治疗评估和延长寿命方面激动人心的研究里程碑！

我们很高兴与您分享两项激动人心的研究更新，今天在线发表在世界顶级心血管杂志上， 循环 (1):

早衰的生物标志物

由 PRF 联合创始人兼医学总监 Leslie Gordon 博士领导的团队开发了一种测量早衰素（导致早衰的有毒蛋白质）的新方法。 随着这种使用血浆来测量早老素水平的生物标志物的发现， 研究人员可以在较短的时间后了解治疗如何影响临床试验参与者 并且在每个临床试验的多个点。

该测试可以通过以下方式优化临床试验过程 提供有关正在测试的治疗效果的早期信息，作为其他临床测试的先导，例如体重增加、皮肤病学变化、关节挛缩和功能等，所有这些都需要更多时间才能显现。 早衰的这些临床特征是治疗效果的重要长期指标，现在由治疗早期测量的早老素水平补充。 我们现在可以在开始治疗后的四个月内了解治疗的益处，或者停止可能对试验参与者无益的治疗，以避免不必要的副作用。

lonafarnib 的寿命更长

除了加快未来的治疗和治愈发现之外，这种测量早老素的创新方法表明 lonafarnib 对早衰儿童的长期益处大于之前确定的.

研究数据表明，血液中早老素水平较低反映了生存获益：早衰症患者服用洛那法尼的时间越长，接受治疗的生存获益就越大。只要服用该药物，早老素水平就会降低约 30-60%，接受治疗 10 年以上的患者的预期寿命平均增加 4.5 年。那是 平均寿命增加 30% 以上，从 14.5 岁增加到近 20 岁!

“这个播客上分享过的最非凡的故事之一”
– Carolyn Lam 医生，世界著名心脏专家和播客主持人 运行中的循环， 在导致这些激动人心的发现的旅程中. 听完整的采访 关于这项研究的深远影响直接来自戈登博士。 听 此处 (6:41 开始）。

六月，两篇社论论文 (2) 和 (3) 发表于 循环 强调该生物标志物对于推进早衰儿童的治疗和治愈以及更好地了解衰老至关重要。

(1) 戈登，LB，诺里斯，W.，哈姆伦，S.， 等. Hutchinson-Gilford 早衰综合征患者的血浆早衰素：免疫测定开发和临床评估。 循环, 2023

(2) Hutchinson-Gilford 早衰综合征心脏异常的进展：一项前瞻性纵向研究。
Olsen FJ、Gordon LB、Smoot L、Kleinman ME、Gerhard-Herman M、Hegde SM、Mukundan S、Mahoney T、Massaro J、Ha S、Prakash A。
循环. 2023 年 6 月 147 日；23(1782)：1784-10.1161。 doi：123.064370/CIRCULATIONAHA.2023。 电子版 5 年 XNUMX 月 XNUMX 日。

(3) 检测 Hutchinson-Gilford 早衰综合征早衰素和心脏病进展的现成工具。
Eriksson M、Haugaa K、Revêchon G.
循环. 2023 年 6 月 147 日；23(1745)：1747-10.1161。 doi：123.064765/CIRCULATIONAHA.2023。 电子版 5 年 XNUMX 月 XNUMX 日。