ניסוי התרופות הקליני הראשון אי פעם של פרוגריה עולה על חצי הדרך!

PRF ממשיך לעשות היסטוריה, מכיוון שכמעט כל הילדים שנרשמו לניסוי הגיעו לבית החולים לילדים בבוסטון לביקורם בן שנה, מה שמסמן את נקודת חצי הדרך לסיום. לחץ כאן לפרטים כיצד תוכל לעזור.

זמנים מרגשים! ניסוי התרופות הקליניות של פרוגריה החל ב-7 במאי 2007 עם שני ילדים שהגיעו לבוסטון, MA לביקור ראשון מתוך שבעה ביקורים במשך תקופה של שנתיים. בביקור ראשון זה, הם עברו בדיקות מקיפות ומנות ראשונות של התרופה. ממוצע של שתי משפחות טסות לבוסטון בכל שבוע מאז, ובאוקטובר 2007, הניסוי נרשם במלואו. הניסוי צפוי להסתיים באוקטובר 2009, עם תוצאות שפורסמו ב-2010.

החל מה-1 באוקטובר 2008, כל ילד פרט לאחד השלים את הביקור בן השבוע, בן שנה.

מייגן עונדת בגאווה את מדליית הניסיון שלה לשנה, אותה קיבלה בסוף נסיעתה האחרונה לבוסטון

ג'ולייטה, מארגנטינה

"אני לא מכיר מחלה גנטית נדירה אחרת שעברה מגילוי גנים לניסוי קליני תוך פחות מארבע שנים - עדות פנומנלית לעבודה הקשה של קרן המחקר פרוג'ריה".

פרנסיס קולינס, MD, PhD, מנהל המכון הלאומי לחקר הגנום האנושי שמיפה את הגנום האנושי, דובר סדנה ומגלה שותף של הגן פרוגריה.

עשרים ושמונה (28) ילדים משש עשרה מדינות משתתפים, בגילאי 3 עד 15 שנים. ילדים חוזרים לבית החולים לילדים בבוסטון כל ארבעה חודשים, לבדיקות ולקבלת אספקת תרופות חדשות, ונשארים בבוסטון במשך 4-8 ימים בכל ביקור. בזמן שהם בבית, הרופאים שלהם משגיחים מקרוב על הילדים ומגישים דוחות בריאות חודשיים לצוות המחקר של בוסטון.

במשך הניסוי, 1-2 ילדים בשבוע ייסעו לבוסטון כדי להשתתף.

ילדים יוצאים מהמדינות הבאות:

ארגנטינה
בלגיה
קנדה
דנמרק
אַנְגלִיָה
הוֹדוּ
יִשְׂרָאֵל
אִיטַלִיָה

"שתי המגנות", שתיהן בנות 6, בבוסטון לניסוי הקליני

מיכל, בת 8 ½, מבלגיה עם היילי, 9 ½, מאנגליה ביוני בבית החולים לילדים בבוסטון במהלך ביקורם הראשון.

יַפָּן
מקסיקו
פקיסטן
פּוֹלִין
פּוֹרטוּגָל
רומניה
אַרצוֹת הַבְּרִית
ונצואלה

ה ניסוי תרופתי מחקר קליני של פרוגריה: מי, איפה, מתי, איך וכמה...

הניסוי הקליני מובל על ידי מארק קירן MD, PhD, מנהל, נוירו-אונקולוגיה רפואית ילדים, המכון לסרטן דנה-פרבר ובית החולים לילדים בבוסטון; פרופסור עוזר, מחלקות לרפואת ילדים והמטולוגיה/אונקולוגיה, בית הספר לרפואה בהרווארד. ד"ר קירן הוא אונקולוג ילדים בעל ניסיון רב עם התרופה הנחקרת (פרנסילטרנספראז, או FTI) בילדים.

הניסוי הקליני הוא מאמץ משותף. הילדים נמצאים אצל רופאים בשעה בית החולים לילדים בבוסטון, המכון לסרטן דנה-פרבר ובית החולים בריגהם ולנשים, כל מוסדות אוניברסיטת הרווארד. בנוסף, רופאים ומדענים מ בית הספר לרפואה וורן אלפרט באוניברסיטת בראון, UCLA ו-NIH עוזרים להפוך את הניסיון הזה להצלחה. אנשים רבים עובדים יחד כדי לבצע מחקר זה.

איך הגענו למצב הזה? בשנת 2002, צוות המחקר השיתופי של קרן המחקר פרוגריה גילה את הגן פרוגריה. תגלית זו לא רק הובילה להבנה נוספת של פרוגריה, אלא שמדענים יודעים כעת שחקר פרוגריה יכול לעזור לנו ללמוד יותר על מחלות לב ועל תהליך ההזדקנות הרגיל שמשפיע על כולנו.

מאז גילוי הגנים, התמיכה של חוקרים, קלינאים, משפחות של ילדים עם פרוגריה הביאה אותנו לצומת דרכים נוספת בחיפוש אחר טיפול. חוקרים זיהו טיפול תרופתי פוטנציאלי לילדים עם פרוגריה, הנקרא מעכבי פרנסילטרנספראז (FTIs), וערכו מחקרים במעבדה שתומכים בניסוי בבני אדם בתרופה. לחץ כאן לפרטים נוספים על המחקר.

איך התרופה הזו תעבוד בפרוגריה?

החלבון שלדעתנו אחראי לפרוגריה נקרא פרוגרין. על מנת לחסום תפקוד תקין של התא ולגרום לפרוגריה, יש לחבר לחלבון הפרוג'רין מולקולה הנקראת "קבוצת פרנסיל". FTIs פועלים על ידי חסימת (עיכוב) ההתקשרות של קבוצת הפרנסיל על פרוגרין. אז אם תרופת ה-FTI יכולה לחסום את ההתקשרות הזו של קבוצת פרנסיל בילדים עם פרוגריה, אז הפרוג'רין עשוי להיות "משותק" ופרוגריה ישתפר.

תאי פרוגריה הופכים לנורמלים כאשר מוחלים FTIs. Capell et al., PNAS, 2005. תא רגיל. תא פרוגריה. תא פרוגריה לאחר טיפול ב-FTI

מה יעלה המשפט ל-PRF? אנו מעריכים שהניסוי יעלה $2 מיליון דולר פרנקי. זה ישלם עבור בדיקות קליניות, מתרגמים, טיסות, מזון, לינה ועלויות רפואיות מסוימות

במהלך אותה תקופה של 2 וחצי שנה.

התרומה שלך תעזור להגשים את הניסיון הזה.

PRF צריך לגייס כ-$2 מיליון דולר כדי לממן את הניסיון הזה, ונכון ליולי 2009, גייסנו $1.9 מיליון!

שֶׁלָנוּ מעגל התקווה התרחב…

בשנת 2006, מסע הפרסום Circle of Hope נוצר כדי לגייס $100,000 בשנה למשך 5 שנים כדי לשמור על בנק התאים שלנו, בדיקות אבחון, מימון מענקי מחקר ותוכניות אחרות לפעול במלוא המהירות. עמידה ביעד גיוס כספים זה יאפשר לנו לעמוד בקצב העניין הגובר במחקר פרוגריה, ולהמשיך בקצב ההתקדמות שלנו. מי יכול היה לדמיין שפחות משנה לאחר מכן, נהיה בעיצומו של קמפיין לגיוס $2 מיליון למימון ניסוי תרופתי לטיפול בפרוג'ריה?! קמפיין Circle of Hope שלנו כולל כעת את ההתחייבות הזו.

אנא עזרו לנו לשמור על מַעְגָל שלם, אז ה לְקַווֹת של טיפול הופך א מְצִיאוּת. לִתְרוֹם הַיוֹם.

זה הזמן למצוא טיפול לפרוגריה.

ביחד, אנחנו רָצוֹן למצוא את התרופה!

פוסטים אחרונים

הירשם

עבור שלנו

עדכונים!

הירשם עכשיו

ביחד, אנחנו

רָצוֹן

למצוא את התרופה!

תרום עכשיו