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Confira nossa newsletter para ler sobre a aprovação do FDA para o primeiro tratamento para Progeria, saiba como a pesquisa que financiamos fez um progresso notável em direção à cura por meio de terapias genéticas e de RNA e fique por dentro de todos os marcos emocionantes que estamos comemorando agora. Aqui está uma prévia de nossas duas principais histórias:

Primeiro tratamento para Progeria recebe aprovação da FDA
Em 20 de novembro de 2020, em parceria com a Eiger Biopharmaceuticals, a PRF atingiu uma parte importante da nossa missão: lonafarnib, o primeiro tratamento para Progeria, recebeu aprovação da US Food & Drug Administration (FDA). A Progeria agora se junta a menos de 5% das 7.000 doenças raras conhecidas com um tratamento aprovado pela FDA.

Avanços nos campos de vanguarda das terapias genéticas e de RNA
Houve um tremendo progresso recentemente em dois tipos de terapia que podem um dia se traduzir na cura para a Progeria. Um estudo de edição genética em um modelo de camundongo de Progeria corrigiu a mutação que causa a Progeria em muitas células, melhorou os principais sintomas da doença e aumentou drasticamente a expectativa de vida nos camundongos. Dois outros estudos sobre o uso de terapêuticas de RNA mostraram redução significativa do RNA tóxico produtor de progerina e aumento substancial na sobrevivência dos camundongos.