньо відомих вчених та новаторів. Невпинна праця та відданість команди втілюють цю трансформаційну терапію в реальність:
Зверху зліва направо внизу:
Френсіс Коллінз, доктор медичних наук, доктор філософії – Давній партнер з досліджень прогерії та колишній директор Національних інститутів охорони здоров’я (NIH)
Майкл Ердос, доктор філософії – Заступник дослідника, відділ молекулярної генетики, Національний інститут дослідження геному людини (NHGRI)
Леслі Гордон, MD, PhD – Співзасновник і медичний директор PRF, а також провідний світовий експерт з прогерії
Девід Лю, доктор філософії – вчений Інституту Броуда Массачусетського технологічного інституту та Гарвардського університету, засновник Базове редагування Технологія генної терапії
*Семмі Бассо, магістр наук, співзасновник Італійської асоціації прогерії Семмі Бассо та посол PRF, був невід'ємною частиною цієї команди до своєї смерті в жовтні 2024 року.
Від моделі на мишах до клінічних випробувань
Команда генів прогерії та члени її лабораторії вперше продемонстрували, що редагування генів може різко збільшити тривалість життя моделі миші Progeria — вражаючим чином 140% — відкриття, опубліковане в одному з провідних наукових журналів світу, природаСпираючись на це визначне досягнення, команда вдосконалила препарат і зараз зосереджена на кроках, необхідних для початку клінічних випробувань: виробництві препарату, співпраці з FDA США та розробці протоколів клінічних випробувань.
Попереду буде багатоетапна, технічно складна та дорога подорож. PRF має на меті подолати будь-які труднощі, щоб забезпечити генну терапію для дітей та молодих людей з прогерією.
Місія, керована громадою
Спільнота Прогерії була з нами на кожному кроці. Керівна команда PRF регулярно проводить онлайн-зустрічі з родинами, які хворіють на прогерію, по всьому світу, тому вони є нашими партнерами на цьому шляху до одужання.
Більше того, наслідки цієї роботи можуть виходити далеко за межі прогерії. Окрім лікування прогерії, ми прокладаємо шлях, яким можуть піти інші рідкісні захворювання. Таким чином, це може стати новаторським кроком уперед не лише для лікування прогерії, а й інших захворювань, які довго залишалися поза увагою.
«Наша команда сподівається використати редагування баз даних для усунення першопричини прогерії, забезпечивши шлях до потенційного лікування дітей з прогерією, а також удосконалюючи методи лікування мільйонів інших дітей зі смертельними генетичними захворюваннями».
Девід Лю, Лауреат премії «Прорив» у галузі наук про життя 2025 року за розробку базового редагування та первинного редагування, разом із Семмі Бассо на конференції Brilliant Minds у Швеції у 2023 році. Їхня презентація про базове редагування та прогерію отримала овації стоячи.
Ваша підтримка життєво важлива
Генна терапія є найперспективнішим і найдорожчим у виробництві типом ліків. Непохитне прагнення таких палких прихильників PRF, як ви, зробить редагування генів прогерії реальністю.
Ukrainian 
English 
Arabic 
Bengali 
Chinese 
Dutch 
French 
German 
Hebrew 
Hindi 
Indonesian 
Italian 
Kannada 
Kazakh 
Korean 
Marathi 
Pashto 
Portuguese 
Russian 
Spanish 
Tamil 
Urdu