查看我们的新闻通讯，了解 FDA 批准首个早衰症治疗方法，了解我们资助的研究如何通过基因和 RNA 疗法在治疗方面取得显著进展，并了解我们正在庆祝的所有激动人心的里程碑。以下是我们两个头条新闻的预览：
首个早衰症治疗方法获 FDA 批准
2020 年 11 月 20 日，PRF 与 Eiger Biopharmaceuticals 合作，完成了我们使命的一个重要部分：lonafarnib 是首个治疗早衰症的药物，已获得美国食品药品管理局 (FDA) 批准。在已知的 7,000 种罕见病中，早衰症现已加入不到 51 种 TP3T 疾病的行列，并获得了 FDA 批准的治疗药物。
基因治疗和RNA治疗前沿领域的突破
最近，两种疗法取得了巨大进展，有朝一日有望治愈早衰症。一项针对早衰症小鼠模型的基因编辑研究纠正了许多细胞中导致早衰症的突变，改善了关键疾病症状，并显著延长了小鼠的寿命。另外两项关于 RNA 疗法的研究表明，产生有毒早衰素的 RNA 显著减少，小鼠的存活率大幅提高。
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