Bekijk onze nieuwsbrief om te lezen over FDA-goedkeuring voor de allereerste behandeling voor Progeria, ontdek hoe het onderzoek dat we financieren opmerkelijke vooruitgang heeft geboekt in de richting van genezing door genetische en RNA-therapieën, en krijg de primeur over alle opwindende mijlpalen die we vieren direct. Hier is een voorproefje van onze twee hoofdverhalen:
Eerste behandeling voor Progeria krijgt FDA-goedkeuring
Op 20 november 2020 heeft PRF, in samenwerking met Eiger Biopharmaceuticals, een belangrijk onderdeel van onze missie bereikt: lonafarnib, de allereerste behandeling voor Progeria, kreeg goedkeuring van de Amerikaanse Food & Drug Administration (FDA). Progeria voegt zich nu bij minder dan 5% van de 7,000 bekende zeldzame ziekten met een door de FDA goedgekeurde behandeling.
Doorbraken in de allernieuwste gebieden van genetische en RNA-therapieën
Er is de laatste tijd enorme vooruitgang geboekt in twee soorten therapie die zich ooit zouden kunnen vertalen in de genezing van Progeria. Een studie van genetische bewerking in een muismodel van Progeria corrigeerde de mutatie die Progeria in veel cellen veroorzaakt, verbeterde de belangrijkste ziektesymptomen en verlengde de levensduur van de muizen aanzienlijk. Twee andere onderzoeken naar het gebruik van RNA-therapeutica toonden een significante vermindering van het toxische progerine-producerende RNA en een aanzienlijke toename van de overleving bij de muizen.