نیو یارک کی خصوصیات پروجیریا جین ایڈیٹنگ: PRF پروجیریا کو ٹھیک کرنے کے راستے پر ہے!

جیسا کہ 11 اگست 2025 میں بیان کیا گیا ہے، صفحہ اول کے نیویارکر مضمون**، کے عنوان سے کس طرح ایک انتہائی نایاب بیماری بڑھاپے کو تیز کرتی ہے،  پروجیریا ریسرچ فاؤنڈیشن اہم پروجیریا کا اعلان کرنے پر بہت خوش ہے۔ جین ایڈیٹنگ پروگرام۔ 

**یہاں کلک کریں۔ مکمل مضمون پڑھنے کے لیے۔

بیس ایڈیٹنگ تھراپی جینیاتی کوڈ میں مخصوص DNA بیس (یا "حرف") کو نشانہ بنانے اور درست کرنے کے لیے CRISPR ٹیکنالوجی کا استعمال کرتا ہے۔ چونکہ پروجیریا ڈی این اے میں ایک حرف میں تبدیلی کی وجہ سے ہوتا ہے، یہ اس قسم کی جین تھراپی کے لیے بالکل موزوں ہے۔

پروجیریا جین ٹیم

PRF عالمی شہرت یافتہ سائنسدانوں اور اختراع کاروں کی ایک غیر معمولی ٹیم کے ساتھ تعاون کر رہا ہے۔ ٹیم کی انتھک محنت اور لگن اس تبدیلی کے علاج کو حقیقت میں لا رہی ہے:

اوپر بائیں سے نیچے دائیں:
فرانسس کولنز، ایم ڈی، پی ایچ ڈی - دیرینہ پروجیریا ریسرچ پارٹنر اور نیشنل انسٹی ٹیوٹ آف ہیلتھ (NIH) کے سابق ڈائریکٹر
مائیکل ایردوس، پی ایچ ڈی - ایسوسی ایٹ انویسٹی گیٹر، مالیکیولر جینیٹکس سیکشن، نیشنل ہیومن جینوم ریسرچ انسٹی ٹیوٹ (NHGRI)
لیسلی گورڈن، ایم ڈی، پی ایچ ڈی - PRF کے شریک بانی اور میڈیکل ڈائریکٹر، اور پروجیریا کے دنیا کے سب سے بڑے ماہر
ڈیوڈ لیو، پی ایچ ڈی - MIT کے براڈ انسٹی ٹیوٹ اور ہارورڈ یونیورسٹی کے سائنسدان، کے بانی بیس ایڈیٹنگ جین تھراپی ٹیکنالوجی
*سیمی باسوMS، Associazione Italiana Progeria کے شریک بانی سیمی باسو اور PRF سفیر، اکتوبر 2024 میں اپنے انتقال تک اس ٹیم کا ایک لازمی حصہ تھے۔

ماؤس ماڈل سے کلینیکل ٹرائلز تک

پروجیریا جین ٹیم اور ان کے لیب کے ارکان نے سب سے پہلے یہ ظاہر کیا کہ جین میں ترمیم ہو سکتی ہے۔ ڈرامائی طور پر عمر میں اضافہ پروجیریا ماؤس ماڈل کا - ایک حیران کن 140% - ایک دریافت جو دنیا کے سب سے بڑے سائنسی جرائد میں شائع ہوئی تھی، فطرت. اس شاندار کامیابی کی بنیاد پر، ٹیم نے دوا کو بہتر کیا ہے اور اب وہ کلینیکل ٹرائل شروع کرنے کے لیے درکار اقدامات پر توجہ مرکوز کر رہی ہے: منشیات کی تیاری، امریکی FDA کے ساتھ مشغولیت، اور کلینیکل ٹرائل پروٹوکول تیار کرنا۔

آگے کا سفر متعدد مراحل کا، تکنیکی طور پر پیچیدہ اور مہنگا ہوگا۔ PRF پروجیریا کے ساتھ بچوں اور نوجوان بالغوں کے لیے جین تھراپی لانے کے لیے ہر چیلنج سے نمٹنے کے لیے پرعزم ہے۔

کمیونٹی سے چلنے والا مشن

پروجیریا کمیونٹی ہر قدم پر ہمارے ساتھ رہی ہے۔ PRF کی قیادت کی ٹیم پوری دنیا میں پروجیریا کے خاندانوں کے ساتھ باقاعدگی سے آن لائن میٹنگز کی میزبانی کرتی ہے، اس لیے وہ علاج کی جانب اس سفر میں ہمارے شراکت دار ہیں۔

مزید یہ کہ اس کام کے مضمرات پروجیریا سے بھی آگے بڑھ سکتے ہیں۔ پروجیریا کا علاج کرنے کے علاوہ، ہم ایک ایسا راستہ بنا رہے ہیں جس پر دیگر نایاب بیماریاں بھی چل سکتی ہیں۔ اس طرح، یہ نہ صرف پروجیریا کے لیے، بلکہ دیگر حالات کے لیے جو طویل عرصے سے نظر انداز کیے جا رہے ہیں، ایک اہم چھلانگ ثابت ہو سکتی ہے۔

ڈیوڈ لیو، لائف سائنسز میں 2025 بریک تھرو پرائز جیتنے والا بیس ایڈیٹنگ اور پرائم ایڈیٹنگ کی ترقی کے لیے، 2023 میں سویڈن میں ہونے والی بریلیئنٹ مائنڈز کانفرنس میں سیمی باسو کے ساتھ۔ انہیں بیس ایڈیٹنگ اور پروجیریا پر اپنی پیشکش کے لیے کھڑے ہو کر داد ملی۔

آپ کا تعاون ضروری ہے۔

جین تھراپی تیار کرنے کے لئے سب سے زیادہ امید افزا اور مہنگی قسم کی دوائی ہے۔ آپ جیسے PRF کے پرجوش حامیوں کی غیر متزلزل عزم پروجیریا جین ایڈیٹنگ کو حقیقت بنا دے گی۔

ایک ساتھ، ہم کسی غیر معمولی چیز کے دہانے پر ہیں۔

ایک ساتھ، ہم مرضی علاج تلاش کریں!