24 एप्रिल, 2018: जर्नल ऑफ अमेरिकन मेडिकल असोसिएशन (जेएमए) मध्ये प्रकाशित झालेल्या एका नवीन अभ्यासानुसार असे म्हटले आहे की लोनाफर्निब नावाच्या फोरनेसिलेट्रान्सफेरेस इनहिबिटर (एफटीआय) ने प्रोजेरिया असलेल्या मुलांमध्ये जगण्याची क्षमता वाढविली. बोस्टन चिल्ड्रन्स हॉस्पिटल आणि ब्राउन युनिव्हर्सिटीच्या लेखकांनी लोनफार्नीब उपचार आणि वाढीव अस्तित्व यांच्यातील दुवा दर्शविण्यासाठी सहा खंडातील 250 हून अधिक मुलांना शोधले.
अभ्यासाचे सार वाचण्यासाठी येथे क्लिक करा
मीडियासाठी:
परिणाम मुलांसाठी क्लिनिकल औषध चाचणी प्रोजेरिया सह आहेत आणि ते अधिकृत आहे! मुळात कर्करोगाच्या उपचारांसाठी विकसित करण्यात आलेल्या लोनफार्निब नावाचा एक अभ्यास आहे. प्रोजेरिया असलेल्या मुलांमध्ये आयुष्यमान वाढविण्यास मदत करते. क्लिनिकल ट्रायलमध्ये, प्रोजेरिया असलेल्या एक्सएनयूएमएक्स मुलांना मोनोथेरपी म्हणून दररोज दोनदा तोंडी लोनाफर्निब प्राप्त होते. या अभ्यासाच्या नियंत्रण कक्षामध्ये प्रोजेरियाची मुले, समान वय, लिंग आणि रेसिडेन्सी खंडातील मुले आहेत जे उपचारित रूग्ण आहेत, जे क्लिनिकल चाचणीचा भाग नव्हते आणि म्हणूनच त्यांना लोनफर्निब प्राप्त झाले नाही. निकालांनी असे सिद्ध केले की कोणत्याही उपचारांच्या तुलनेत एकट्या लोनाफर्निबवरील उपचार हे एक्सएनयूएमएक्स वर्षांच्या मध्यमवर्गाच्या माध्यमिक नंतर लक्षणीय कमी मृत्यु दर (एक्सएनयूएमएक्स% वि. एक्सएनयूएमएक्स%) शी संबंधित होते. अभ्यासाचे निकाल, जे होते प्रोजेरिया रिसर्च फाउंडेशन द्वारा अनुदानीत आणि समन्वयित, एप्रिल 24, 2018 मध्ये प्रकाशित केले अमेरिकन मेडिकल असोसिएशनचे जर्नल.
गॉर्डन इ. अल., हॅचिनसन-गिलफोर्ड प्रोजेरिया सिंड्रोम असलेल्या रूग्णांमध्ये मृत्यु दर कमी केल्याने असोसिएशन ऑफ लोनाफर्निब ट्रीटमेंट वि., जामा, एप्रिल एक्सएनयूएमएक्स, एक्सएनयूएमएक्स खंड एक्सएनयूएमएक्स, क्रमांक एक्सएनयूएमएक्सपरिणाम नवीन आशा आणि आशावाद आणतात
सर्वंकष वैद्यकीय चाचणी व अभ्यासाची औषधे घेण्यासाठी मुले बोस्टन चिल्ड्रन हॉस्पिटलमध्ये गेली. सर्वांना प्राप्त तोंडी लोनाफर्निब, एक एफटीआय मर्क अँड कंपनीने दिलेला आहे. “जामामध्ये प्रकाशित झालेल्या या अभ्यासातून असे दिसून येते की आम्ही प्रोजेरियाच्या मुलांसाठी जलद वृद्धिंगत होण्याच्या प्रक्रियेवर ब्रेक ठेवू शकतो. हे निकाल प्रोजेरिया समुदायाला नवीन वचन व आशावाद देतात, ”पीएचडीचे एमडी लेस्ली गॉर्डन म्हणाले, पीआरएफचे सह-संस्थापक आणि वैद्यकीय संचालक आणि आघाडी अभ्यास लेखक.
“पीआरएफमध्ये, आम्ही प्रोजेरियासह राहणा-या मुलांसाठी नवीन वैज्ञानिक घसघशीत निधीसाठी अथक प्रयत्न करत आहोत. हा अभ्यास आम्हाला दर्शवितो की आज घेतल्या गेलेल्या क्लिनिकल चाचण्या भविष्यात या मुलांसाठी जतन करण्याची आमची सर्वोत्तम आशा आहे. या अभ्यासाच्या लोणाफर्निबच्या आश्वासनांच्या निकालांच्या आधारे, आम्हाला पूर्वीपेक्षा तातडीची तीव्र भावना जाणवते. आजची मैलाचा दगड या मुलांसाठी आणि त्यांच्या कुटूंबासाठी एक नवीन सुरुवात आहे. प्रत्येक दिवस आणि प्रत्येक क्षणाची गणना. पीआरएफचे ध्येय प्रोजेरियावरील उपचार शोधणे आहे आणि या अभ्यासामुळे आपण त्या ध्येयाकडे आणखी एक पाऊल पुढे आणू शकतो, असे पीआरएफचे अध्यक्ष व कार्यकारी संचालक मेरील फिंक यांनी सांगितले
मीडिया कव्हरेज
प्राप्त प्रेस कव्हरेजचे एक नमूना येथे आहेः
- मेडपेज आज
औषध प्रोजेरिया व्यवस्थापित करू शकले - बोस्टन ग्लोब
बालरोगविषयक संशोधक ज्यांचा मुलगा प्रोजेरियामुळे मरण पावला नवीन उपचार करण्याचे वचन पाहतो एप्रिल 24, 2018 - तपकिरी बातमी
अकाली वृद्धत्वाच्या आजारासाठी औषधोपचार करण्याचे आश्वासन संशोधन देतात एप्रिल 24, 2018
“ही एक कहाणी आहे जी अनेक स्तरांवर प्रेरणादायक आहे. अत्यंत विशिष्ट मुलांच्या गटाचे जीवन बदलण्याची क्षमता आहे. परंतु योग्य वैज्ञानिक पद्धतीचे उदाहरण देखील आहे, जिथे कठोर मूलभूत विज्ञान आणि अस्तित्वातील औषधाचा स्मार्ट वापर एकत्रितपणे निष्कर्ष काढू शकतात जे वास्तविक विजय आहेत. "
- एफ. पेरी विल्सन एमडी, एमएससीई, येल स्कूल ऑफ मेडिसिन, मेडपेज टुडे
आम्ही या अद्भुत दिवसापर्यंत कसा पोहोचलो?
खालील 2003 जनुक उत्परिवर्तनाचा शोध ज्यामुळे प्रोजेरिया होतो, पीआरएफ-अनुदानीत संशोधक ओळखले जातात एफटीआय संभाव्य औषधोपचार म्हणून. प्रोजेरिया-कारणीभूत बदल प्रोटीनच्या उत्पादनास कारणीभूत ठरतात प्रोजेनिन, जे सेल कार्याचे नुकसान करते. प्रोजेरिनच्या शरीरावर विषारी परिणामाचा एक भाग “फोरनेसिल ग्रुप” नावाच्या रेणूमुळे होतो जो प्रोजेन प्रोटीनला जोडतो आणि शरीराच्या पेशी खराब होण्यास मदत करतो. एफटीआय फॉरेन्सिल ग्रुपचे संलग्नक प्रोजेरिनवर रोखून कार्य करतात, त्यामुळे प्रोजेरिनमुळे होणारी हानी कमी होते.
अधिक अभ्यासाच्या तपशीलांसाठी, प्रेस प्रकाशनासाठी येथे क्लिक करा
“या दुर्मीळ जीवघेणा आजार असलेल्या मुलांच्या या लहान लोकसंख्येवरील उपचारांची प्रभावीता दर्शविणे हे एक मोठे आव्हान आहे. अशा प्रकारे, या ताज्या शोधामुळे मला विशेष प्रोत्साहन देण्यात आले आहे. ”
- फ्रान्सिस कोलिन्स, राष्ट्रीय आरोग्य संस्थाचे संचालक डॉ
प्रोजेरिया सामान्य वृद्धिंग प्रक्रियेशी दुवा साधला
संशोधन असे दर्शविते की प्रोजेरिया-कारणीभूत प्रथिने प्रोजेनिन सामान्य लोकांमध्येही त्याचे उत्पादन होते आणि वयानुसार ते वाढते. संशोधकांनी एफटीआयच्या प्रभावाची अन्वेषण करणे सुरू ठेवण्याची योजना आखली आहे, ज्यामुळे वैज्ञानिकांना लाखो लोकांना प्रभावित होणा-या हृदय व रक्तवाहिन्यासंबंधी तसेच आपल्या सर्वांवर परिणाम होणारी सामान्य वृद्धत्व प्रक्रिया याबद्दल अधिक माहिती मिळू शकेल.
तुम्हा सर्वांचे आभार - आम्ही आपल्याशिवाय हे करू शकलो नाही!
आम्ही हे यशस्वी परिणाम साध्य करण्याचे मुख्य कारण म्हणजे जबरदस्त समर्थक ज्यांनी आम्हाला आपले अंतिम लक्ष्य साध्य करण्यासाठी एक पाऊल पुढे नेण्यास मदत केली - प्रोजेरियावरील उपचार.