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FDA가 프로게리아에 대한 최초의 치료법을 승인한 것에 대해 읽어보고, 우리가 지원하는 연구가 유전 및 RNA 치료법을 통해 치료법을 향한 놀라운 진전을 이룬 방법에 대해 알아보고, 지금 우리가 기념하고 있는 모든 흥미로운 이정표에 대한 정보를 얻으려면 뉴스레터를 확인하세요. 두 개의 주요 기사에서 엿보기:

프로게리아에 대한 최초의 치료법이 FDA 승인을 받다
2020년 11월 20일, PRF는 Eiger Biopharmaceuticals와 협력하여 우리 사명의 중요한 부분을 달성했습니다. 최초의 프로게리아 치료제인 로나파닙이 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았습니다. 프로게리아는 현재 7,000개의 알려진 희귀 질환 중 5% 미만에 FDA 승인 치료제가 추가되었습니다.

최첨단 유전 및 RNA 치료 분야의 획기적인 발전
최근 프로게리아를 치료할 수 있는 두 가지 유형의 치료법에서 엄청난 진전이 있었습니다. 프로게리아 마우스 모델에서 유전자 편집에 대한 한 연구에서는 많은 세포에서 프로게리아를 유발하는 돌연변이를 교정하고, 주요 질병 증상을 개선하고, 마우스의 수명을 극적으로 증가시켰습니다. RNA 치료제 사용에 대한 두 가지 다른 연구에서는 독성 프로게린 생성 RNA가 상당히 감소하고 마우스의 생존율이 상당히 증가했습니다.

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