न्यू यॉर्करमध्ये प्रोजेरिया जीन एडिटिंगची वैशिष्ट्ये आहेत: पीआरएफ प्रोजेरिया बरा करण्याच्या मार्गावर आहे!

११ ऑगस्ट २०२५ च्या न्यू यॉर्कर मासिकाच्या पहिल्या पानाच्या लेखात वर्णन केल्याप्रमाणे**, ज्याचे शीर्षक आहे एक अत्यंत दुर्मिळ आजार वृद्धत्वाला कसे गती देतो,  प्रोजेरिया रिसर्च फाउंडेशनला अग्रगण्य प्रोजेरियाची घोषणा करताना आनंद होत आहे जीन एडिटिंग प्रोग्राम. 

**येथे क्लिक करा पूर्ण लेख वाचण्यासाठी.

बेस एडिटिंग थेरपी अनुवांशिक कोडमधील विशिष्ट डीएनए बेस (किंवा "अक्षर") लक्ष्यित करण्यासाठी आणि दुरुस्त करण्यासाठी CRISPR तंत्रज्ञानाचा वापर करते. प्रोजेरिया हा डीएनएमधील एकाच अक्षरातील बदलामुळे होतो, त्यामुळे या प्रकारच्या जीन थेरपीसाठी ते पूर्णपणे योग्य आहे.

प्रोजेरिया जीन टीम

पीआरएफ जगप्रसिद्ध शास्त्रज्ञ आणि नवोन्मेषकांच्या असाधारण टीमसोबत सहयोग करत आहे. टीमचे अथक परिश्रम आणि समर्पण या परिवर्तनकारी थेरपीला प्रत्यक्षात आणत आहे:

वर डावीकडून खालून उजवीकडे:
फ्रान्सिस कॉलिन्स, एमडी, पीएचडी - दीर्घकालीन प्रोजेरिया संशोधन भागीदार आणि राष्ट्रीय आरोग्य संस्था (NIH) चे माजी संचालक
मायकेल एर्डोस, पीएचडी - असोसिएट इन्व्हेस्टिगेटर, मॉलिक्युलर जेनेटिक्स सेक्शन, नॅशनल ह्यूमन जीनोम रिसर्च इन्स्टिट्यूट (NHGRI)
लेस्ली गॉर्डन, एमडी, पीएचडी - पीआरएफचे सह-संस्थापक आणि वैद्यकीय संचालक, आणि प्रोजेरियावरील जगातील आघाडीचे तज्ज्ञ
डेव्हिड लिऊ, पीएचडी – एमआयटीचे ब्रॉड इन्स्टिट्यूट आणि हार्वर्ड विद्यापीठाचे शास्त्रज्ञ, संस्थापक बेस एडिटिंग जीन थेरपी तंत्रज्ञान
*सॅमी बासो, एमएस, द असोसिएझिओन इटालियाना प्रोजेरियाचे सह-संस्थापक सॅमी बासो आणि पीआरएफ राजदूत, ऑक्टोबर २०२४ मध्ये त्यांच्या निधनापर्यंत या संघाचा अविभाज्य भाग होते.

माऊस मॉडेलपासून ते क्लिनिकल चाचण्यांपर्यंत

प्रोजेरिया जीन टीम आणि त्यांच्या प्रयोगशाळेतील सदस्यांनी प्रथम हे दाखवून दिले की जीन एडिटिंगमुळे आयुष्यमान नाटकीयरित्या वाढवा प्रोजेरिया माऊस मॉडेलचे - एका आश्चर्यकारक 140% — जगातील एका सर्वोच्च वैज्ञानिक जर्नलमध्ये प्रकाशित झालेला एक शोध, निसर्गया उल्लेखनीय कामगिरीवर आधारित, टीमने औषधाचे परिष्करण केले आहे आणि आता क्लिनिकल चाचणी सुरू करण्यासाठी आवश्यक असलेल्या पायऱ्यांवर लक्ष केंद्रित केले आहे: औषध उत्पादन, यूएस एफडीएशी संबंध प्रस्थापित करणे आणि क्लिनिकल चाचणी प्रोटोकॉल विकसित करणे.

पुढील प्रवास बहु-टप्प्यांचा, तांत्रिकदृष्ट्या गुंतागुंतीचा आणि महागडा असेल. प्रोजेरिया असलेल्या मुलांवर आणि तरुण प्रौढांवर जीन थेरपी आणण्यासाठी पीआरएफ प्रत्येक आव्हानाला तोंड देण्यासाठी कटिबद्ध आहे.

समुदाय-चालित मिशन

प्रोजेरिया समुदाय प्रत्येक टप्प्यावर आमच्यासोबत आहे. पीआरएफची नेतृत्व टीम जगभरातील प्रोजेरिया कुटुंबांसोबत नियमितपणे ऑनलाइन बैठका आयोजित करते, म्हणून ते उपचाराच्या या प्रवासात आमचे भागीदार आहेत.

शिवाय, या कामाचे परिणाम प्रोजेरियाच्या पलीकडे जाऊ शकतात. प्रोजेरिया बरा करण्याव्यतिरिक्त, आम्ही इतर दुर्मिळ आजारांवर उपचार करण्यासाठी एक मार्ग तयार करत आहोत. अशाप्रकारे, हे केवळ प्रोजेरियासाठीच नाही तर बर्याच काळापासून दुर्लक्षित असलेल्या इतर आजारांसाठी एक क्रांतिकारी झेप असू शकते.

डेव्हिड लिऊ, २०२५ चा लाईफ सायन्सेसमधील ब्रेकथ्रू पारितोषिक विजेता २०२३ मध्ये स्वीडनमधील ब्रिलियंट माइंड्स कॉन्फरन्समध्ये सॅमी बासो यांच्यासोबत बेस एडिटिंग आणि प्राइम एडिटिंगच्या विकासासाठी. बेस एडिटिंग आणि प्रोजेरियावरील त्यांच्या सादरीकरणासाठी त्यांना उभे राहून टाळ्या मिळाल्या.

तुमचा पाठिंबा महत्त्वाचा आहे

जीन थेरपी हे सर्वात आशादायक आणि उत्पादनासाठी सर्वात महागडे औषध आहे. तुमच्यासारख्या पीआरएफच्या उत्साही समर्थकांची अढळ वचनबद्धता प्रोजेरिया जीन एडिटिंगला प्रत्यक्षात आणेल.

एकत्रितपणे, आपण काहीतरी असाधारण घडण्याच्या उंबरठ्यावर आहोत.

एकत्र, आम्ही होईल उपचार शोधा!