Dai un'occhiata alla nostra newsletter per leggere l'approvazione della FDA per il primo trattamento in assoluto per la Progeria, scopri come la ricerca che finanziamo ha compiuto notevoli progressi verso la cura attraverso terapie genetiche e RNA e ottieni lo scoop su tutte le emozionanti pietre miliari che stiamo celebrando proprio adesso. Ecco un'anteprima delle nostre due storie principali:
Il primo trattamento in assoluto per la progeria riceve l'approvazione della FDA
Il 20 novembre 2020, in collaborazione con Eiger Biopharmaceuticals, PRF ha raggiunto un importante tassello della nostra missione: lonafarnib, il primo trattamento in assoluto per la Progeria, ha ottenuto l'approvazione della Food & Drug Administration (FDA) statunitense. La progeria ora unisce meno del 5% delle 7,000 malattie rare conosciute con un trattamento approvato dalla FDA.
Innovazioni nei campi all'avanguardia delle terapie genetiche e dell'RNA
Di recente ci sono stati enormi progressi in due tipi di terapia che un giorno potrebbero tradursi nella cura per la Progeria. Uno studio sull'editing genetico in un modello murino di Progeria ha corretto la mutazione che causa la Progeria in molte cellule, ha migliorato i sintomi chiave della malattia e ha notevolmente aumentato la durata della vita nei topi. Altri due studi sull'uso di terapie a base di RNA hanno mostrato una significativa riduzione dell'RNA tossico che produce progerina e un sostanziale aumento della sopravvivenza nei topi.