Отримайте тут щорічний інформаційний бюлетень PRF за 2021 рік!

Перегляньте наш інформаційний бюлетень, щоб прочитати про схвалення FDA першого в історії лікування прогерії, дізнатися, як дослідження, які ми фінансуємо, досягли значного прогресу в лікуванні за допомогою генетичної та РНК-терапії, а також отримати інформацію про всі захоплюючі віхи, які ми святкуємо прямо зараз. Ось короткий огляд наших двох головних історій:

Перше в історії лікування прогерії схвалено FDA
20 листопада 2020 року у партнерстві з Eiger Biopharmaceuticals PRF виконав важливу частину нашої місії: лонафарніб, перший в історії препарат для лікування прогерії, отримав схвалення Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA). Зараз прогерія приєднується до менш ніж 5% із 7000 відомих рідкісних захворювань із схваленим FDA лікуванням.

Прорив у передових галузях генетичної та РНК-терапії
Останнім часом було досягнуто величезного прогресу в двох типах терапії, які одного дня можуть перетворитися на лікування прогерії. Одне дослідження генетичного редагування мишачої моделі прогерії виправило мутацію, яка викликає прогерію в багатьох клітинах, покращило ключові симптоми захворювання та різко збільшило тривалість життя мишей. Два інших дослідження використання РНК-терапевтичних засобів показали значне зниження токсичної РНК, що продукує прогерин, і значне збільшення виживаності мишей.