Consulte nuestro boletín para leer sobre la aprobación de la FDA para el primer tratamiento para la progeria, conozca cómo la investigación que financiamos ha logrado un progreso notable hacia la cura a través de terapias genéticas y de ARN, y obtenga información sobre todos los emocionantes hitos que estamos celebrando. ahora. Aquí hay un adelanto de nuestras dos historias principales:
El primer tratamiento para la progeria recibe la aprobación de la FDA
El 20 de noviembre de 2020, en asociación con Eiger Biopharmaceuticals, PRF logró una parte importante de nuestra misión: el lonafarnib, el primer tratamiento para la progeria, recibió la aprobación de la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA). La progeria ahora une a menos del 5% de las 7,000 enfermedades raras conocidas con un tratamiento aprobado por la FDA.
Avances en los campos de vanguardia de las terapias genéticas y de ARN
Recientemente, ha habido un gran progreso en dos tipos de terapia que algún día podrían traducirse en la cura de la progeria. Un estudio de edición genética en un modelo de ratón de progeria corrigió la mutación que causa la progeria en muchas células, mejoró los síntomas clave de la enfermedad y aumentó drásticamente la vida útil de los ratones. Otros dos estudios sobre el uso de terapias de ARN mostraron una reducción significativa del ARN productor de progerina tóxica y un aumento sustancial de la supervivencia en los ratones.